Черная пятница сейчас! Не пропустите! СКИДКА ДО 60% на InvestingProКупить со скидкой

FDA предоставляет статус орфанного препарата терапии uniQure для лечения болезни Фабри

Опубликовано 23.09.2024, 14:15
QURE
-

LEXINGTON, Mass. и AMSTERDAM - Компания uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), специализирующаяся на генной терапии, объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного препарата экспериментальной генной терапии AMT-191 для лечения болезни Фабри. Этот статус призван ускорить разработку методов лечения редких заболеваний, затрагивающих менее 200 000 человек в США, предоставляя различные стимулы, такие как налоговые льготы и эксклюзивность на рынке после одобрения.

Болезнь Фабри - это генетическое заболевание, характеризующееся накоплением липидов в различных клетках, что может привести к серьезному повреждению органов. Текущий стандарт лечения включает инфузии ферментозаместительной терапии каждые две недели, которые могут быть не полностью эффективны для всех пациентов.

AMT-191, одноразовая внутривенная терапия, направлена на доставку функциональной копии гена GLA в печень для производства отсутствующего фермента у пациентов с болезнью Фабри. Клиническое исследование фазы I/IIa, в котором начали дозировать пациентов в августе 2024 года, будет оценивать безопасность, переносимость и начальную эффективность двух уровней дозировки у взрослых мужчин-участников в течение двухлетнего периода.

Доктор Walid Abi-Saab, главный медицинский директор uniQure, подчеркнул важность разработки новых методов генной терапии, учитывая ограничения существующих методов лечения. Компания ожидает предоставить первоначальные клинические данные исследования в 2025 году.

Присвоение FDA статуса орфанного препарата подчеркивает острую необходимость в инновационных терапевтических вариантах для редких заболеваний и поддерживает текущее клиническое исследование AMT-191. uniQure ранее достигла значительного успеха с одобрением своей генной терапии для гемофилии B и продолжает разрабатывать методы генной терапии для ряда тяжелых заболеваний.

Эта новость основана на пресс-релизе компании uniQure Inc.

В других недавних новостях, uniQure N.V. продолжает делать успехи в секторе генной терапии. Компания сообщила об обнадеживающих промежуточных данных исследований фазы I/II препарата AMT-130, кандидата генной терапии для болезни Хантингтона. Исследования показали значительное замедление прогрессирования заболевания и заметное снижение уровня нейрофиламентного легкого белка, маркера нейродегенерации. H.C. Wainwright и Stifel сохранили рейтинг "Покупать" для uniQure после этих положительных обновлений исследований и предоставления FDA статуса RMAT препарату AMT-130.

Кроме того, компания начала значительную организационную реструктуризацию, включая сокращение 65% своего персонала и продажу производственного предприятия в Lexington, Massachusetts. Этот шаг является частью стратегии uniQure по приоритизации разработки своих программ генной терапии.

В важном событии, Genezen приобрела коммерческие операции uniQure по генной терапии в Lexington, расширяя свои глобальные возможности по разработке генной терапии. Площадка в Lexington станет глобальным центром передового опыта Genezen в области AAV.

В области корпоративного управления, акционеры uniQure одобрили расширение плана стимулирования акций компании, переназначение членов совета директоров и принятие годовой отчетности за 2023 год. Однако Paula Soteropoulos, неисполнительный директор, решила не выдвигать свою кандидатуру на переизбрание на следующем ежегодном собрании. Это последние события в деятельности компании.

Аналитика InvestingPro

Поскольку uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) продолжает делать успехи в области генной терапии с недавним присвоением FDA статуса орфанного препарата AMT-191, инвесторы внимательно следят за финансовым здоровьем компании и ее рыночным потенциалом. Согласно данным InvestingPro в реальном времени, рыночная капитализация uniQure составляет скромные 261,02 млн долларов, что отражает размер компании в биотехнологическом секторе. Несмотря на проблемы, с которыми столкнулась компания, включая значительное снижение выручки за последние двенадцать месяцев на 75,25%, наблюдается заметный квартальный рост выручки на 359,37% по состоянию на второй квартал 2024 года, что указывает на потенциальные признаки разворота или достижения важных этапов.

Советы InvestingPro подчеркивают, что аналитики ожидают роста продаж в текущем году, что может быть положительным индикатором для будущих показателей компании. Кроме того, тот факт, что 6 аналитиков пересмотрели свои прогнозы по прибыли в сторону повышения на предстоящий период, свидетельствует о растущем оптимизме в отношении перспектив uniQure. Это особенно актуально, учитывая фокус компании на разработке революционных методов лечения, таких как AMT-191 для болезни Фабри. С другой стороны, аналитики не ожидают, что компания станет прибыльной в этом году, и uniQure быстро расходует денежные средства, что может вызвать опасения по поводу долгосрочной финансовой устойчивости.

Для инвесторов, ищущих более детальный анализ и дополнительную информацию, доступны еще 7 советов InvestingPro для uniQure на https://ru.investing.com/pro/QURE. Эти советы предоставляют более глубокий анализ финансов компании и ее положения на рынке, предлагая ценную информацию для принятия обоснованных инвестиционных решений.

Оценка справедливой стоимости uniQure от InvestingPro в настоящее время составляет 6,59 долларов, что выше предыдущей цены закрытия в 5,36 долларов. Это предполагает, что акции могут быть недооценены по текущей цене, представляя потенциальную возможность для инвесторов. Однако, как и при любых инвестициях, особенно в высокорисковом биотехнологическом секторе, важно учитывать полную картину, включая как потенциальные выгоды, так и связанные с ними риски.


Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.

Последние комментарии по инструменту

Установите наши приложения
Предупреждение о риске: Торговля финансовыми инструментами и (или) криптовалютами сопряжена с высокими рисками, включая риск потери части или всей суммы инвестиций, поэтому подходит не всем инвесторам. Цены на криптовалюты чрезвычайно волатильны и могут изменяться под действием внешних факторов, таких как финансовые новости, законодательные решения или политические события. Маржинальная торговля приводит к повышению финансовых рисков.
Прежде чем принимать решение о совершении сделки с финансовым инструментом или криптовалютами, вы должны получить полную информацию о рисках и затратах, связанных с торговлей на финансовых рынках, правильно оценить цели инвестирования, свой опыт и допустимый уровень риска, а при необходимости обратиться за профессиональной консультацией.
Fusion Media напоминает, что информация, представленная на этом веб-сайте, не всегда актуальна или точна. Данные и цены на веб-сайте могут быть указаны не официальными представителями рынка или биржи, а рядовыми участниками. Это означает, что цены бывают неточны и могут отличаться от фактических цен на соответствующем рынке, а следовательно, носят ориентировочный характер и не подходят для использования в целях торговли. Fusion Media и любой поставщик данных, содержащихся на этом веб-сайте, отказываются от ответственности за любые потери или убытки, понесенные в результате осуществления торговых сделок, совершенных с оглядкой на указанную информацию.
При отсутствии явно выраженного предварительного письменного согласия компании Fusion Media и (или) поставщика данных запрещено использовать, хранить, воспроизводить, отображать, изменять, передавать или распространять данные, содержащиеся на этом веб-сайте. Все права на интеллектуальную собственность сохраняются за поставщиками и (или) биржей, которые предоставили указанные данные.
Fusion Media может получать вознаграждение от рекламодателей, упоминаемых на веб-сайте, в случае, если вы перейдете на сайт рекламодателя, свяжитесь с ним или иным образом отреагируете на рекламное объявление.
Английская версия данного соглашения является основной версией в случае, если информация на русском и английском языке не совпадают.
*Meta (Meta признана экстремистской организацией и запрещена на территории РФ. Facebook и Instagram являются её продуктами.)