БОСТОН - Компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) сегодня представила данные третьей фазы исследований своего экспериментального препарата для лечения муковисцидоза (МВ) - комбинации ванзакафтор/тезакафтор/деутивакафтор, также известной как "тройная комбинация ванза". Результаты показали не меньшую эффективность по сравнению с уже зарекомендовавшим себя препаратом TRIKAFTA® в улучшении функции легких. Компания также отметила устойчивые преимущества TRIKAFTA® у молодых пациентов с МВ, включая улучшение функции поджелудочной железы.
Данные третьей фазы исследований "тройной комбинации ванза" будут представлены на Североамериканской конференции по муковисцидозу (NACFC) в пятницу, 27 сентября. Это первый случай, когда данные клинических испытаний у пациентов в возрасте 6 лет и старше с МВ будут представлены на медицинской конференции. Результаты сыграли ключевую роль в подаче заявок на регистрацию препарата в разных странах.
Исполнительный вице-президент Vertex, Кармен Бозич, доктор медицины, подчеркнула трансформирующее влияние TRIKAFTA® на лечение МВ за последние пять лет и выразила оптимизм в отношении "тройной комбинации ванза", которая показала потенциал для еще большего улучшения функции CFTR, о чем свидетельствует снижение уровня хлоридов в поте.
"Тройная комбинация ванза" получила статусы ускоренного рассмотрения и орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения МВ и находится на рассмотрении регулирующих органов в нескольких странах. Решение FDA США ожидается к 2 января 2025 года. На данный момент препарат не одобрен ни одним органом здравоохранения.
Помимо данных о "тройной комбинации ванза", Vertex представит новые результаты долгосрочных исследований TRIKAFTA® у детей в возрасте от 2 до 11 лет, подтверждающие устойчивое улучшение функции легких и указывающие на улучшение экзокринной функции поджелудочной железы с течением времени. Презентации подчеркнут безопасность и переносимость TRIKAFTA®, соответствующие его известному профилю безопасности.
Муковисцидоз - редкое генетическое заболевание, поражающее более 92 000 человек во всем мире, приводящее к прогрессирующему повреждению многих органов. Мутация F508del распространена среди пациентов с МВ, и TRIKAFTA® одобрен для лечения МВ у пациентов в возрасте от 2 лет и старше, имеющих по крайней мере одну копию этой мутации или другую мутацию, чувствительную к препарату.
Приверженность Vertex лечению МВ очевидна в ее портфеле препаратов: более 68 000 пациентов в более чем 60 странах получают лечение препаратами компании от МВ, что составляет две трети тех, кто имеет право на терапию модуляторами CFTR.
Информация в этой статье основана на пресс-релизе компании Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
В других недавних новостях, Vertex Pharmaceuticals продемонстрировала высокие показатели во втором квартале 2024 года, с доходом в 2,65 миллиарда долларов. Этот 6% рост в основном связан с их препаратами для лечения муковисцидоза. В результате, генеральный директор доктор Решма Кевалрамани повысила прогноз годового дохода от продукции до 10,65-10,85 миллиардов долларов. Инвестиционные фирмы Oppenheimer и Wolfe Research отреагировали положительно, повысив целевые цены для Vertex, в то время как Barclays понизил рейтинг акций с "выше рынка" до "на уровне рынка", ссылаясь на опасения по поводу оценки до запуска нового препарата сузетригин.
В последних разработках Vertex запускает CASGEVI для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, а также готовится к запуску Vanzacaftor Triple и Suzetrigine. Компания также начинает глобальное исследование фазы 3 поветацицепта для лечения IgA-нефропатии и других заболеваний, опосредованных B-клетками. Несмотря на прекращение разработки препаратов VX-634 и VX-668 для лечения дефицита альфа-1-антитрипсина, Vertex продолжает развивать свой портфель, фокусируясь на лечении боли, диабета 1 типа и IgA-нефропатии. Эти разработки отражают стремление компании расширить свой портфель за пределы муковисцидоза.
Инсайты InvestingPro
Поскольку Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) продолжает инновации в области лечения муковисцидоза (МВ), инвесторы и наблюдатели отрасли внимательно следят за финансовыми и рыночными показателями компании. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Vertex составляет 119,1 миллиардов долларов США, что отражает ее значительное присутствие в секторе биотехнологий. Несмотря на текущий отрицательный коэффициент P/E -242,11, указывающий на то, что компания сообщила об убытках в недавнем периоде, аналитики прогнозируют переход к прибыльности в этом году. Этот прогноз соответствует разработке компанией новых методов лечения МВ, таких как "тройная комбинация ванза", которая потенциально может увеличить ее доходы.
Советы InvestingPro показывают, что Vertex является ведущим игроком в индустрии биотехнологий и работает с умеренным уровнем долга, что свидетельствует о сбалансированном подходе к финансовому управлению. Кроме того, ликвидные активы компании превышают ее краткосрочные обязательства, что указывает на сильную позицию ликвидности, которая может поддержать текущие исследования и разработки. Эта финансовая стабильность имеет решающее значение, поскольку Vertex ожидает решений регулирующих органов по своему последнему методу лечения МВ, что может иметь значительные последствия для будущих показателей компании.
Для инвесторов, ищущих более детальный анализ и дополнительные советы InvestingPro, в настоящее время доступно еще 12 советов на InvestingPro для Vertex Pharmaceuticals, предоставляющих более глубокое понимание финансового здоровья и рыночной позиции компании. Эти советы предлагают ценную информацию для принятия обоснованных инвестиционных решений в динамичной биотехнологической отрасли.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.