LEXINGTON, Mass. и AMSTERDAM - Компания uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), специализирующаяся на генной терапии, объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного препарата экспериментальной генной терапии AMT-191 для лечения болезни Фабри. Этот статус призван ускорить разработку методов лечения редких заболеваний, затрагивающих менее 200 000 человек в США, предоставляя различные стимулы, такие как налоговые льготы и эксклюзивность на рынке после одобрения.
Болезнь Фабри - это генетическое заболевание, характеризующееся накоплением липидов в различных клетках, что может привести к серьезному повреждению органов. Текущий стандарт лечения включает инфузии ферментозаместительной терапии каждые две недели, которые могут быть не полностью эффективны для всех пациентов.
AMT-191, одноразовая внутривенная терапия, направлена на доставку функциональной копии гена GLA в печень для производства отсутствующего фермента у пациентов с болезнью Фабри. Клиническое исследование фазы I/IIa, в котором начали дозировать пациентов в августе 2024 года, будет оценивать безопасность, переносимость и начальную эффективность двух уровней дозировки у взрослых мужчин-участников в течение двухлетнего периода.
Доктор Walid Abi-Saab, главный медицинский директор uniQure, подчеркнул важность разработки новых методов генной терапии, учитывая ограничения существующих методов лечения. Компания ожидает предоставить первоначальные клинические данные исследования в 2025 году.
Присвоение FDA статуса орфанного препарата подчеркивает острую необходимость в инновационных терапевтических вариантах для редких заболеваний и поддерживает текущее клиническое исследование AMT-191. uniQure ранее достигла значительного успеха с одобрением своей генной терапии для гемофилии B и продолжает разрабатывать методы генной терапии для ряда тяжелых заболеваний.
Эта новость основана на пресс-релизе компании uniQure Inc.
В других недавних новостях, uniQure N.V. продолжает делать успехи в секторе генной терапии. Компания сообщила об обнадеживающих промежуточных данных исследований фазы I/II препарата AMT-130, кандидата генной терапии для болезни Хантингтона. Исследования показали значительное замедление прогрессирования заболевания и заметное снижение уровня нейрофиламентного легкого белка, маркера нейродегенерации. H.C. Wainwright и Stifel сохранили рейтинг "Покупать" для uniQure после этих положительных обновлений исследований и предоставления FDA статуса RMAT препарату AMT-130.
Кроме того, компания начала значительную организационную реструктуризацию, включая сокращение 65% своего персонала и продажу производственного предприятия в Lexington, Massachusetts. Этот шаг является частью стратегии uniQure по приоритизации разработки своих программ генной терапии.
В важном событии, Genezen приобрела коммерческие операции uniQure по генной терапии в Lexington, расширяя свои глобальные возможности по разработке генной терапии. Площадка в Lexington станет глобальным центром передового опыта Genezen в области AAV.
В области корпоративного управления, акционеры uniQure одобрили расширение плана стимулирования акций компании, переназначение членов совета директоров и принятие годовой отчетности за 2023 год. Однако Paula Soteropoulos, неисполнительный директор, решила не выдвигать свою кандидатуру на переизбрание на следующем ежегодном собрании. Это последние события в деятельности компании.
Аналитика InvestingPro
Поскольку uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) продолжает делать успехи в области генной терапии с недавним присвоением FDA статуса орфанного препарата AMT-191, инвесторы внимательно следят за финансовым здоровьем компании и ее рыночным потенциалом. Согласно данным InvestingPro в реальном времени, рыночная капитализация uniQure составляет скромные 261,02 млн долларов, что отражает размер компании в биотехнологическом секторе. Несмотря на проблемы, с которыми столкнулась компания, включая значительное снижение выручки за последние двенадцать месяцев на 75,25%, наблюдается заметный квартальный рост выручки на 359,37% по состоянию на второй квартал 2024 года, что указывает на потенциальные признаки разворота или достижения важных этапов.
Советы InvestingPro подчеркивают, что аналитики ожидают роста продаж в текущем году, что может быть положительным индикатором для будущих показателей компании. Кроме того, тот факт, что 6 аналитиков пересмотрели свои прогнозы по прибыли в сторону повышения на предстоящий период, свидетельствует о растущем оптимизме в отношении перспектив uniQure. Это особенно актуально, учитывая фокус компании на разработке революционных методов лечения, таких как AMT-191 для болезни Фабри. С другой стороны, аналитики не ожидают, что компания станет прибыльной в этом году, и uniQure быстро расходует денежные средства, что может вызвать опасения по поводу долгосрочной финансовой устойчивости.
Для инвесторов, ищущих более детальный анализ и дополнительную информацию, доступны еще 7 советов InvestingPro для uniQure на https://ru.investing.com/pro/QURE. Эти советы предоставляют более глубокий анализ финансов компании и ее положения на рынке, предлагая ценную информацию для принятия обоснованных инвестиционных решений.
Оценка справедливой стоимости uniQure от InvestingPro в настоящее время составляет 6,59 долларов, что выше предыдущей цены закрытия в 5,36 долларов. Это предполагает, что акции могут быть недооценены по текущей цене, представляя потенциальную возможность для инвесторов. Однако, как и при любых инвестициях, особенно в высокорисковом биотехнологическом секторе, важно учитывать полную картину, включая как потенциальные выгоды, так и связанные с ними риски.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.