УОРРЕН, Нью-Джерси - PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) сообщила в четверг, что ее программа PTC518 для лечения болезни Хантингтона получила статус ускоренного рассмотрения от FDA. Этот статус ускоряет рассмотрение препаратов, направленных на лечение серьезных заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями.
Статус ускоренного рассмотрения является важной вехой для PTC518 - перорально принимаемой малой молекулы, направленной на снижение выработки мутантного белка хантингтина, ключевого фактора в прогрессировании болезни Хантингтона. Это генетическое расстройство поражает центральную нервную систему, и в настоящее время не существует лекарства или методов лечения, способных отсрочить начало или замедлить прогрессирование заболевания.
Потенциал PTC518 как терапии, модифицирующей течение заболевания, был отмечен генеральным директором PTC Therapeutics Мэтью Б. Клейном, доктором медицины, который подчеркнул приверженность компании продвижению программы в сотрудничестве с FDA.
Препарат был разработан с использованием платформы сплайсинга PTC, которая также привела к созданию Evrysdi® для лечения спинальной мышечной атрофии. PTC518 продемонстрировал многообещающие результаты в исследовании PIVOT-HD: промежуточные данные от июня 2024 года показали снижение уровня мутантного белка хантингтина в клетках крови на 43% при дозе 10 миллиграммов. Кроме того, исследование показало дозозависимый благоприятный клинический эффект на показатели заболевания, включая моторные показатели, и препарат хорошо переносился без связанных с лечением всплесков NfL.
Статус ускоренного рассмотрения предоставляет такие преимущества, как более частое взаимодействие с FDA и возможность поэтапной подачи заявки на получение разрешения на продажу. Это также может привести к приоритетному рассмотрению и ускоренному одобрению.
PTC Therapeutics - биофармацевтическая компания, специализирующаяся на редких заболеваниях. Ее стратегия включает использование научного и клинического опыта для предоставления терапии пациентам с ограниченными вариантами лечения.
Это объявление основано на пресс-релизе и не включает каких-либо прогнозных заявлений компании относительно будущих операций или финансовых результатов. Представленная информация подлежит проверке независимыми источниками и не подразумевает одобрения заявлений PTC Therapeutics.
В других недавних новостях, PTC Therapeutics сообщила о сильном втором квартале 2024 года с общим доходом в 187 миллионов долларов, в основном за счет франшизы по лечению мышечной дистрофии Дюшенна. Компания обновила прогноз по выручке на весь год, теперь ожидая от 700 до 750 миллионов долларов. Кроме того, PTC Therapeutics добилась прогресса в нескольких клинических испытаниях и регуляторных подачах, включая подачу заявки на новый препарат для сепиаптерина, потенциального лечения фенилкетонурии, и повторную подачу заявки на Translarna.
TD Cowen сохранил рейтинг "держать" для PTC Therapeutics с неизменной целевой ценой в 33,00 доллара, в то время как Baird начал освещение компании с рейтингом "превосходит рынок", подчеркивая потенциал компании благодаря нескольким катализаторам на поздних стадиях разработки, ожидаемым в 2024 и 2025 годах. PTC Therapeutics также завершила продажу своего бизнеса по производству генной терапии, получив авансовый платеж в размере 27,5 миллионов долларов.
В перспективе компания ожидает достижения регуляторных и клинических вех во второй половине 2024 года и видит потенциальную глобальную возможность, превышающую 1 миллиард долларов для центров лечения ФКУ по всему миру. PTC Therapeutics сообщила о положительных обсуждениях по доступу и возмещению в глобальном масштабе, с заметным прогрессом в Латинской Америке, включая одобрения в Мексике и Бразилии. Это последние события, связанные с PTC Therapeutics.
Инсайты InvestingPro
Поскольку PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) получила от FDA статус ускоренного рассмотрения для своей программы PTC518, инвесторы внимательно следят за финансовым здоровьем компании и динамикой ее акций. С рыночной капитализацией примерно 2,83 миллиарда долларов, PTC Therapeutics проходит через сложный период, отмеченный ожидаемым снижением продаж в текущем году, как отмечают аналитики. Несмотря на трудности, два аналитика пересмотрели прогнозы по прибыли в сторону повышения на предстоящий период, что отражает некоторый оптимизм относительно будущих показателей компании.
Данные InvestingPro показывают заметную доходность акций в 62,12% за последний год, что указывает на значительное доверие инвесторов, которое может быть связано с инновационным портфелем компании и недавними разработками. Однако, учитывая, что акции в настоящее время торгуются на уровне 90,05% от своего 52-недельного максимума при предыдущей цене закрытия 36,64 доллара, советы InvestingPro предлагают проявлять осторожность, так как индекс относительной силы (RSI) указывает на то, что акции находятся в зоне перекупленности.
Хотя PTC Therapeutics не выплачивает дивиденды, что может отпугнуть инвесторов, ориентированных на доход, ликвидные активы компании превышают ее краткосрочные обязательства, что обеспечивает подушку для операционной гибкости. С дополнительными советами InvestingPro инвесторы могут глубже погрузиться в финансы и перспективы компании, посетив https://ru.investing.com/pro/PTCT, чтобы открыть для себя дополнительные идеи, которые могут помочь в принятии инвестиционных решений.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.