Mirum Pharmaceuticals на конференции Morgan Stanley

В среду, 16.09.2026, компания Mirum Pharmaceuticals (MIRM) приняла участие в 24-й ежегодной глобальной конференции Morgan Stanley по здравоохранению, где представила картину быстро растущего бизнеса, которому предстоит пройти важные регуляторные и клинические испытания. Генеральный директор Крис Питц заявил, что компания движется к расширению коммерческой базы, тогда как ряд предстоящих публикаций данных и решений FDA могут либо укрепить, либо осложнить следующий этап роста.

Ключевые выводы

• Mirum сообщила, что находится на пути к достижению выручки в размере от $680 млн до $700 млн в текущем году по трём одобренным препаратам.
• LIVMARLI остаётся главным драйвером роста — благодаря более высоким продажам в сегменте PFIC и вновь выявленной популяции взрослых пациентов.
• Компания располагает рядом краткосрочных катализаторов, включая данные по brelovitug при HDV, решение PDUFA по zilurgisertib при FOP и результаты исследований volixibat при PBC и PSC.
• Руководство охарактеризовало бизнес как находящийся в точке перелома, ожидая расширения маржи по мере запуска новых продуктов.
• Регуляторная неопределённость сохраняется, особенно в отношении volixibat при PSC, где FDA запросило данные фазы III, несмотря на предшествующие переговоры о согласовании.

Коммерческий импульс и стратегия компании

Питц рассказал, что Mirum, основанная около восьми лет назад, строит бизнес вокруг редких заболеваний, которые крупные фармацевтические компании зачастую обходят стороной. По его словам, компания ищет препараты, способные помочь пациентам и одновременно вписаться в сфокусированную коммерческую модель.

• Компания сообщила, что в настоящее время работает с тремя одобренными препаратами.
• Ожидаемая выручка в текущем году составляет от $680 млн до $700 млн.
• Руководство заявило, что бизнес входит в период более высокого операционного рычага по мере того, как новые запуски дополняют текущую базу.
• Питц охарактеризовал Mirum как находящуюся «в настоящей точке перелома».

Mirum сообщила, что пока придерживается взвешенного подхода к развитию бизнеса ввиду большого числа уже предстоящих катализаторов. Компания продолжает рассматривать возможности на стадиях от фазы II до раннего коммерческого этапа, однако ищет программы, соответствующие как научной, так и экономической составляющей её бизнес-модели.

Финансовые результаты и драйверы выручки

Mirum не предоставила полного финансового отчёта в рамках конференции, однако руководство дало чёткое представление о коммерческом масштабе компании и драйверах роста.

• LIVMARLI одобрен для лечения холестатического зуда при синдроме Алажиля и PFIC.
• PFIC стал неожиданным драйвером роста, особенно среди взрослых пациентов, которым ранее ставился диагноз идиопатического холестаза.
• По оценкам руководства, в США насчитывается около 2 000 взрослых пациентов с PFIC, которым может быть показан препарат.
• Портфель препаратов на основе жёлчных кислот, включая CTEXLI и CHOLBAM, также демонстрирует хорошие результаты.
• Mirum заявила, что LIVMARLI со временем может стать брендом с выручкой «более миллиарда» по нескольким показаниям.

Питц отметил, что за последний год компания наблюдает устойчивую тенденцию роста вклада взрослых пациентов с PFIC в выручку. По его словам, полевая команда расширяется, чтобы помочь выявлять пациентов, повышать осведомлённость о генетическом тестировании и поддерживать диагностику в случаях, когда PFIC мог быть пропущен.

Операционные обновления

Mirum выделила ряд коммерческих и операционных усилий, поддерживающих как текущие продукты, так и будущие запуски.

• Компания создала специализированную структуру продаж для CTEXLI и CHOLBAM.
• Эта команда охватывает не только гепатологию и гастроэнтерологию, но и медицинскую генетику и неврологию.
• Аналогичная структура должна обеспечить запуск zilurgisertib при FOP.
• Mirum сообщила, что укомплектование персоналом для запуска при FOP в основном завершено.
• При положительном решении FDA компания ожидает запуска в четвёртом квартале 2024 года.

Питц пояснил, что коммерческая инфраструктура компании разработана для работы в пересекающихся точках контакта с редкими заболеваниями. По его словам, такой подход позволяет Mirum запускать новые продукты без создания полностью отдельного отдела продаж каждый раз.

Пайплайн и перспективы

Пайплайн Mirum остаётся насыщенным: в течение следующих 12–18 месяцев ожидается ряд важных событий.

• Данные фазы III AZURE-1 по brelovitug при инфекции вирусом гепатита дельта ожидаются в конце текущего месяца.
• Решение PDUFA по zilurgisertib при фибродисплазии оссифицирующей прогрессирующей ожидается через несколько недель.
• Ещё два результата фазы III ожидаются в следующем квартале.
• Педиатрические данные фазы III EXPAND по LIVMARLI при ультраредких холестатических состояниях ожидаются в четвёртом квартале 2024 года.
• Данные фазы II-B VANTAGE по volixibat при первичном билиарном холангите ожидаются в первом квартале 2025 года.
• Mirum также ожидает данных в 2025 году по MRM-3379 — своей программе при синдроме ломкой X-хромосомы.

Руководство заявило, что эти события могут обеспечить перелом в выручке и марже в течение следующих двух-трёх лет. Например, команда по направлению печени в конечном итоге может поддерживать три продукта: LIVMARLI, brelovitug и volixibat.

Рост LIVMARLI при PFIC и ультраредких холестатических заболеваниях

Значительная часть уверенности компании связана с LIVMARLI, который продолжает расширяться за пределы первоначального применения при синдроме Алажиля.

• Mirum сообщила, что PFIC становится более крупным источником роста, чем ожидалось.
• Многим взрослым пациентам ранее ставился диагноз идиопатического холестаза до получения диагноза PFIC.
• По оценкам компании, в ближайшей перспективе в США может быть охвачено около 2 000 взрослых пациентов с PFIC.
• Руководство отметило, что вклад взрослых пациентов в продажи неуклонно растёт.
• LIVMARLI также изучается в корзинном исследовании EXPAND при ультраредких холестатических состояниях.

В отношении EXPAND Mirum сообщила, что корзинный дизайн был создан для заболеваний, слишком редких для проведения отдельных исследований. Компания указала, что билиарная атрезия составляет около половины педиатрической популяции в исследовании, или около 500 пациентов, которым может быть показан препарат. Педиатрические данные ожидаются в четвёртом квартале 2024 года; билиарная атрезия также включена в качестве вторичного анализа.

Volixibat: перспективы при PBC и неопределённость при PSC

Volixibat стал одним из наиболее наглядных примеров как возможностей, так и регуляторных рисков.

При первичном билиарном холангите Mirum сообщила, что исследование фазы II-B VANTAGE продемонстрировало значительное улучшение зуда с поправкой на плацебо: разница в 2,4 балла по промежуточному анализу. Исследование расширено до более чем 300 пациентов, подтверждающие данные ожидаются в первом квартале 2025 года.

• По данным компании, PBC затрагивает более 80 000 пациентов в США.
• Mirum сообщила, что volixibat изучается как в первой, так и во второй линии терапии.
• Компания заявила, что после более поздних переговоров достигла согласования с FDA по программе PBC.
• Прорывное обозначение было присвоено программам PBC и PSC.

Программа PSC более сложна. Mirum сообщила, что FDA дало неожиданную рекомендацию о необходимости данных фазы III после того, как компания уже обсудила с регулятором дизайн исследования VISTAS и регистрационные намерения. Руководство назвало рекомендацию неожиданной, поскольку компания полагала, что исследование уже было согласовано с FDA.

• Mirum планирует дополнительные письменные обращения и, возможно, очную встречу с FDA.
• Компания по-прежнему намерена подать NDA при холестатическом зуде, ассоциированном с PSC, в первой половине 2025 года.
• Руководство заявило, что существующих данных VISTAS должно быть достаточно для устранения озабоченностей регулятора.
• Компания также отметила, что в ходе реализации программы сменилось руководство подразделения FDA, что повлияло на регуляторный диалог.

Brelovitug и возможности в сегменте HDV

Mirum также обсудила brelovitug — программу по вирусу гепатита дельта — как краткосрочный катализатор с потенциально крупным рынком в случае расширения тестирования.

Руководство пояснило, что гепатит дельта является коинфекцией с гепатитом B, которая значительно агрессивнее, чем гепатит B в отдельности. По оценкам компании, в застрахованной популяции США насчитывается около 15 000 диагностированных пациентов, однако реальная распространённость может достигать 40 000 человек.

• Исследование фазы IIb показало 100% вирусологический ответ на 24-й неделе при еженедельной дозе 300.
• У значительного числа пациентов также была достигнута нормализация АЛТ.
• Компания сообщила, что препарат характеризовался низкой частотой реакций в месте инъекции и минимальными гриппоподобными симптомами.
• Данные фазы III AZURE-1 ожидаются в конце текущего месяца.
• Mirum сообщила, что brelovitug является полностью человеческим антителом, что может способствовать улучшению его профиля безопасности и переносимости.

Питц заявил, что компания видит возможности для более широкой диагностики гепатита дельта, указав на Европу, где показатели тестирования резко выросли после одобрения конкурирующего препарата. По его словам, рынок США может расшириться, если большее число пациентов с гепатитом B будет охвачено скринингом.

Запуск при FOP и роль zilurgisertib

Mirum охарактеризовала фибродисплазию оссифицирующую прогрессирующую (FOP) как хорошо подходящую для её команды по медицинской генетике и коммерческой модели в сфере редких заболеваний.

• Компания сослалась на «революционные данные» из работы Ipsen по фазе II, лежащие в основе подачи NDA.
• Руководство отметило, что препарат продемонстрировал значительное снижение образования новых оссификаций по сравнению с плацебо.
• Ожидается, что та же полевая команда, уже поддерживающая препараты на основе жёлчных кислот, поможет с запуском.
• Mirum ожидает решения PDUFA через несколько недель и возможного запуска в четвёртом квартале 2024 года.

Питц заявил, что программа соответствует бизнесу Mirum, поскольку работа по выявлению пациентов и точки контакта со специалистами пересекаются с существующей инфраструктурой компании в области редких заболеваний.

Синдром ломкой X-хромосомы и развитие бизнеса

Mirum также рассказала о MRM-3379 — своём исследовании фазы II по подбору дозы при синдроме ломкой X-хромосомы.

• Препарат является ингибитором PDE4D, разработанным для воздействия на центральную нервную систему.
• Набор пациентов в исследование идёт успешно при активном участии сообщества пациентов.
• Руководство сообщило, что программа основана на более ранних сигналах из другого исследования ингибитора PDE4D.
• Вместе с тем компания отметила, что когнитивный сигнал конкурирующей программы не был воспроизведён в фазе III, что добавляет риски для данной области.
• Данные ожидаются в 2025 году.

В части развития бизнеса Mirum заявила, что остаётся активной, но избирательной. Компания ищет возможности, привлекательные как с точки зрения биологии, так и коммерческого соответствия, и готова рассматривать программы в области редких заболеваний за пределами текущего фокуса на печени и генетике, если они соответствуют её модели.

Рыночный контекст и дальнейшие перспективы

Послание Mirum инвесторам состоит в том, что компания больше не является историей одного продукта. Сейчас у неё есть растущая коммерческая база, несколько одобренных препаратов и ряд возможностей в области редких заболеваний печени и генетических болезней.

• Компания рассматривает LIVMARLI как многопоказательный бренд с потенциалом дальнейшего роста.
• Brelovitug может открыть новый рынок при гепатите дельта в случае положительных данных фазы III.
• Volixibat может принести ценность как при PBC, так и при PSC, хотя PSC по-прежнему несёт регуляторную неопределённость.
• Zilurgisertib может добавить новый франчайзинг при FOP в случае одобрения.
• Mirum заявила, что всё это может поддержать более высокую маржу в течение следующих нескольких лет.

Вместе с тем компания признала, что не каждая программа лишена рисков. PSC остаётся наиболее очевидной регуляторной проблемой, а синдром ломкой X-хромосомы по-прежнему несёт научную неопределённость. В ближайшее время рынок, вероятно, сосредоточится на следующем наборе публикаций данных и решений FDA.

Читателям рекомендуется обратиться к полной стенограмме ниже для получения дополнительных сведений и комментариев руководства.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.