БОСТОН - Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), биотехнологическая компания на стадии клинических испытаний с текущей рыночной капитализацией 180 миллионов долларов и сильной позицией ликвидности согласно данным InvestingPro, объявила о положительных промежуточных результатах исследования ENERGY 1 и Программы расширенного доступа (EAP), оценивающих экспериментальный препарат INZ-701 у младенцев и маленьких детей с дефицитом ENPP1. Данные показали улучшение показателей выживаемости, функции сердца, а также снижение кальцификации артерий и гипофосфатемии, при этом не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением.
В исследовании ENERGY 1 и EAP оценивалась эффективность INZ-701 у пациентов с генерализованной артериальной кальцификацией младенцев (GACI), тяжелой формой дефицита ENPP1. Хотя компания поддерживает здоровый текущий коэффициент 7,68 и имеет больше денежных средств, чем долгов, анализ InvestingPro указывает на то, что быстрое расходование денежных средств остается ключевым фактором для инвесторов. Лечение привело к 80% выживаемости младенцев, участвовавших в исследовании, после первого года жизни, что значительно выше исторического показателя выживаемости в 50%. Кроме того, у всех выживших пациентов наблюдалось существенное снижение или стабилизация кальцификации артерий и улучшение фракции выброса левого желудочка.
Inozyme также завершила набор пациентов для своего ключевого исследования ENERGY 3 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1, предварительные результаты которого ожидаются в начале 2026 года. Исследование направлено на поддержку использования INZ-701 для лечения рахита, ключевой клинической конечной точки.
Более того, компания получила регуляторные рекомендации от FDA и EMA для планируемого ключевого исследования ASPIRE, которое будет сосредоточено на тяжелых осложнениях дефицита ABCC6 у детей. Дизайн исследования получил предварительную поддержку регуляторных органов, и Inozyme дорабатывает протокол исследования с планами начать его в начале 2026 года.
Дефицит ENPP1 и дефицит ABCC6 - это редкие генетические расстройства, которые приводят к серьезным проблемам со здоровьем, включая кальцификацию артерий, рахит и сердечно-сосудистые проблемы. В настоящее время не существует одобренных методов лечения этих состояний.
Это объявление основано на пресс-релизе Inozyme Pharma Inc. и отражает продолжающиеся усилия компании по удовлетворению неудовлетворенных медицинских потребностей в области редких заболеваний, влияющих на здоровье костей и функцию кровеносных сосудов. Учитывая, что три аналитика недавно пересмотрели прогнозы по прибыли в сторону повышения, а акции торгуются ниже оценки справедливой стоимости InvestingPro, инвесторы, ищущие подробный анализ, могут получить доступ к более чем 10 дополнительным ProTips и комплексным финансовым показателям через платформу InvestingPro.
Среди других недавних новостей, Inozyme Pharma стала объектом нескольких повышений рейтингов аналитиков и раскрыла многообещающие промежуточные данные своих текущих клинических испытаний. Jefferies присвоил рейтинг "Покупать" акциям Inozyme Pharma, подчеркнув потенциал ее ведущего кандидата в препараты, INZ-701. Piper Sandler также повысил целевую цену для Inozyme Pharma до 43 долларов, сохранив рейтинг "Выше рынка" для акций компании. H.C. Wainwright подтвердил рейтинг "Покупать" и целевую цену 14,00 долларов для акций Inozyme Pharma.
Ведущий кандидат в препараты Inozyme Pharma, INZ-701, в настоящее время проходит клинические испытания. Исследования фазы 2 показали многообещающие результаты, включая быструю нормализацию уровней пирофосфата (PPi) у взрослых с дефицитом ферментов ENPP1 и ABCC6. Компания также планирует начать регистрационное исследование INZ-701 у пациентов с кальцифилаксией в 2025 году, при условии получения разрешения регулирующих органов и финансирования.
Недавние события включают назначение Эрика Харриса в Совет директоров и объявление о примерно 23,8 миллионах долларов, оставшихся в программе предложения акций по рыночной цене, при содействии Jefferies LLC. Кроме того, обновление за третий квартал компании раскрыло планы по публикации промежуточных данных исследования ENERGY Phase 1b в четвертом квартале 2024 года, а предварительные результаты исследования ENERGY 3 ожидаются в начале 2026 года.
Эти события отражают продолжающиеся усилия Inozyme Pharma в биофармацевтическом секторе. Важно отметить, что эти обновления основаны на фактической информации и не включают личные мнения или прогнозы относительно будущих показателей компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.