Рынок акций США закрылся ростом, Dow Jones прибавил 1,06%
- ОтInvesting.com
- •
Solid Biosciences Inc. является компанией в области естественных наук, которая занимается разработкой преобразующих методов лечения для улучшения жизни пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (Duchenne). Мышечная дистрофия Дюшенна - это генетическое заболевание, приводящее к истощению мышц, поражающее преимущественно мальчиков. SGT-001 и SGT-003 являются его кандидатами на перенос генов. SGT-001 и SGT-003 разработаны для устранения основной генетической причины болезни Дюшенна путем доставки синтетического трансгена, который продуцирует дистрофиноподобный белок, который экспрессируется только в мышцах тела, включая сердечные и дыхательные мышцы. SGT-001 является ведущим кандидатом на перенос генов и использует вектор аденоассоциированного вируса (AAV)9. В дополнение к кандидатам на перенос генов у Компании есть программы разработки, ориентированные на платформенные технологии, включая двойную экспрессию генов, технологию, которая позволяет упаковывать несколько трансгенов в один вектор, а также капсиды. Компания разрабатывает SGT-001 для лечения болезни Дюшенна путем однократного внутривенного введения.