SAN DIEGO - Компания Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), биотехнологическая фирма, специализирующаяся на клеточной терапии и терапии на основе экзосом для лечения редких заболеваний, объявила о планах подать заявку на регистрацию биологического препарата (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для своего ведущего кандидата в препараты, дерамиоцела, для лечения кардиомиопатии у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Компания планирует начать процесс поэтапной подачи заявки в октябре 2024 года и завершить его к концу года.
Решение о подаче заявки BLA было принято после недавних обсуждений с FDA и основано на данных о состоянии сердца из исследований HOPE-2 фазы 2 и открытого продолжения HOPE-2, а также на данных естественного течения заболевания из Медицинского центра Университета Вандербильта и Медицинского центра детской больницы Цинциннати. Дерамиоцел получил от FDA статус орфанного препарата и статус передовой регенеративной медицинской терапии, что может ускорить процесс его регуляторного рассмотрения.
Генеральный директор Capricor, Линда Марбан, доктор философии, подчеркнула надежность кардиологических данных, представленных FDA, и отсутствие одобренных методов лечения кардиомиопатии при МДД, которая является ведущей причиной смерти пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Она выразила благодарность пациентам, их семьям и FDA за усилия по продвижению методов лечения этого редкого заболевания.
Дерамиоцел, также известный как CAP-1002, состоит из аллогенных клеток, полученных из кардиосфер, которые показали обнадеживающие результаты в доклинических и клинических исследованиях благодаря своим иммуномодулирующим, антифибротическим и регенеративным эффектам при дистрофинопатиях и сердечной недостаточности. Более 200 человек получили CDC в различных исследованиях, и более 100 рецензируемых научных публикаций подтверждают их использование.
МДД - это генетическое расстройство, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и хроническому воспалению, приводящему к смертности в среднем возрасте около 30 лет. По оценкам, оно поражает одного из 3 500 новорожденных мужского пола в США, а популяция пациентов составляет примерно 15 000-20 000 человек.
Capricor создала внутренние производственные мощности GMP для поддержки ожидаемой подачи BLA и потенциальной коммерциализации дерамиоцела. Кроме того, компания планирует провести постмаркетинговое исследование для расширения показаний к применению для лечения миопатии скелетных мышц при МДД, объединив когорты A и B клинического исследования HOPE-3 фазы 3 без раскрытия данных когорты A, как ожидалось ранее.
Обновленная информация компании была обсуждена в вебкасте, состоявшемся сегодня в 8:30 утра по восточному времени. Эта статья основана на пресс-релизе Capricor Therapeutics.
В других недавних новостях Capricor Therapeutics добилась значительных успехов в биофармацевтическом секторе. Недавно компания сообщила о чистом убытке в размере около 11 миллионов долларов за второй квартал 2024 года при выручке около 4 миллионов долларов. Несмотря на это, Capricor сохраняет сильную денежную позицию в размере 29,5 миллионов долларов. Основное внимание компании сосредоточено на разработке дерамиоцела, потенциального лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Capricor заключила значительное финансовое соглашение с Nippon Shinyaku на общую сумму до 35 миллионов долларов, включая инвестиции в акционерный капитал в размере 15 миллионов долларов и авансовый платеж в размере 20 миллионов долларов. Ожидается, что это финансирование поддержит разработку и глобальное распространение дерамиоцела.
Компания также готовится к потенциальному коммерческому запуску дерамиоцела и находится на продвинутой стадии переговоров о партнерстве для распространения в Европе. Кроме того, Capricor Therapeutics сохранила рейтинг "Покупать" от H.C. Wainwright, а Oppenheimer повысил целевую цену до 15 долларов. Позитивная позиция фирмы связана с ожидаемым регуляторным обновлением по дерамиоцелу. Ожидается, что это расширенное партнерство с Nippon Shinyaku будет завершено в четвертом квартале 2024 года и рассматривается как ступенька для потенциального будущего глобального охвата.
Эти недавние события подчеркивают продолжающийся прогресс Capricor в биофармацевтическом секторе и потенциальное влияние ее кандидата в препараты, дерамиоцела. Оптимизм дополнительно подкрепляется расширенным партнерством Capricor с Nippon Shinyaku, теперь охватывающим США, ЕС и Японию.
Аналитика InvestingPro
Поскольку Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) продвигается вперед с планами подать заявку на регистрацию биологического препарата для дерамиоцела, инвесторы внимательно следят за финансовым здоровьем компании и показателями ее акций. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Capricor составляет примерно 210,96 миллионов долларов. Несмотря на значительный рост выручки компании на 187,15% за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года, она сталкивается с проблемами в виде отрицательной валовой прибыли -37,73% и операционной маржи -110,5% за тот же период. Это указывает на существенные затраты по отношению к выручке, что может повлиять на финансовую устойчивость компании в долгосрочной перспективе.
Советы InvestingPro предполагают, что хотя у Capricor больше денежных средств, чем долгов, что является положительным признаком ликвидности, компания быстро сжигает наличные. Это быстрое сжигание денежных средств может вызывать беспокойство у инвесторов, поскольку компания готовится к потенциальной коммерциализации своего ведущего продукта. Кроме того, акции Capricor испытали значительную волатильность, с мультипликатором цена/балансовая стоимость 18,34, что указывает на то, что акции могут торговаться с премией по сравнению с их балансовой стоимостью. Это дополнительно подтверждается тем фактом, что аналитики не ожидают, что компания станет прибыльной в этом году, и ожидается снижение чистой прибыли.
Для тех, кто интересуется показателями акций компании, Capricor показала сильную доходность за последнюю неделю, месяц и три месяца, с общей доходностью по цене 17,52%, 30,92% и 24,63% соответственно. Однако показатели акций за последние шесть месяцев показывают снижение на 6,43%, что отражает волатильность акций. Эти данные особенно актуальны для инвесторов, рассматривающих акции Capricor, поскольку компания проходит критическую фазу получения одобрения FDA для дерамиоцела.
Для более глубокого анализа финансов Capricor Therapeutics и анализа акций инвесторы могут получить доступ к дополнительным советам InvestingPro по адресу https://ru.investing.com/pro/CAPR, где в настоящее время перечислено в общей сложности 15 советов, помогающих принимать инвестиционные решения.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.