Зарегистрируйтесь, чтобы создавать уведомления по инструментам,
экономическим событиям и аналитике.
Бесплатная регистрация У вас уже есть учетная запись? Вход
Eloxx Pharmaceuticals, Inc. занимается наукой о модуляции рибосом, используя свою инновационную химическую технологическую платформу TURBO-ZM TM для разработки новых агентов, модулирующих рибосомы (RMA), и своей библиотеки эукариотических селективных к рибосомам гликозидов (ERSG). Ведущий исследовательский продукт Eloxx, ELX-02, является низкомолекулярным препаратом-кандидатом, предназначенным для восстановления производства полноразмерных функциональных белков. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ELX-02 ускоренное назначение для лечения пациентов с МВ с нонсенс-мутациями. Кроме того, ELX-02 также получил статус орфанного препарата для лечения пациентов с МВ с нонсенс-мутациями от FDA и статус орфанного лекарственного средства от Европейской комиссии. ELX-02 находится в стадии клинической разработки с акцентом на муковисцидоз (исследование NCT04135495 в США, исследование EU / IL NCT04126473). У Eloxx также есть доклинические программы, ориентированные на отдельные редкие заболевания, включая наследственные заболевания, рак, вызванный бессмысленными мутациями, заболевания почек, включая аутосомно-доминантную поликистозную болезнь почек, а также редкие глазные генетические нарушения.
0
0