CRANBURY, N.J. - Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) полностью завершила набор участников для клинического исследования фазы 2 препарата RP-A501, генной терапии, направленной на лечение мужчин с болезнью Данона, редким генетическим заболеванием. В глобальное исследование, которое включало предварительную оценку безопасности у детей, теперь вошли 12 пациентов из США и Европейского Союза.
Исследование призвано оценить безопасность и эффективность RP-A501, с акцентом на улучшение экспрессии белка LAMP2 и уменьшение массы левого желудочка. Вторичные конечные точки включают изменения уровня тропонина, выживаемость без событий до 24 месяцев и другие показатели, связанные с сердечной деятельностью.
RP-A501 - это однократное лечение, которое доставляет функциональные гены LAMP2B в ткани сердца, потенциально восстанавливая сердечную функцию. Терапия получила статус передового регенеративного медицинского лечения от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и право на участие в программе PRIority MEdicines от Европейского медицинского агентства.
Болезнь Данона характеризуется мутациями в гене LAMP2, что приводит к сердечной недостаточности и потенциально ранней смерти у пациентов мужского пола. В настоящее время единственным вариантом лечения является трансплантация сердца, которая не является излечивающей.
В портфеле компании также есть терапии для других редких генетических заболеваний, таких как анемия Фанкони, дефицит адгезии лейкоцитов I типа и дефицит пируваткиназы. Подробности исследования фазы 2 доступны на сайте www.clinicaltrials.gov под идентификатором NCT06092034.
Эта новость основана на пресс-релизе компании Rocket Pharmaceuticals, Inc.
В других недавних новостях Rocket Pharmaceuticals произошло несколько значительных событий. Компания объявила о назначении доктора Микаэля Дольстена в совет директоров. Отчет о прибылях и убытках компании за второй квартал 2024 года показал, что разработка продуктов идет по плану. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запросило дополнительную уточняющую информацию по химии, производству и контролю (CMC) для продукта Kresladi, но Canaccord Genuity выразила оптимизм в отношении того, что эти вопросы будут удовлетворительно решены.
Перспективы клинического исследования фазы 3 кандидата в препараты DESCARTES-08 привели к тому, что Canaccord Genuity скорректировала целевую цену для Rocket Pharmaceuticals. Rocket Pharmaceuticals также получила письмо с полным ответом (CRL) от FDA относительно заявки на лицензирование биологических препаратов для KRESLADI™, генной терапии, предназначенной для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов I типа (LAD-I).
Rocket Pharmaceuticals успешно внесла поправки в свой устав, увеличив количество разрешенных обыкновенных акций с 120 миллионов до 180 миллионов. Компания также получила статус орфанного лекарственного средства от Европейской комиссии для своего кандидата в генную терапию RP-A601. Недавно Goldman Sachs начал освещение Rocket Pharmaceuticals с нейтральным рейтингом.
Аналитика InvestingPro
В свете прогресса Rocket Pharmaceuticals в клиническом исследовании фазы 2 препарата RP-A501, более пристальный взгляд на финансовое здоровье компании и рыночные показатели предоставляет ценный контекст для инвесторов. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Rocket Pharmaceuticals составляет примерно 1,75 миллиарда долларов. Несмотря на инновационные усилия компании в области генной терапии, важно отметить, что коэффициент P/E компании составляет -6,95, что отражает ее текущую убыточность.
Советы InvestingPro показывают, что Rocket Pharmaceuticals имеет больше наличных средств, чем долгов на своем балансе, что может обеспечить финансовую гибкость по мере продолжения инвестиций в клинические программы. Однако аналитики пересмотрели свои ожидания по прибыли в сторону понижения на предстоящий период, и не ожидается, что компания станет прибыльной в этом году. Кроме того, поскольку дивиденды акционерам не выплачиваются, доходность инвестиций сильно зависит от динамики акций и успеха клинических испытаний компании.
Для тех, кто рассматривает возможность инвестирования в Rocket Pharmaceuticals, стоит отметить, что ликвидные активы компании превышают ее краткосрочные обязательства, что свидетельствует о стабильном краткосрочном финансовом положении. Тем не менее, слабая валовая прибыль компании и отсутствие прибыльности за последние двенадцать месяцев следует учитывать при оценке потенциальных рисков и выгод, связанных с акциями. Для более глубокого анализа и дополнительных советов InvestingPro инвесторы могут посетить https://ru.investing.com/pro/RCKT, где доступны еще 6 советов для дальнейшего руководства при принятии инвестиционных решений.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.