Scholar Rock на конференции Canaccord: путь к одобрению сужается

В среду, 12.08.2026, Scholar Rock (SRRK) выступила на 46-й ежегодной конференции роста Canaccord Genuity, обозначив более чёткий, но всё ещё сопряжённый с рисками путь к одобрению своего ключевого препарата апитегромаб при спинальной мышечной атрофии. Компания сообщила, что претензии FDA к производству исключили одну из производственных площадок из процесса одобрения, однако резервное предприятие теперь является основным маршрутом к дате принятия решения — 30.09.2026.

Обсуждение сочетало в себе прогресс и осторожность. Scholar Rock заявила о готовности к возможному запуску продаж, одновременно ожидая финальных регуляторных шагов в США и Европе. Акции выросли на 2,88% — до $53,57, приблизившись к верхней границе 52-недельного диапазона от $27,07 до $58,49.

Ключевые выводы

• Scholar Rock сообщила, что резервная площадка для финальной фасовки теперь является основным путём к одобрению FDA для апитегромаба после того, как агентство классифицировало инспекцию Catalent Indiana как OAI.
• Компания заявила, что выполнила необходимые требования к пакету данных досрочно и по-прежнему рассчитывает на дату PDUFA — 30.09.2026.
• Коммерческая подготовка находится на продвинутом этапе: сформирована опытная команда по запуску, создана программа поддержки пациентов, а интерес врачей значительно вырос по сравнению с прошлым годом.
• Компания также продвигает исследование фазы II при фациоскапулогумеральной мышечной дистрофии (ФСГМД), расширяя деятельность за пределы СМА.
• Руководство заявило, что апитегромаб остаётся первым ингибитором миостатина, успешно прошедшим регистрационное исследование фазы III, что подкрепляет обоснование его цены как препарата для редких заболеваний.

Регуляторный и производственный статус

Генеральный директор Дэвид Халлал заявил, что главной проблемой для компании является статус Catalent Indiana — первоначальной площадки финальной фасовки апитегромаба. FDA классифицировало инспекцию предприятия, проведённую в апреле 2026 года, как OAI (Official Action Indicated — официальное предписание к действию), что фактически исключило эту площадку из процесса одобрения.

Халлал сообщил, что Scholar Rock заблаговременно подготовилась к такому исходу, создав второй маршрут финальной фасовки. Эта площадка теперь является основным производственным путём компании.

• Компания заявила, что выполнила все согласованные требования к пакету данных досрочно в рамках встречи типа C с FDA, состоявшейся 03.03.2026.
• Scholar Rock повторно подала заявку на лицензию на биологический препарат 30.03.2026, указав две площадки финальной фасовки в качестве отдельных путей одобрения.
• FDA приняло заявку как повторное представление класса 2 и установило новую дату PDUFA — 30.09.2026.
• Руководство сообщило, что вторая площадка имеет сильную регуляторную историю, включая многочисленные инспекции FDA и EMA с положительными результатами.
• Халлал заявил, что компания не ожидает проведения инспекции перед одобрением или лицензионной инспекции на второй площадке, несмотря на то что FDA было осведомлено о предстоящих работах по фасовке апитегромаба.

Он также добавил, что компания теперь располагает большим количеством коммерчески расфасованных флаконов со второй площадки, чем с Catalent Indiana, и больше, чем имела на первоначальную дату PDUFA — 22.09.2025.

Переговоры по маркировке с FDA ещё продолжаются, однако Халлал заявил, что существенных разногласий между сторонами нет. По его словам, стороны были близки к окончательному согласованию маркировки ещё в сентябре 2025 года, и он ожидает разрешения этого вопроса до новой даты принятия решения.

Клинический профиль и рыночные возможности

Scholar Rock добивается одобрения апитегромаба, также известного под названием упадацитабен, при спинальной мышечной атрофии. Халлал заявил, что препарат разработан для борьбы с потерей мышечной массы при заболевании, которое зачастую рассматривается преимущественно через призму поражения двигательных нейронов.

Он утверждал, что избирательный антимиостатиновый подход компании отличается от более ранних попыток других производителей лекарств. Около 10–15 компаний на протяжении многих лет пытались ингибировать миостатин, и Халлал заявил, что эти усилия потерпели неудачу. Подход Scholar Rock направлен на латентную форму миостатина, что, по его словам, обеспечивает большую избирательность и позволяет избежать ряда проблем с безопасностью и эффективностью, наблюдавшихся при использовании более ранних методов.

• В исследование фазы III было включено 188 пациентов со СМА.
• Пациенты из группы плацебо утратили двигательную функцию.
• Пациенты, получавшие апитегромаб, улучшили двигательную функцию на фоне базовой терапии, направленной на SMN.
• Около 35 000 пациентов по всему миру получили хотя бы одну SMN-направленную терапию.
• По оценкам, около 7 000 пациентов в США страдают СМА.

Халлал заявил, что данные подтверждают премиальное ценообразование, характерное для препаратов при редких заболеваниях. Он указал на тяжесть заболевания, небольшую популяцию пациентов и тот факт, что болезнь продолжает прогрессировать у пациентов, несмотря на стандартную SMN-направленную терапию.

Коммерческая готовность

Scholar Rock сообщила, что за прошедший год сформировала небольшую, но опытную коммерческую команду. Её возглавляют Кит Вудс и Ребекка Маклеод, оба участвовавшие в глобальном запуске препарата VYVGART в компании Alexion.

Компания также сообщила о прогрессе в работе с врачами, занимающимися лечением СМА. В ходе опроса около 30 ключевых лидеров мнений, ведущих более 500 пациентов со СМА, 42% заявили, что при одобрении препарата свяжутся со всеми своими пациентами, чтобы предложить апитегромаб. Для сравнения: в 2025 году этот показатель составлял 23%.

Руководство заявило, что изменение отражает более глубокое понимание позиции компании о том, что СМА является заболеванием двигательной единицы, а не только двигательного нейрона.

• Около 75% неврологов теперь считают, что лечение мышечного компонента заболевания имеет значение.
• Около 90% пациентов со СМА называют мышечную атрофию, мышечную слабость и двигательную функцию своими главными приоритетами в лечении.
• Scholar Rock создала программу Scholar Rock Supports — программу помощи пациентам по вопросам записи, доступа и возмещения расходов.
• Компания ожидает, что страховщикам потребуется время для разработки медицинских политик и установления правил покрытия.
• Руководство заявило, что получение специфического J-кода для препарата на каждую четырёхнедельную инфузию может занять более шести месяцев.

Халлал заявил, что широкий доступ — это вопрос «когда, а не если», хотя и признал, что некоторые первоначальные решения страховщиков могут быть медленными или ограничительными.

Европейский регуляторный путь

Компания сообщила, что её европейская заявка остаётся менее определённой, чем американский путь. Scholar Rock подала маркетинговую заявку в первом квартале 2025 года, указав только Catalent Indiana в качестве площадки финальной фасовки. В отличие от США, компания не получила письма о полном ответе в Европе и не имела возможности добавить вторую площадку до того, как возникла проблема с инспекцией.

Руководство сообщило, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) просило компанию дождаться классификации инспекции FDA, прежде чем двигаться дальше. Получив решение об OAI, Scholar Rock планирует начать взаимодействие с EMA летом 2026 года.

• Возможные исходы рассмотрения EMA включают принятие данных по второй площадке.
• Агентство может попросить Scholar Rock отозвать и повторно подать заявку.
• Оно также может выбрать ускоренный путь рассмотрения.
• Компания сообщила, что перспективная сводная характеристика продукта уже готова.
• Немецкая команда по запуску и план действий на случай непредвиденных обстоятельств сформированы на случай задержки сроков одобрения.

Халлал заявил, что принципы взаимного признания могут помочь европейскому процессу, если FDA одобрит вторую площадку, однако сроки по-прежнему остаются неопределёнными.

Портфель разработок за пределами СМА

Scholar Rock также воспользовалась конференцией, чтобы представить свою более широкую платформу на основе миостатина. Компания продвигает исследование фазы II FORGE при фациоскапулогумеральной мышечной дистрофии (ФСГМД) — редком и зачастую инвалидизирующем мышечном заболевании.

Халлал сообщил, что доклинические исследования на мышиных моделях FLExDUX4 показали увеличение мышечной массы, мышечной силы и выносливости при физической нагрузке. По его словам, программа может стать важной как в качестве самостоятельного лечения, так и в рамках будущего комбинированного подхода с терапиями, направленными на DUX4.

• В исследование FORGE включается 60 пациентов с умеренной ФСГМД.
• В исследовании апитегромаб тестируется в качестве монотерапии.
• Около 20% пациентов с ФСГМД могут перейти к использованию инвалидного кресла.
• Халлал заявил, что заболевание является распространённым в категории редких болезней и по-прежнему крайне недостаточно обеспечено методами лечения.

Он также отметил, что платформа компании продемонстрировала трансляцию от животных моделей к клиническим разработкам в двух областях: СМА и кардиометаболические заболевания и ожирение. По его словам, этот опыт подтверждает более широкое применение ингибирования миостатина при генетических и приобретённых мышечных расстройствах.

Взгляд руководства на науку

Халлал уделил значительную часть обсуждения объяснению того, почему более ранние программы по миостатину потерпели неудачу и почему Scholar Rock считает свой подход принципиально иным. Миостатин, открытый в Университете Джонса Хопкинса около 30 лет назад, является естественным тормозом роста мышц. По его словам, многие более ранние препараты пытались связать зрелый белок или заблокировать рецептор, однако эти методы столкнулись с проблемами избирательности, поскольку миостатин принадлежит к семейству родственных факторов роста.

Препарат Scholar Rock нацелен на латентную, или пропептидную, форму миостатина. Халлал заявил, что эта форма имеет защитную химическую оболочку и не имеет природного аналога в организме, что позволяет компании более точно блокировать этот путь.

По его словам, апитегромаб является «первым и единственным ингибитором миостатина, который когда-либо был доказан как успешный в регистрационном исследовании фазы III при каком-либо заболевании».

Что дальше

В ближайшей перспективе основное внимание сосредоточено на решении FDA 30.09.2026 и переговорах по маркировке, которые ещё предстоит завершить. Компания заявила, что её производственная позиция сильнее, чем год назад, а на второй площадке накоплено достаточно запасов для поддержки запуска в случае получения одобрения.

Инвесторы также будут следить за процессом в EMA, готовностью коммерческой команды к запуску и темпами принятия решений страховщиками о покрытии. Для Scholar Rock ближайшие несколько месяцев, вероятно, определят, превратятся ли долгие годы разработки в первый коммерческий продукт.

Читатели могут обратиться к полной стенограмме ниже для получения дополнительной информации.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.