BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) является биотехнологической компанией, занимающейся разработкой и коммерциализацией методов лечения. Портфель Компании состоит из семи коммерческих продуктов и нескольких клинических и доклинических продуктов-кандидатов для лечения различных заболеваний. Коммерческие продукты BioMarin включают Vimizim (элосульфаза альфа), Naglazyme (галсульфаза), Kuvan (сапроптерин дигидрохлорид), Palynziq (пегвалиаза-pqpz), Brineura (церлипоназа альфа) и Voxzogo (восоритид). Программы клинических разработок Компании BioMarin включают Valoctocogene roxaparvovec — кандидат на разработку лекарственного вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV5), предназначенного для восстановления концентрации фактора VIII в плазме у пациентов с тяжелой формой гемофилии А; BMN 307 представляет собой генную терапию, опосредованную AAV5, которая предназначена для нормализации уровня концентрации Phe в крови у пациентов с фенилкетонурией (ФКУ), а BMN 255 представляет собой низкомолекулярную терапию, предназначенную для лечения первичной гипероксалурии типа 1, разновидности хронического заболевания почек.