Акции Ionis Pharmaceuticals выросли на 6% в предторговый период в пятницу после объявления об одобрении Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) препарата TRYNGOLZA™ (олезарсен) для лечения семейного синдрома хиломикронемии (FCS) - редкого и опасного для жизни заболевания. Это знаменательное событие для компании, поскольку TRYNGOLZA становится первым одобренным лечением FCS в США, и Ionis ожидает, что это будет первым из четырех запусков продуктов в течение следующих трех лет.
TRYNGOLZA, который должен использоваться вместе с низкожировой диетой, показал значительное снижение уровня триглицеридов и существенное снижение риска острого панкреатита у взрослых. Одобрение основано на данных клинического исследования Balance фазы 3, которое продемонстрировало статистически значимое снижение уровня триглицеридов и клинически значимое уменьшение случаев острого панкреатита. С благоприятным профилем безопасности лечение проводится самостоятельно с помощью автоинъектора один раз в месяц.
Генеральный директор Ionis Бретт П. Мониа, доктор философии, назвал одобрение FDA переломным моментом для пациентов с FCS и их семей, подчеркнув потенциал лечения изменить течение заболевания. Это одобрение подчеркивает эволюцию Ionis в полностью интегрированную биотехнологическую компанию коммерческой стадии с богатым портфелем лекарств, которые, как ожидается, последуют.
На решение FDA повлияли положительные результаты исследования Balance фазы 3, которые ранее были опубликованы в The New England Journal of Medicine. Исследователь доктор Алан Браун выразил восторг по поводу того, что теперь у его пациентов с FCS есть эффективный рецептурный вариант лечения.
FCS характеризуется чрезвычайно высоким уровнем триглицеридов и высоким риском острого панкреатита, который может быть смертельным. По оценкам, в США FCS затрагивает до примерно 3 000 человек, причем большинство случаев остаются недиагностированными. TRYNGOLZA будет доступен в США до конца года, и Ionis обязуется предоставлять услуги поддержки, чтобы помочь пациентам получить доступ к лечению.
Поддерживая мнение компании, аналитик TD Cowen Ярон Вербер прокомментировал значимость одобрения: "Сегодняшнее одобрение FDA препарата Tryngolza (олезарсен; QM SC ApoCIII ASO) при семейном синдроме хиломикронемии (FCS) знаменует собой ключевой шаг вперед в коммерческой эволюции Ionis как первое одобрение полностью принадлежащего компании, независимого продукта. Tryngolza теперь является первой и единственной одобренной терапией для FCS с маркировкой, которая, по нашему мнению, близка к наилучшему варианту".
Одобрение также включает приоритетное рассмотрение и ранее предоставленные обозначения Fast Track, Orphan Drug и Breakthrough Therapy. Кроме того, олезарсен проходит рассмотрение в Европейском Союзе, и планируются регуляторные подачи в других странах. Ionis также оценивает олезарсен в трех клинических исследованиях фазы 3 для лечения тяжелой гипертриглицеридемии (sHTG).
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.