Ionis Pharmaceuticals Inc (IONS)

Ionis Pharmaceuticals, Inc. занимается открытием и разработкой терапевтических средств, нацеленных на рибонуклеиновую кислоту (РНК). Компания в первую очередь сосредоточена на собственных сердечно-сосудистых и неврологических франшизах. Её продукция включает SPINRAZA, TEGSEDI и WAYLIVRA. SPINRAZA предназначена для лечения пациентов всех возрастов со спинальной мышечной атрофией (СМА), прогрессирующим, изнурительным и часто смертельным генетическим заболеванием. TEGSEDI предназначен для лечения пациентов с полинейропатией, вызванной наследственным транстиретином (TTR), амилоидозом (hATTR), изнурительной, прогрессирующей и фатальной болезнью. WAYLIVRA является антисмысловым лекарством, показанное взрослым пациентам в качестве дополнения к диете. Компания имеет более шести препаратов в исследованиях фазы III по восьми показаниям, включая Эплонтерсен (TTR), Олезарсен (ApoC-III), Донидалорсен (PKK), ION363 (FUS), Пелакарсен (Apo(a)) и Тоферсен (SOD1). Разрабатываемые сердечно-сосудистые препараты Компании включают Эплонтерсен, Олезарсен, Пелакарсен, ION449 (PCSK9), Фесомерсен и IONIS-AGT-LRx.