RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C. - BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:BCRX) начала клиническое исследование фазы 1 своего экспериментального препарата BCX17725, направленного на лечение синдрома Нетертона, редкого генетического заболевания. Первый участник уже включен в исследование, которое оценит безопасность, переносимость и фармакологические свойства препарата при применении у здоровых взрослых и пациентов с данным заболеванием.
Синдром Нетертона характеризуется тяжелыми нарушениями кожи, волос и иммунной системы и может представлять угрозу для жизни, особенно у младенцев. В настоящее время не существует одобренных методов лечения, направленных на первопричину заболевания, которое вызвано дефицитом естественного ингибитора фермента калликреин 5 (KLK5). BCX17725 разработан для ингибирования KLK5, что потенциально может устранить этот дефицит.
Исследование будет проводиться в три этапа, первые два из которых оценят препарат у здоровых взрослых, а третий - у пациентов с синдромом Нетертона. BioCryst планирует сообщить о первых результатах исследования к концу 2025 года.
BioCryst специализируется на разработке методов лечения редких заболеваний, в ее портфель входит ORLADEYO® (беротралстат) - терапия наследственного ангионевротического отека. Подход компании сосредоточен на создании первых в своем классе или лучших в своем классе терапевтических средств с использованием методов структурного проектирования лекарств.
Пресс-релиз содержит прогнозные заявления относительно потенциала BCX17725 и ожиданий компании от исследования. Эти заявления подвержены рискам и неопределенностям, которые могут привести к существенному отличию фактических результатов от прогнозируемых. Факторы, которые могут повлиять на результаты исследования, включают возможность увеличения сроков, непредвиденные результаты, трудности с набором пациентов и нормативные требования.
Инвесторы и заинтересованные стороны могут найти дополнительную информацию об исследовании на сайте ClinicalTrials.gov, используя идентификатор NCT06539507. Эта статья основана на пресс-релизе BioCryst Pharmaceuticals.
В других недавних новостях, BioCryst Pharmaceuticals получила контракт на 69 миллионов долларов от Министерства здравоохранения и социальных служб США на свой препарат для лечения гриппа RAPIVAB. Компания также сообщила о высоком спросе на свой препарат для лечения наследственного ангионевротического отека ORLADEYO, что привело к повышению прогноза выручки на год, которая теперь ожидается в диапазоне от 420 миллионов до 435 миллионов долларов. Кроме того, BioCryst заключила соглашение с Панканадским фармацевтическим альянсом о включении ORLADEYO в государственные формуляры, расширяя доступ пациентов по всей Канаде.
Компания также назначила доктора Дональда С. Фонга новым главным медицинским директором и планирует подать заявку на педиатрическое применение пероральной гранулированной формы ORLADEYO в следующем году. Несмотря на эти положительные события, BioCryst объявила о прекращении программы BCX10013 из-за недостаточной активности препарата. Компания нацелена на 20% долю рынка для ORLADEYO и ожидает достичь 85% оплачиваемого лечения в США к 2029 году. Это некоторые из последних событий в BioCryst Pharmaceuticals.
Аналитика InvestingPro
Недавнее начало клинического исследования фазы 1 для BCX17725 компанией BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ:BCRX) соответствует ее ориентации на разработку методов лечения редких заболеваний. Этот стратегический шаг особенно примечателен с учетом финансовых показателей и рыночных показателей компании.
Согласно данным InvestingPro, рост выручки BioCryst был устойчивым: за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года он составил 24,65%, а в последнем квартале - еще более впечатляющие 32,54%. Эта траектория роста свидетельствует о том, что существующий портфель продуктов компании, включая ORLADEYO, набирает обороты на рынке.
Однако важно отметить, что BioCryst в настоящее время не является прибыльной, с скорректированным операционным доходом -55,39 миллионов долларов за последние двенадцать месяцев. Это отражено в подсказке InvestingPro, которая указывает, что аналитики не ожидают, что компания будет прибыльной в этом году. Эта финансовая ситуация подчеркивает важность успешных клинических испытаний и потенциальных запусков новых продуктов для долгосрочной устойчивости компании.
На положительной ноте, другая подсказка InvestingPro показывает, что ликвидные активы BioCryst превышают ее краткосрочные обязательства, что обеспечивает компании финансовую гибкость для финансирования своих исследований и разработок, включая недавно начатое исследование BCX17725.
Рынок, похоже, признает потенциал BioCryst, о чем свидетельствует значительное повышение цены на 57,36% за последние шесть месяцев. Это согласуется с еще одной подсказкой InvestingPro, подчеркивающей сильную доходность акций за последние пять лет, что свидетельствует о доверии инвесторов к долгосрочным перспективам компании.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает дополнительные подсказки и аналитику. В настоящее время доступно еще 8 подсказок InvestingPro для BioCryst Pharmaceuticals, обеспечивающих более глубокое понимание финансового состояния и рыночной позиции компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.