Solid Biosciences Inc. является компанией в области естественных наук, которая занимается разработкой преобразующих методов лечения для улучшения жизни пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (Duchenne). Мышечная дистрофия Дюшенна - это генетическое заболевание, приводящее к истощению мышц, поражающее преимущественно мальчиков. SGT-001 и SGT-003 являются его кандидатами на перенос генов. SGT-001 и SGT-003 разработаны для устранения основной генетической причины болезни Дюшенна путем доставки синтетического трансгена, который продуцирует дистрофиноподобный белок, который экспрессируется только в мышцах тела, включая сердечные и дыхательные мышцы. SGT-001 является ведущим кандидатом на перенос генов и использует вектор аденоассоциированного вируса (AAV)9. В дополнение к кандидатам на перенос генов у Компании есть программы разработки, ориентированные на платформенные технологии, включая двойную экспрессию генов, технологию, которая позволяет упаковывать несколько трансгенов в один вектор, а также капсиды. Компания разрабатывает SGT-001 для лечения болезни Дюшенна путем однократного внутривенного введения.
ФИО | Должность | Год | Возраст |
|---|---|---|---|
| Ian F. Smith | Executive Chair | 2022 | 60 |
| Alexander G. Cumbo | President, CEO & Director | 2022 | 55 |
| Ilan Ganot | Co-founder, Strategic Advisor to the CEO & Director | 2018 | 52 |
| Adam Leo Stone | Lead Independent Director | 2015 | 46 |
| Lynne Marie Sullivan | Independent Director | 2015 | 60 |
| Jeffrey Chamberlain | Chairman of Scientific Advisory Board | 2018 | - |
| Georgia Keresty | Independent Director | 2021 | 64 |
| Carrie Miceli | Member of Scientific Advisory Board | - | - |
| Ronald D. Cohn | Member of Scientific Advisory Board | - | - |
| Jeffrey A. Bluestone | Member of Scientific Advisory Board | - | 73 |
| Dongsheng Duan | Member of Scientific Advisory Board | - | - |
| Laurence A. Turka | Member of Scientific Advisory Board | - | 68 |
| Geoffrey F. Slaff | Member of Scientific Advisory Board | - | - |
| Michael W. Lawlor | Member of Scientific Advisory Board | - | - |
| Martin I. Freed | Independent Director | 2018 | 65 |
| Sukumar Nagendran | Independent Director | 2018 | 59 |
| G. Clare Kahn | Independent Director | 2021 | 74 |
| Joe Kornegay | Member of the Scientific Advisory Board | - | - |
| H. Lee Sweeney | Member of Scientific Advisory Board | - | - |