В пятницу компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) получила подтвержденный рейтинг "Выше рынка" и целевую цену в 85,00 долларов от Leerink Partners. Биофармацевтическая компания, специализирующаяся на редких заболеваниях, объявила об обновлении своего исследования Cyprus2+ для препарата UX701 в лечении болезни Вильсона.
Теперь исследование будет включать когорту с более высокой дозой перед переходом ко второму этапу. Это изменение последовало за публикацией компанией первоначальных данных первого этапа в прошлом году, которые показали многообещающие ответы пациентов при отмене стандартных методов лечения.
UX701 от Ultragenyx - это генная терапия на основе AAV9, которая в настоящее время проходит клиническое исследование фазы 1/2/3, направленное на устранение нарушения обмена меди у пациентов с болезнью Вильсона. Исследование Cyprus2+ структурировано в три этапа, причем первый этап сосредоточен на безопасности и эффективности на нескольких уровнях дозировки.
Последние данные исследования включают результаты 15 пациентов на трех различных уровнях дозировки. Шесть из этих пациентов полностью прекратили стандартное лечение, а седьмой начал этот процесс по состоянию на август.
Несмотря на различные ответы в разных дозовых когортах, Leerink Partners не рассматривает программу UX701 как основной фокус для Ultragenyx в ближайшей перспективе. Вместо этого фирма отмечает, что внимание инвесторов в значительной степени направлено на предстоящие результаты исследования ORBIT с сетрусумабом, еще одним кандидатом в продукты Ultragenyx. Промежуточные результаты исследования ORBIT фазы 3 ожидаются к концу года или началу 2025 года.
Leerink Partners продолжает моделировать программу UX701 с 30% вероятностью успеха и прогнозирует валовые пиковые продажи примерно в 900 млн долларов на рынках США и Европы. Ultragenyx планирует включить дополнительную когорту в первый этап с умеренно повышенной дозой и оптимизированным режимом иммуномодуляции для повышения эффективности лечения. Компания намерена представить поправку к протоколу и будет предоставлять дальнейшие обновления по мере продвижения исследования.
В других недавних новостях, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. сообщила о многообещающих результатах исследования Cyprus2+ фазы 1/2/3 экспериментальной генной терапии UX701, направленной на лечение болезни Вильсона. Исследование показало улучшение метаболизма меди у пациентов, причем некоторые прекратили стандартное лечение. Компания планирует расширить исследование, добавив четвертую когорту, которая получит умеренно более высокую дозу UX701 вместе с оптимизированным режимом иммуномодуляции.
Ultragenyx также сообщила о сильных результатах за второй квартал, при этом общий доход достиг 147 млн долларов, что привело к повышению прогноза годового дохода. В ходе телефонной конференции по результатам компания отметила прогресс в своем клиническом портфеле и коммерческом портфолио, включая положительные результаты испытаний фазы III и фазы II для ключевых препаратов.
TD Cowen сохранил позитивный взгляд на Ultragenyx, подтвердив рейтинг "Покупать", ссылаясь на многообещающие результаты испытания Orbit фазы 2 для сетрусумаба, препарата для лечения несовершенного остеогенеза. Данные испытания показали значительное снижение годовой частоты переломов и увеличение минеральной плотности костей за 12 месяцев.
Аналитика InvestingPro
Недавние данные InvestingPro проливают дополнительный свет на финансовое положение и рыночные показатели Ultragenyx Pharmaceutical. Рыночная капитализация компании составляет 4,94 млрд долларов, что отражает значительный интерес инвесторов к ее портфелю препаратов для лечения редких заболеваний. Несмотря на многообещающие разработки в программе UX701, Ultragenyx сталкивается с финансовыми проблемами. Совет InvestingPro указывает, что компания не является прибыльной за последние двенадцать месяцев, с отрицательным коэффициентом P/E -8,44. Это соответствует фокусу компании на исследованиях и разработках в дорогостоящей области лечения редких заболеваний.
Однако Ultragenyx показала сильные рыночные результаты, с общей доходностью по цене 56,72% за последний год. Это свидетельствует об оптимизме инвесторов в отношении долгосрочных перспектив компании, возможно, обусловленном прогрессом в ее продуктовом портфеле, включая программу UX701 для болезни Вильсона и ожидаемые результаты исследования ORBIT.
Еще один совет InvestingPro отмечает, что 8 аналитиков пересмотрели свои прогнозы по прибыли на предстоящий период в сторону повышения, что потенциально указывает на растущую уверенность в краткосрочных перспективах Ultragenyx. Это может быть связано с прогрессом в исследовании Cyprus2+ и предстоящими результатами исследования ORBIT, упомянутыми в статье.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 7 дополнительных советов по Ultragenyx Pharmaceutical, обеспечивая более глубокое понимание финансового здоровья и рыночной позиции компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.