PALO ALTO, Калифорния - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус прорывной терапии ее пероральному препарату-кандидату инфигратинибу, который в настоящее время разрабатывается для лечения детей с ахондроплазией, формой карликовости. Этот статус призван ускорить процесс разработки и рассмотрения препаратов, которые демонстрируют потенциал для существенного улучшения по сравнению с существующими методами лечения по значимым клиническим показателям.
Статус был присвоен на основе результатов клинического исследования PROPEL 2, которые показали, что инфигратиниб привел к статистически значимому и устойчивому увеличению годовой скорости роста (AHV) у детей. В частности, в когорте 5 исследования было продемонстрировано среднее изменение AHV от исходного уровня на +2,51 см/год через 12 месяцев и +2,50 см/год через 18 месяцев с p-значением 0,0015. Кроме того, через 18 месяцев наблюдалось улучшение пропорциональности тела со статистически значимым p-значением 0,001.
Инфигратиниб, в случае его одобрения, может стать первым пероральным вариантом лечения для этой группы пациентов. Ахондроплазия влияет не только на рост, но и может сказываться на качестве жизни и функциональности, связанных со здоровьем. Группа поддержки Growing Stronger, которая оказывает помощь в исследованиях и предоставляет ресурсы для людей с ахондроплазией, выразила оптимизм в связи с признанием FDA потенциала препарата.
Текущее глобальное регистрационное исследование BridgeBio фазы 3 PROPEL 3 идет по графику, и ожидается, что набор пациентов будет завершен к концу года. Компания также получила от FDA статус орфанного препарата, статус ускоренного рассмотрения и статус препарата для лечения редких педиатрических заболеваний для инфигратиниба, что может привести к получению ваучера на приоритетное рассмотрение в случае одобрения препарата.
Фармацевтическая компания, основанная в 2015 году, стремится удовлетворить неудовлетворенные потребности в лечении генетических заболеваний с помощью своего разнообразного портфеля программ разработки. Интересы BridgeBio выходят за рамки ахондроплазии и включают гипохондроплазию и другие скелетные дисплазии. Это объявление основано на пресс-релизе BridgeBio Pharma, Inc.
В других недавних новостях, генная терапия BBP-812 компании BridgeBio Pharma получила ускоренное рассмотрение FDA после присвоения статуса передовой регенеративной медицинской терапии (RMAT). Терапия, разработанная для лечения болезни Канавана, продемонстрировала многообещающие результаты в исследовании CANaspire фазы 1/2, приведя к функциональным улучшениям и снижению биомаркеров заболевания у всех обследованных пациентов. BridgeBio также объявила о прекращении программы генной терапии BBP-631, что, по прогнозам, позволит сэкономить более 50 миллионов долларов на исследованиях и разработках.
Несколько аналитических фирм, включая H.C. Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho и TD Cowen, сохранили положительные рейтинги для BridgeBio. Эти рекомендации последовали за недавними разработками исследуемого препарата компании, акорамидиса, и ожидаемым выпуском данных фазы 3 для энкалерета и инфигратиниба.
BridgeBio также создала совместное предприятие под названием GondolaBio, поддержанное инвестициями в размере 300 миллионов долларов от консорциума инвесторов, с целью ускорения разработки новых методов лечения. Все это - недавние события в деятельности компании по продвижению методов лечения генетических заболеваний.
Инсайты InvestingPro
Поскольку BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) продолжает добиваться успехов с многообещающим препаратом инфигратинибом, финансовые показатели и прогнозы аналитиков от InvestingPro указывают на динамичную картину для компании. Согласно последним данным, BridgeBio имеет значительную рыночную капитализацию в 4,92 миллиарда долларов, что отражает уверенность инвесторов в потенциале компании, несмотря на отсутствие текущей прибыльности.
Один из ключевых советов InvestingPro подчеркивает, что аналитики ожидают роста продаж BridgeBio в текущем году, что согласуется с положительными результатами клинических испытаний компании. Этот ожидаемый рост подкрепляется впечатляющим ростом выручки на 3761,22% за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года, что свидетельствует о значительном расширении финансового масштаба BridgeBio. Более того, два аналитика пересмотрели свои прогнозы по прибыли в сторону повышения на предстоящий период, что свидетельствует об оптимистичном настрое рынка в отношении будущих результатов компании.
Однако важно отметить, что акции компании недавно пострадали, показав снижение общей доходности за неделю на 12,7%. Эта волатильность может отражать высокорисковый характер инвестиций в биотехнологические фирмы, особенно такие, как BridgeBio, которые находятся в процессе получения разрешения регулирующих органов на революционные методы лечения. Компания не выплачивает дивиденды, что типично для ориентированных на рост биотехнологических компаний, реинвестирующих прибыль в исследования и разработки.
Для читателей, заинтересованных в более глубоком анализе финансового здоровья и будущих перспектив BridgeBio, InvestingPro предлагает дополнительные советы и аналитические данные. В настоящее время для BridgeBio доступны 7 дополнительных советов InvestingPro, предоставляющих более полное представление об инвестиционном потенциале компании.
С надежным портфелем разработок и потенциалом инфигратиниба стать первым пероральным препаратом для лечения ахондроплазии, за развитием BridgeBio стоит внимательно следить. Для получения дополнительной информации и экспертного анализа инвесторы могут посетить InvestingPro по адресу: https://ru.investing.com/pro/BBIO
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.