ЧАРЛЬСТАУН, Массачусетс - Компания Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ее заявку на исследование нового препарата (IND) для SGT-212, кандидата генной терапии для лечения атаксии Фридрейха (FA). Это прогрессирующее заболевание характеризуется недостаточной выработкой организмом белка фратаксина, что приводит к повреждению нервной системы и нарушению работы сердца.
SGT-212 - это новая терапия, использующая аденоассоциированный вирус (AAV) для доставки полноразмерного фратаксина непосредственно в мозжечок и сердце. Этот двойной подход к введению препарата направлен на устранение неврологических и сердечных симптомов, связанных с FA, потенциально останавливая прогрессирование заболевания. Согласно данным InvestingPro, компания сохраняет сильную позицию ликвидности с текущим коэффициентом 7,85, хотя аналитики отмечают, что она быстро расходует свои денежные резервы. Президент и генеральный директор Solid Biosciences Бо Камбо подчеркнул целенаправленную доставку терапии в зубчатые ядра и сердечную ткань, что показало многообещающие доклинические результаты, включая безопасную трансдукцию, экспрессию фратаксина и значительное восстановление функций у мышей.
Дженнифер Фармер, генеральный директор Исследовательского альянса по атаксии Фридрейха (FARA), отметила важность этого события, подчеркнув неудовлетворенные медицинские потребности сообщества пациентов с FA. Партнерство FARA с Solid Biosciences направлено на то, чтобы начать клинические испытания SGT-212 в этом году, с надеждой на решение проблемы изнурительных неврологических симптомов и сокращающей жизнь сердечной недостаточности, с которыми сталкиваются люди с FA.
Solid Biosciences планирует начать клиническое исследование фазы 1b во второй половине 2025 года для оценки безопасности и переносимости SGT-212 у взрослых пациентов с FA, как неспособных передвигаться самостоятельно, так и сохраняющих способность к передвижению. За участниками исследования будут наблюдать в течение пяти лет после лечения.
Компания обсудит одобрение IND и другие корпоративные обновления в ходе телефонной конференции, запланированной на завтра в 8:30 утра по восточному времени. Конференция будет доступна в виде веб-трансляции на сайте Solid Biosciences и по телефону.
Это объявление основано на пресс-релизе компании Solid Biosciences Inc.
В других недавних новостях, Solid Biosciences, компания, занимающаяся генной терапией, получила положительное освещение от JMP Securities и вступила в значительное сотрудничество с клиникой Мэйо. JMP Securities начала освещение Solid Biosciences с рейтингом "Превосходит рынок", отметив потенциал компании в области генной терапии и ее ценные возможности по инженерии капсидов. Оценка компании фирмой обоснована несколькими факторами, включая сильную позицию ликвидности и многообещающий клинический актив для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Кроме того, Solid Biosciences заключила эксклюзивное сотрудничество с клиникой Мэйо для разработки генной терапии, направленной на генетические сердечные заболевания. Соглашение предоставляет Solid Biosciences эксклюзивные всемирные лицензии на платформу генной терапии клиники Мэйо по подавлению-замещению и несколько программ генной терапии сердца. Это партнерство направлено на использование передовых AAV-капсидов и производственных возможностей Solid в сочетании с платформой клиники Мэйо для решения проблем опасных для жизни генетических заболеваний сердца.
Эти недавние события подчеркивают постоянные усилия Solid Biosciences по разработке и потенциальной коммерциализации своих технологий генной терапии. По мере того как компания продолжает продвигаться в этих областях, аналитики предполагают благоприятное будущее для Solid Biosciences, особенно в свете ее партнерства с клиникой Мэйо и ее потенциала в области точной генетической медицины сердца.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.