Во вторник H.C. Wainwright подтвердила рейтинг "Покупать" и целевую цену 95,00$ для Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), что значительно выше текущей цены 43,87$. Согласно данным InvestingPro, консенсус аналитиков остается уверенно позитивным, с целевыми ценами от 48$ до 140$. Одобрение фирмы последовало за недавним объявлением Ultragenyx 19.12.2024 о начале ключевого исследования Phase 3 Aspire для GTX-102, экспериментального препарата для лечения синдрома Ангельмана.
Исследование Aspire, в котором начато дозирование первого пациента, планирует включить около 120 детей в возрасте от 4 до 17 лет с генетически подтвержденной полной материнской делецией гена UBE3A, характерной для синдрома Ангельмана.
Хотя компания продемонстрировала сильный рост выручки на 27,4% за последние двенадцать месяцев и поддерживает здоровый текущий коэффициент 2,81, указывающий на высокую ликвидность, участники рандомизированы в соотношении 1:1 для получения либо GTX-102, либо плацебо в течение 48-недельного периода первичного анализа эффективности. Группа лечения будет получать три ежемесячные нагрузочные дозы GTX-102 по 8 мг, затем максимум 14 мг ежеквартально в период поддерживающей терапии.
Первичной конечной точкой исследования Aspire является измерение улучшения когнитивных функций по шкале Bayley-4. Кроме того, ключевой вторичной конечной точкой является Мультидоменный индекс ответа (MDRI), оценивающий пять областей: познание, рецептивную коммуникацию, поведение, общую моторику и сон. После первых 48 недель пациенты, получавшие плацебо, смогут перейти на GTX-102.
Наряду с исследованием Aspire, H.C. Wainwright также ожидает первого возможного промежуточного анализа фазы 3 исследования Orbit для сетрусумаба, ожидаемого в конце 2024 или начале 2025 года. Этот анализ будет проведен только если собранные данные достигнут порога статистической значимости p
В других недавних новостях, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. добилась заметных успехов в своем клиническом портфеле. Компания добивается одобрения FDA для своей генной терапии UX111 при синдроме Санфилиппо А, что является значительным достижением в лечении редкого нейродегенеративного заболевания. Это решение последовало после того, как FDA признало гепарансульфат спинномозговой жидкости биомаркером для ускоренного одобрения.
В финансовом плане Ultragenyx сообщила о росте выручки на 42% в годовом исчислении в третьем квартале 2024 года, достигнув 139 млн $. Однако компания также зафиксировала чистый убыток в 134 млн $ за тот же квартал. Несмотря на это, аналитики сохраняют сильный консенсус "Покупать" по акциям, с целевыми ценами от 48$ до 140$ за акцию.
Генеральный директор Ultragenyx, Эмиль Каккис, подчеркнул важность своевременного выполнения программ по редким заболеваниям и оптимистично смотрит на будущее компании. Компания ожидает достижения прибыльности по GAAP к концу 2026 года и готовится к подаче заявок на лицензирование биологических препаратов для лечения редких заболеваний, с потенциалом запуска трех новых терапий в ближайшие годы.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.