Акции Mesoblast Limited подскочили на 39% в предторговый период в четверг после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Ryoncil® (ремесцемцел-L), ставший первой одобренной в США терапией на основе мезенхимальных стромальных клеток (MSC). Это регуляторное решение делает Ryoncil единственной одобренной FDA терапией для детей от 2 месяцев и старше, включая подростков, со стероид-рефрактерной острой реакцией "трансплантат против хозяина" (SR-aGvHD) - серьезным и потенциально смертельным состоянием.
На решение FDA повлияли результаты исследования 3 фазы, где 70% детей с тяжелой формой SR-aGvHD достигли общего ответа к 28-му дню лечения Ryoncil. Этот показатель особенно важен, так как он является предиктором выживаемости пациентов с aGvHD. Нью-йоркская компания Mesoblast, мировой лидер в области аллогенных клеточных препаратов для лечения воспалительных заболеваний, теперь успешно вывела на рынок США первый продукт на основе MSC.
Доктор Джоанн Курцберг, известный специалист по трансплантации, прокомментировала важность этого прорыва: "Стероид-рефрактерная острая реакция "трансплантат против хозяина" - это разрушительное состояние с крайне неблагоприятным прогнозом. С сегодняшнего дня мы можем предложить RYONCIL, первое одобренное FDA лечение, которое спасет жизни многим детям и окажет огромное влияние на их семьи".
Это одобрение является важной вехой для Mesoblast, поскольку открывает двери для потенциального применения при других заболеваниях, характеризующихся чрезмерным воспалением, учитывая иммуномодулирующие эффекты RYONCIL. Генеральный директор компании, доктор Сильвиу Итеску, выразил удовлетворение одобрением FDA и подтвердил приверженность Mesoblast удовлетворению неудовлетворенных потребностей сообщества пациентов с GVHD и продолжению работы по одобрению других продуктов на поздних стадиях разработки.
RYONCIL будет доступен в США в трансплантационных центрах и других лечебных учреждениях, предоставляя новый вариант лечения для примерно 1 500 детей в США, у которых ежегодно развивается SR-aGvHD после аллогенной трансплантации костного мозга. Рекомендуемая схема терапии включает внутривенные инфузии два раза в неделю в течение четырех недель подряд, с оценкой ответа через 28 ± 2 дня после начальной дозы.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.