Акции Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN) упали на 25% после того, как биотехнологическая компания опубликовала ранние данные испытаний своей экспериментальной терапии миотонической дистрофии 1 типа (DM1) - генетического заболевания, вызывающего мышечную слабость. Несмотря на объявление компании о положительных результатах испытаний и планах по ускоренной подаче заявок на одобрение, уверенность инвесторов, похоже, пошатнулась, в результате чего акции упали до самого низкого уровня за год.
Компания из Уолтема, штат Массачусетс, поделилась результатами испытания ACHIEVE фазы 1/2 своего ведущего кандидата DYNE-101, которые показали значительную коррекцию сплайсинга и функциональные улучшения у пациентов с DM1. Данные испытаний продемонстрировали снижение уровней РНК DMPK, молекулярной мишени DYNE-101, и надежную коррекцию сплайсинга, связанную с улучшениями по нескольким функциональным конечным точкам. Компания планирует начать глобальную регистрационную когорту расширения с возможностью поддержки заявки на ускоренное одобрение в США в первой половине 2026 года.
Кроме того, Dyne Therapeutics продвигает свою программу DYNE-251 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD), нацеленную на регуляторную подачу на основе дистрофина в качестве суррогатной конечной точки. Компания ожидает завершить набор в регистрационные когорты расширения для обеих программ в 2025 году, а данные, как ожидается, будут поддерживать регуляторные заявки в следующем году.
Несмотря на эти достижения, акции Dyne испытали значительное падение. Кей Накаэ, аналитик Chardan, прокомментировал данные испытаний: "Мы рады видеть, что эта доза достигает еще большего подавления мишени DMPK через 3 и 6 месяцев. Это приводит к значительной коррекции сплайсинга через 3 месяца по сравнению с исходным уровнем, измеренной с помощью композитного индекса альтернативного сплайсинга (CASI-22). Однако коррекция сплайсинга через 6 месяцев не согласуется". Руководство Dyne считает, что несогласованность через 6 месяцев может быть связана с такими факторами, как плохой отбор биопсии, отсутствие исходных данных и небольшой размер выборки.
Инвесторы могут реагировать на неопределенность в отношении данных о коррекции сплайсинга через 6 месяцев, несмотря на объяснения компании и общие положительные тенденции в функциональных результатах. Реакция рынка подчеркивает высокие ставки и волатильность, связанные с разработкой биофармацевтических препаратов на клинической стадии, где настроения инвесторов могут быстро меняться с выпуском новых данных.
Dyne Therapeutics продолжает фокусироваться на продвижении своих терапевтических кандидатов через клиническую разработку с конечной целью предоставления новых методов лечения пациентам с генетически обусловленными нервно-мышечными заболеваниями. Мероприятие для инвесторов, проведенное сегодня в 8:00 утра по восточному времени, может предоставить дополнительную информацию о стратегии компании и потенциальном влиянии недавних данных испытаний на ее клинические и регуляторные пути.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.