Акции Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) выросли сегодня на 7% после того, как компания объявила, что регулирующие органы в США и Европе приняли заявки на режим более высокой дозировки ее препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА) - нусинерсена.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в настоящее время рассматривают дополнительную заявку на новый лекарственный препарат (sNDA) для нусинерсена, которая включает более быстрый режим нагрузки и более высокую поддерживающую дозу, чем в настоящее время одобренное лечение. Это объявление знаменует собой потенциальный прогресс в лечении СМА и было позитивно воспринято рынком.
Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), которая лицензировала права на нусинерсен у Ionis Pharmaceuticals, заявила, что новый режим может предложить значительные преимущества для пациентов. Более высокая доза состоит из двух доз по 50 мг, вводимых с интервалом в 14 дней, с последующей поддерживающей дозой 28 мг каждые четыре месяца. Это отличается от утвержденного режима 12 мг SPINRAZA, торговой марки, под которой нусинерсен в настоящее время продается в более чем 71 стране.
Заявки на обновленный режим дозирования основаны на результатах исследования DEVOTE, клинического испытания фазы 2/3, предназначенного для оценки безопасности, переносимости и эффективности более высокой дозы нусинерсена. В исследовании участвовали 145 участников различных возрастных групп и типов СМА примерно на 42 сайтах по всему миру. Ключевая часть исследования показала, что режим более высокой дозы обеспечивал значимые клинические преимущества при сохранении профиля безопасности, соответствующего утвержденному режиму 12 мг.
SPINRAZA стал основополагающим лечением СМА, им лечат более 14 000 пациентов по всему миру. Препарат работает, увеличивая количество полноразмерного белка выживаемости двигательных нейронов (SMN), который имеет решающее значение для поддержания здоровья двигательных нейронов. SPINRAZA, вводимый непосредственно в центральную нервную систему, продемонстрировал устойчивую эффективность и хорошо установленный профиль безопасности.
Положительная реакция рынка на принятие регулирующими органами указывает на уверенность инвесторов в потенциале режима более высокой дозы для расширения влияния препарата на лечение СМА. По мере развития процесса рассмотрения заинтересованные стороны в сообществе СМА и инвесторы Ionis Pharmaceuticals будут внимательно следить за прогрессом.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.