В понедельник, 09.11.2026, компания Immunic (IMUX) использовала 3-ю ежегодную конференцию Guggenheim Healthcare Innovation Conference, чтобы обозначить решающий период для компании. Руководство заявило, что ближайшие месяцы могут определить, продвинется ли её ведущий препарат от рассеянного склероза к одобрению, в то время как компания одновременно выстраивает коммерческую базу и сталкивается с риском того, что данные поздней стадии могут не совпасть с результатами более ранних испытаний.
Компания сообщила, что два исследования III фазы препарата видофлудимус кальция должны завершиться в декабре 2024 года, и в случае положительного результата это может привести к подаче заявки на регистрацию (NDA), а позднее — к запуску продаж в США. Immunic также отметила хороший профиль безопасности препарата, новую коммерческую команду и большой рыночный потенциал в сегменте рецидивирующего рассеянного склероза.
Ключевые моменты
- Immunic заявила, что два исследования III фазы при РС — ENSURE-1 и ENSURE-2 — идут по графику, и результаты ожидаются в декабре 2024 года.
- Руководство описало видофлудимус кальция как дифференцированную пероральную терапию с противовоспалительным и нейропротекторным действием одновременно.
- Компания выстраивает докоммерческую структуру, включая новое руководство, маркетинг, работу с пациентскими организациями и медицинский отдел.
- Immunic оценивает рынок рецидивирующего РС в США в $17 млрд сегодня, с ростом до $25 млрд к 2030-м годам.
- Компания заявила, что запаса денежных средств может хватить до второй половины 2028 года благодаря PIPE-финансированию в феврале 2024 года.
Клиническая программа и стратегия
Генеральный директор Эрик Лундгрен заявил, что компания приближается к решающему моменту.
«У нас два ключевых исследования с результатами в декабре, так что мы буквально на пороге получения этих данных, — сказал он. — Это два исследования под названием ENSURE-1 и ENSURE-2, и в случае положительного результата они приведут к подаче заявки NDA и одобрению препарата для лечения рецидивирующего рассеянного склероза».
Ведущий препарат Immunic, видофлудимус кальция, представляет собой пероральную терапию с однократным ежедневным приёмом, которая тестируется в двух идентично спроектированных исследованиях III фазы с участием в общей сложности 2 221 пациента. В исследованиях сравнивается доза 30 мг препарата с плацебо. Основная конечная точка — время до первого рецидива, а среди вторичных конечных точек — показатели МРТ и результаты, связанные с рецидивами. Объединённый анализ также оценит показатели, связанные с прогрессированием заболевания, включая новый показатель чистой клинической пользы.
Компания сообщила, что промежуточный обзор независимого комитета по мониторингу данных в октябре 2024 года не выявил признаков бесперспективности и рекомендовал продолжить исследования без изменений. Руководство заявило, что программа III фазы в значительной степени лишена рисков по первичной конечной точке, хотя итоговые результаты остаются ключевым событием.
Как позиционируется препарат
Immunic представляет видофлудимус кальция не просто как ещё один противовоспалительный препарат от РС. Компания утверждает, что препарат действует по двум механизмам: ингибирование DHODH, которое воздействует на нейровоспалительную составляющую РС, и активация Nurr1, которая, по словам компании, может способствовать восстановлению, устойчивости и выживанию нейронов.
Лундгрен отметил, что компонент Nurr1 может выделить препарат среди существующих терапий.
«Сегодня фактически нет ни одного одобренного препарата с нейропротекторным действием, — сказал он. — Именно здесь и проявляется Nurr1. Nurr1 активирует ряд генов, связанных с восстановлением, устойчивостью и выживанием нейронов».
Он добавил, что существующие методы терапии в основном воздействуют на аутоиммунную и нейровоспалительную составляющие заболевания. «Ничто сегодня не действует напрямую на нейроны, и ничто по-настоящему не работает непосредственно в компартменте ЦНС, — сказал он. — Поэтому, в случае одобрения, мы станем единственной терапией, воздействующей напрямую на нейроны».
Руководство заявило, что главная неудовлетворённая потребность при РС — это терапия, способная замедлить прогрессирование инвалидизации, а не просто снижать частоту рецидивов и активность на МРТ. Компания заявила, что видофлудимус кальция разработан для устранения этого пробела.
Финансовые результаты и рыночный потенциал
Immunic не предоставила прогноз по выручке, поскольку компания остаётся докоммерческой. Вместо этого акцент был сделан на размере рынка, на который компания рассчитывает выйти.
- Рынок рецидивирующего РС в США сегодня оценивается примерно в $17 млрд.
- Руководство ожидает роста этого рынка до $25 млрд к 2030-м годам.
- В настоящее время болезнь-модифицирующую терапию при рецидивирующем РС получают около 300 000 пациентов.
- Примерно 90 000 пациентов ежегодно начинают терапию или переходят на другую.
- По словам Immunic, доля рынка в 4–5% может принести около $1 млрд годовых продаж.
- Класс пероральных болезнь-модифицирующих препаратов составляет около 25–30% всех назначений при РС, или примерно от $4,25 млрд до $5,1 млрд текущего рынка.
Джейсон Тардио, президент и операционный директор компании, отметил, что пероральный сегмент остаётся привлекательным, поскольку он велик и по-прежнему открыт для новых продуктов.
«Мы считаем, что видофлудимус кальция может предложить рынку лучшее в своём классе соотношение пользы и риска среди пероральных препаратов — по сравнению как с текущими препаратами на рынке, так и с любым потенциальным ингибитором BTK, который может выйти или не выйти на рынок, — сказал он. — Пероральный класс по-прежнему составляет примерно 25–30% всех назначений. Это значимый сегмент, созревший для инноваций, и мы надеемся подтвердить это данными в декабре».
Профиль безопасности и отличительные особенности
Immunic неоднократно подчёркивала безопасность как центральный элемент своей инвестиционной истории. Компания заявила, что располагает базой данных примерно по 3 500 пациентам, часть из которых наблюдается уже до семи лет.
- Руководство заявило, что препарат демонстрирует чистый профиль воздействия на печень.
- Компания сообщила, что риск инфекций представляется очень низким.
- Она заявила, что не выявлено проблем с желудочно-кишечной токсичностью.
- Компания заявила, что не было признаков алопеции, эмбрио-фетальной токсичности или других нецелевых эффектов, наблюдавшихся при приёме терифлуномида.
- Руководство охарактеризовало профиль препарата как «лучшее в пероральном классе соотношение пользы и риска».
Компания также сравнила фармакокинетику видофлудимуса кальция и терифлуномида. По её словам, период полувыведения видофлудимуса составляет около 30 часов, и он выводится из организма менее чем за 10 дней, тогда как терифлуномид у некоторых пациентов может сохраняться в кровотоке годами. Руководство заявило, что обратимость действия препарата имеет большое значение, особенно для молодых женщин с РС.
Лундгрен отметил, что профиль безопасности выделяется на фоне остальных препаратов в этой области. «Никогда не видел ничего подобного», — сказал он, имея в виду оценку компанией имеющихся данных.
Операционные обновления и изменения в компании
Immunic заявила, что трансформировалась из компании на стадии разработки в докоммерческую организацию.
- Лундгрен присоединился к компании в июне 2024 года после 19 лет работы в Genentech и Roche.
- Ранее он участвовал в запуске окрелизумаба, который сейчас является наиболее часто назначаемым препаратом от РС в мире.
- Компания пополнила совет директоров несколькими новыми членами, включая нового председателя совета.
- К компании присоединился новый медицинский директор.
- Компания наняла вице-президента по маркетингу.
- Вице-президент по работе с пациентскими организациями приступил к работе в день презентации.
- Immunic заявила, что сформировала отдел медицинских связей и развернула сеть медицинских научных консультантов.
Руководство заявило, что эти изменения призваны подготовить компанию к самостоятельному запуску в США в случае положительных данных III фазы. Также было отмечено, что компания проверяет коммерческие предположения и готовится к быстрому масштабированию после публикации данных.
Программа по прогрессирующему РС
Помимо рецидивирующего РС, Immunic объявила о новом исследовании III фазы под названием ProTEct-MS для прогрессирующего рассеянного склероза. В исследование будет включено около 1 400 пациентов с неактивным прогрессирующим РС, и его продолжительность ожидается около трёх лет.
Первая рандомизация пациента ожидается в первой половине 2025 года. Компания заявила, что исследование основано на результатах её исследования II фазы CALLIPER, которое не достигло основной конечной точки по атрофии всего головного мозга, но показало обнадёживающие вторичные результаты у отдельных групп пациентов.
В исследовании CALLIPER руководство указало на подгруппу из 85% пациентов, у которых на исходном уровне не было рецидивов и очагов, накапливающих гадолиний. В этой группе компания сообщила о последовательном положительном эффекте по показателям усиления и улучшения инвалидизации. Также было отмечено, что медленно расширяющиеся очаги показали номинально статистически значимую пользу.
Руководство охарактеризовало возможность лечения прогрессирующего РС как серьёзную неудовлетворённую потребность и заявило, что новое исследование может расширить область применения препарата, если данные III фазы подтвердят эффективность подхода.
Прогнозы на будущее и финансирование
Immunic заявила, что следующим крупным катализатором станет публикация результатов ENSURE-1 и ENSURE-2 в декабре 2024 года. В случае положительных результатов компания планирует подать заявку NDA к середине 2025 года и нацелена на коммерческий запуск к середине 2028 года.
- Декабрь 2024 года: публикация данных III фазы по ENSURE-1 и ENSURE-2.
- В течение 30 дней после раскрытия данных: варрантный компонент PIPE-сделки февраля 2024 года может быть конвертирован в $200 млн денежных средств.
- Середина 2025 года: планируемая подача заявки NDA.
- Первая половина 2025 года: первая рандомизация пациента в исследовании ProTEct-MS.
- Середина 2028 года: целевой запуск продаж в США.
Компания заявила, что PIPE-финансирование и возможная конвертация варрантов могут продлить запас денежных средств до второй половины 2028 года.
Основные моменты сессии вопросов и ответов
В ходе сессии вопросов и ответов руководство вернулось к нескольким повторяющимся темам: размеру рынка РС, необходимости лучшего контроля над инвалидизацией и уверенности компании в профиле безопасности препарата.
Лундгрен заявил, что рынок готов к новому сдвигу, похожему на тот, что последовал за запуском анти-CD20 терапий. «Я участвовал в запуске окрелизумаба, — сказал он. — Это был удивительный опыт трансформации рынка РС с появлением анти-CD20 препаратов. Правда, это было десять лет назад, и, думаю, я пришёл в компанию потому, что неудовлетворённые потребности в области РС сегодня предельно очевидны. Они так же очевидны, как и тогда, и я считаю, что рынок снова созрел для прорыва».
Он также отметил, что врачи и ключевые лидеры мнений проявляют интерес к механизму Nurr1, который компания описывает как прямой нейропротекторный подход. Руководство заявило, что доклинический пакет данных включает доказательства связывания и активации Nurr1, полученные in vivo и in vitro, а также исследования с нокаутом гена, которые, по словам компании, подтверждают прямое действие через Nurr1.
Что касается коммерческой стороны, Тардио отметил, что компания видит явную возможность среди пациентов, переходящих с анти-CD20 терапии. Immunic заявила, что на анти-CD20 препараты приходится около 50% текущего рынка и 70–75% случаев начала терапии у пациентов, ранее её не получавших. Руководство заявило, что многие врачи теперь считают разумным сроком до перехода с анти-CD20 терапии период от трёх до восьми лет, что может создать значительную возможность для перорального альтернативного препарата.
Immunic заявила, что исходные характеристики пациентов в программе III фазы в целом согласуются с характеристиками в более раннем исследовании II фазы, что, по мнению компании, должно помочь в переносе результатов. Руководство также отметило, что определённое расхождение между результатами II и III фазы допустимо, и препарат при этом всё равно может оставаться коммерчески жизнеспособным.
Акции компании торговались по цене $8,06, что на 4% выше предыдущего закрытия на уровне $7,75, при 52-недельном диапазоне от $0,584 до $17,43.
Заключение
Инвесторы теперь ожидают публикации данных III фазы в декабре, которые могут определить, продвинется ли стратегия Immunic в области лечения РС к одобрению или столкнётся с неудачей. Читатели могут ознакомиться с полной расшифровкой презентации ниже для получения более подробной информации.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.
