CAMBRIDGE, Mass. - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE), биотехнологическая компания, специализирующаяся на РНК-терапевтических средствах, объявила промежуточные результаты исследования FORWARD-53 фазы 2, указывающие на потенциальную пользу для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Исследование, в котором участвуют мальчики, поддающиеся пропуску экзона 53, показало обнадеживающий уровень экспрессии дистрофина после 24 недель лечения исследуемым препаратом WVE-N531.
Промежуточные данные испытания показали, что лечение хорошо переносилось, без серьезных побочных эффектов или прекращения участия в исследовании. Терапия привела к средней скорректированной по содержанию в мышцах экспрессии дистрофина 9,0% и средней нескорректированной экспрессии 5,5%. Эти уровни согласуются у всех участников и сопоставимы с уровнями, наблюдаемыми у пациентов с мышечной дистрофией Беккера, которые обычно испытывают более легкую форму заболевания.
Помимо экспрессии дистрофина, исследование выявило улучшение биомаркеров здоровья мышц и локализацию WVE-N531 в миогенных стволовых клетках, которые играют решающую роль в регенерации мышц. Концентрация препарата в скелетных мышцах подтвердила возможность ежемесячного дозирования, режима, который может улучшить качество жизни пациентов по сравнению с текущим еженедельным лечением.
Wave Life Sciences планирует завершить исследование FORWARD-53 и получить отзывы регуляторных органов относительно пути ускоренного одобрения в первом квартале 2025 года. Компания также разрабатывает линейку олигонуклеотидов, нацеленных на другие экзоны, с целью предложить новые варианты лечения для до 40% мальчиков с МДД.
Более широкие усилия компании включают продвижение программ редактирования РНК и РНК-интерференции для различных состояний, включая дефицит альфа-1-антитрипсина и ожирение. Wave Life Sciences планирует раскрыть больше информации о своих инновациях в области РНК на предстоящем ежегодном Дне исследований и разработок этой осенью.
Исследование FORWARD-53 продолжает набирать участников, окончательные данные, включая биопсию мышц после 48 недель лечения, ожидаются в начале 2025 года. Результаты исследования основаны на пресс-релизе и текущих исследованиях Wave Life Sciences, компании, посвященной трансформации здоровья человека с помощью РНК-медицины.
В других недавних новостях, LEM Holding и Wave Life Sciences стали предметом значительных событий. UBS начал освещение LEM Holding с рейтингом "Покупать", предвидя потенциальное ускорение роста продаж, выгоды от операционного рычага и капиталоэффективную бизнес-модель. Фирма прогнозирует, что рост продаж LEM увеличится с -0,8% в среднем за последнее десятилетие до прогнозируемых 8,1% ежегодно с 2024 по 2029 финансовый год. UBS также ожидает, что LEM достигнет своей цели по марже EBIT в 20% к 2026 или 2027 финансовому году.
С другой стороны, Wave Life Sciences сохранила рейтинг "Покупать" от Jones Trading, который подчеркивает многообещающие данные в области лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Компания сообщила о значительном снижении уровня мутантного белка хантингтина в клиническом испытании SELECT-HD и начала дозирование в своей программе редактирования РНК для дефицита альфа-1-антитрипсина. Wave Life Sciences также сообщила о наличии 154 миллионов долларов наличными, с прогнозируемым финансовым запасом до четвертого квартала 2025 года, и зафиксировала доход от сотрудничества в размере 19,7 миллиона долларов за второй квартал 2024 года, несмотря на чистый убыток в 32,9 миллиона долларов.
Wave Life Sciences также недавно расширила свой план стимулирования акционерного капитала на 5 миллионов акций в рамках своих усилий по стимулированию и вознаграждению своих должностных лиц и сотрудников. Это лишь некоторые из недавних событий, о которых должны знать инвесторы этих компаний.
Аналитика InvestingPro
По мере того как Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) продвигает свои клинические испытания, инвесторы и заинтересованные стороны внимательно следят за финансовым здоровьем компании и ее рыночными показателями. Примечательно, что Wave Life Sciences имеет больше наличных средств, чем долгов на своем балансе, что может обеспечить некоторую финансовую гибкость при продолжении финансирования своей исследовательской и разработческой деятельности. Однако важно учитывать, что компания быстро расходует наличные средства, что является критическим фактором для биотехнологической фирмы, активно инвестирующей в исследования и разработки.
Данные InvestingPro показывают, что рыночная капитализация Wave Life Sciences составляет примерно 666,1 миллиона долларов, отражая оценку компании в биотехнологической отрасли. С точки зрения прибыльности, у компании отрицательный коэффициент P/E, равный -8,77, что указывает на то, что в настоящее время она не является прибыльной. Кроме того, валовая маржа прибыли за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года составляет -26,3%, подчеркивая проблемы, с которыми сталкивается компания в достижении прибыльности.
Хотя исследование FORWARD-53 показывает обнадеживающие результаты, аналитики прогнозируют снижение продаж в текущем году, что может повлиять на поток доходов компании. Это подтверждается недавним показателем квартального роста выручки, который показывает снижение на -10,92%. Эти финансовые показатели и ожидания аналитиков являются важными факторами для инвесторов, заинтересованных в биотехнологическом секторе.
Для тех, кто ищет более глубокий анализ, InvestingPro предлагает ряд дополнительных советов по Wave Life Sciences. В настоящее время доступно 9 дополнительных советов InvestingPro, предоставляющих ценную информацию о финансовых и рыночных показателях компании. Чтобы изучить эти советы, посетите специальную страницу для Wave Life Sciences на InvestingPro.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.