Ionis Pharmaceuticals на конференции Morgan Stanley: стратегический рост и инновации

Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) представила стратегический обзор на 23-й ежегодной глобальной конференции по здравоохранению Morgan Stanley во вторник, 09 сентября 2025 года. Компания подчеркнула свои недавние успехи, включая запуск препаратов и прогресс в разработке, а также обсудила будущие стратегии и вызовы. Дискуссия подчеркнула приверженность Ionis инновациям в области генетических лекарств в сочетании с финансовой устойчивостью.

Ключевые моменты

• Ionis имеет семь одобренных FDA препаратов и девять программ фазы 3 в разработке.
• Tringolza, для семейного хиломикронемического синдрома, принесла $26 миллионов дохода за два квартала.
• Olzarsen показывает перспективы с 72% снижением триглицеридов, нацеливаясь на рынок блокбастеров.
• Партнерство с AstraZeneca по препарату Waynua для TTR полинейропатии и кардиомиопатии прогрессирует.
• Ionis стремится к самодостаточности и положительному денежному потоку при продолжающемся росте доходов.

Финансовые результаты

• Tringolza (FCS):

- Достигла $26 миллионов дохода в первые два квартала.

- Годовой прогноз доходов увеличен до $75-$80 миллионов.

• Donzera (HAE):

- Прогнозируемый пиковый объем продаж на рынке США составляет $500 миллионов.

• Waynua (TTR):

- Рыночная возможность оценивается в $20-$40 миллиардов, особенно в кардиомиопатии.

Операционные обновления

• Запуск Tringolza (FCS):

- Превзошел ожидания благодаря эффективному коммерческому исполнению и взаимодействию с плательщиками.

• Olzarsen (SHTG) Регуляторные и коммерческие аспекты:

- Подача дополнительной заявки NDA планируется до конца года.

- Ожидаемый запуск в начале четвертого квартала следующего года.

- Расширение команды продаж с 30 до более 200 человек, нацеленных на около 20 000 медицинских специалистов.

• Запуск Donzera (HAE):

- Препарат доступен в течение недели после одобрения.

• Запуск Waynua (TTR) для полинейропатии:

- Наблюдается высокий спрос.

• День инноваций (октябрь):

- Обновления по новым программам в кардиометаболической и неврологической областях.

Перспективы на будущее

• Olzarsen (SHTG):

- Представление полного набора данных ожидается во второй половине года.

- Развитие коммерческой команды с использованием существующей инфраструктуры.

• Waynua (TTR) Кардиомиопатия:

- Результаты исследования фазы 3 ожидаются во второй половине следующего года.

• Расширение портфеля:

- Фокус на полностью принадлежащих проектах и стратегических партнерствах.

• Финансовая стратегия:

- Приверженность достижению самодостаточности и росту доходов.

Основные моменты вопросов и ответов

• Стратегия ценообразования SHTG:

- Фокус на оптимизации ценообразования на основе данных об эффективности.

• Дизайн испытания для болезни Александера:

- Инновационное использование данных естественного течения для испытаний ультраредких заболеваний.

• Приоритизация портфеля:

- Акцент на создании полностью принадлежащего портфеля и стратегических партнерствах.

• Рыночные возможности Waynua для кардиомиопатии:

- Потенциал для комбинированной терапии с Tafamidis.

Для получения дополнительной информации, пожалуйста, обратитесь к полной стенограмме ниже.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.