NEW YORK - Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT), клиническая биофармацевтическая компания, объявила о продвижении рассмотрения заявки на новый препарат (NDA) для говорестата, предлагаемого лечения классической галактоземии. Недавно компания провела встречу по обзору позднего цикла с FDA, которое решило, что заседание Консультативного комитета, первоначально запланированное на 9 октября 2024 года, больше не потребуется. Рассмотрение FDA продвигается по плану, обсуждение требований после выхода на рынок ожидается в октябре, а целевая дата действия по Закону о сборах за использование рецептурных препаратов (PDUFA) назначена на 28 ноября 2024 года.
Классическая галактоземия - это редкое генетическое метаболическое расстройство, которое нарушает способность организма перерабатывать простой сахар галактозу, что приводит к серьезным неврологическим осложнениям. Applied Therapeutics стремится предоставить первое потенциальное лечение этого заболевания с помощью говорестата, который продемонстрировал клинические преимущества у детей с галактоземией в исследованиях.
Говорестат - это проникающий в центральную нервную систему ингибитор альдозоредуктазы (ARI), который в настоящее время разрабатывается для лечения нескольких редких неврологических заболеваний. Препарат получил статус орфанного лекарственного средства от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для лечения галактоземии и дефицита SORD, а также статус орфанного препарата от FDA США для лечения галактоземии, PMM2-CDG и дефицита SORD.
Шошана Шендельман, доктор философии, основатель и генеральный директор Applied Therapeutics, выразила удовлетворение совместным диалогом с FDA и подчеркнула приверженность компании сообществу больных галактоземией, отметив важность программ доступа пациентов, информированности врачей и взаимодействия с плательщиками.
В портфеле компании также есть другие новые кандидаты в препараты, нацеленные на неудовлетворенные медицинские потребности, такие как диабетическая кардиомиопатия и диабетическая ретинопатия.
Эта статья основана на пресс-релизе и представляет факты о текущем процессе рассмотрения FDA говорестата от Applied Therapeutics.
В других недавних новостях, заявка на новый препарат говорестат (AT-007) от Applied Therapeutics для лечения галактоземии в настоящее время находится на рассмотрении FDA. Как William Blair, так и RBC Capital Markets сохранили рейтинг "Превосходит рынок" для компании, подчеркивая ее ориентацию на разработку методов лечения редких заболеваний. Ожидание решения FDA по говорестату рассматривается как ключевой период для компании, поскольку его одобрение может изменить ландшафт лечения галактоземии. William Blair выразил уверенность в данных, подтверждающих эффективность говорестата, предполагая, что его эффективность может привести к одобрению FDA. RBC Capital Markets также отметил положительные отзывы FDA о регуляторной дорожной карте Applied Therapeutics, которая включает возможность ускоренной подачи заявки на одобрение SORD, еще одного генетического расстройства. Недавние разработки указывают на благоприятный профиль риска/пользы для пациентов с ограниченными вариантами лечения. Эти разработки являются частью более широкой стратегии компании по борьбе с редкими заболеваниями, с долгосрочными прогнозами выручки, оцениваемыми в 710 миллионов долларов.
Аналитика InvestingPro
Поскольку Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT) продвигается через процесс регулирования с FDA для своего кандидата в препараты говорестата, инвесторы и наблюдатели отрасли внимательно следят за финансовым здоровьем компании и рыночными показателями. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Applied Therapeutics составляет примерно 534,04 миллиона долларов. Показатели акций были довольно волатильными: цена значительно снизилась за последнюю неделю и месяц, на 10,75% и 20,51% соответственно, хотя за последний год наблюдался высокий рост на 134,85%.
Показатели оценки компании представляют смешанную картину. Applied Therapeutics торгуется с высоким мультипликатором цена/балансовая стоимость 7,38, что может указывать на относительную дороговизну акций по сравнению с балансовой стоимостью компании. Более того, компания не является прибыльной за последние двенадцать месяцев, и аналитики не ожидают, что она станет прибыльной в этом году, что отражается в отрицательном коэффициенте P/E -3,39.
Два совета InvestingPro, которые выделяются в отношении Applied Therapeutics, включают тот факт, что компания имеет больше денежных средств, чем долгов на своем балансе, что обеспечивает определенную финансовую стабильность, и что у нее есть ликвидные активы, превышающие краткосрочные обязательства, что указывает на сильную позицию ликвидности. Эти факторы могут быть особенно актуальны для инвесторов, рассматривающих риски и возможности, связанные с текущим процессом рассмотрения FDA говорестата.
Для тех, кто ищет более глубокий анализ, доступны дополнительные 11 советов InvestingPro для Applied Therapeutics на InvestingPro, которые предоставляют комплексный взгляд на финансы компании, рыночные показатели и ожидания аналитиков. Эти данные могут помочь инвесторам принимать более обоснованные решения в контексте текущих разработок компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.