Egetis Therapeutics: одобрение препарата не за горами

Пятница, 11.09.2026 — Компания Egetis Therapeutics (EGTX) выступила на 12-й ежегодной конференции Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference, представив план предстоящего регуляторного решения и стратегию роста в сегменте редких заболеваний. Руководство сообщило, что компания близка к получению решения американских регуляторов по тиратриколу для лечения дефицита MCT8, а также развивает второе направление — RTH-beta, способное расширить коммерческие возможности.

Компания, базирующаяся в Стокгольме, представила позитивный кейс, основанный на клинических данных, выявлении пациентов и готовности к коммерциализации. Вместе с тем существует очевидный риск: исход проверки со стороны FDA. Акции торговались на уровне $8,03, снизившись на 0,25% по сравнению с предыдущим закрытием на уровне $8,05, вблизи верхней границы 52-недельного диапазона от $3,63 до $8,2.

Ключевые выводы

• Egetis сообщила, что её ведущий препарат тиратрикол находится на рассмотрении FDA для лечения дефицита MCT8, дата PDUFA установлена на 28.09.2024.
• Компания сообщила, что 60 пациентов включены в программу расширенного доступа в США — значительное число для ультраредкого заболевания.
• Руководство представило обширный пакет доказательной базы, включающий три проспективных исследования, шестилетнее исследование реальной клинической практики и исследование выживаемости.
• Германия стала важным коммерческим ориентиром: полный переход с программы управляемого доступа на коммерческий продукт произошёл в течение трёх месяцев после запуска.
• RTH-beta остаётся вторым направлением роста; ключевое исследование запланировано на 2025 год.

Обзор компании и стратегия

Генеральный директор Никлас Вестерхольм заявил, что Egetis оставалась «в тени», особенно среди американских инвесторов. Он охарактеризовал компанию как разработчика препаратов для лечения редких заболеваний на поздней стадии, способного коммерциализировать свои продукты как в США, так и в Европе.

• Egetis базируется в Стокгольме и торгуется на Nasdaq.
• Общая численность сотрудников компании составляет 60 человек.
• Около трети персонала работает в США, остальные — в Европе.
• Компания была основана в конце 2020 года и в первые годы сосредоточилась на формировании базы для разработки и коммерциализации.

Ведущая программа: тиратрикол для лечения дефицита MCT8

Тиратрикол является ведущим кандидатом Egetis и разрабатывается для лечения дефицита MCT8 — ультраредкого нарушения сигнализации тиреоидных гормонов. Вестерхольм пояснил, что заболевание сцеплено с X-хромосомой и преимущественно поражает мальчиков; расчётная частота составляет около одного случая на 70 000 рождений мальчиков.

Он описал это состояние как необычное: у пациентов может наблюдаться избыточная активность тиреоидных гормонов на периферии организма при одновременном дефиците тиреоидного гормона в головном мозге. По данным компании, медиана ожидаемой продолжительности жизни у нелеченых пациентов составляет 35 лет, а около 30% умирают в раннем детстве.

• FDA установило дату PDUFA на 28.09.2024.
• Программа получила статус прорывной терапии, присвоенный в 2023 году.
• Egetis сообщила об отсутствии существенных изменений в сроках рассмотрения.
• Производственная проверка, по имеющимся данным, идёт по плану.
• Компания ожидает начала обсуждения инструкции по применению примерно за 30 дней до даты PDUFA.

Пакет клинических данных

Руководство сообщило, что Egetis сформировала один из наиболее полных наборов данных для ультраредкого заболевания. Пакет включает три проспективных исследования, долгосрочную наблюдательную когорту и данные по выживаемости, которые способствовали получению статуса прорывной терапии.

• В исследование Triac Trial I было включено 46 пациентов.
• В исследование Triac Trial II было включено 22 пациента.
• В исследование ReTRIACt было включено 15 пациентов, в том числе группа плацебо-контроля.
• Когортное исследование EMC включает шесть лет наблюдения в реальной клинической практике.
• Исследование выживаемости продемонстрировало улучшение общей выживаемости; результаты опубликованы в форме тезисов.

Доступность для пациентов и готовность к коммерциализации

Одним из наиболее очевидных коммерческих сигналов стал масштаб программы расширенного доступа в США. Вестерхольм сообщил, что в настоящее время в программе участвуют 60 пациентов, назвав это необычно большим числом для ультраредкого заболевания.

По его словам, когда активная разработка началась в конце 2020 года, в США было выявлено лишь 20 пациентов. Сейчас компания сообщает, что во всём мире диагноз поставлен более чем 100 пациентам, 60 из которых уже получают лечение.

• В программе расширенного доступа в США участвуют 60 пациентов.
• Во всём мире диагноз поставлен более чем 100 пациентам.
• 60 пациентов уже проходят лечение.
• Выявление пациентов является приоритетным направлением с конца 2020 года.

Egetis сообщила о подготовке медицинских центров, служб поддержки пациентов и планов по работе со страховщиками, чтобы обеспечить переход участников программы расширенного доступа на коммерческую терапию в случае одобрения. Руководство обозначило преемственность лечения и быстрый переход на платное лечение в качестве приоритетов.

Запуск в Германии как ориентир

Руководство привело Германию в качестве раннего коммерческого примера. Тиратрикол был запущен там 01.05.2023, и компания сообщила, что все пациенты программы управляемого доступа перешли на коммерческий продукт в течение трёх месяцев.

Вестерхольм отметил, что запуск также улучшил диагностику. По данным компании, число диагностированных пациентов в Германии удвоилось с момента запуска, что расценивается как свидетельство того, что коммерческая доступность препарата повышает осведомлённость врачей и позволяет выявлять новые случаи заболевания.

• Дата запуска в Германии: 01.05.2023.
• 100% пациентов программы управляемого доступа перешли на коммерческий продукт в течение трёх месяцев.
• Число диагностированных пациентов в Германии выросло на 100% с момента запуска.

Перспективы роста: RTH-beta

Помимо дефицита MCT8, Egetis также разрабатывает тиратрикол для лечения резистентности к тиреоидному гормону бета (RTH-beta). Руководство сообщило, что это состояние может охватывать более широкую популяцию пациентов по сравнению с дефицитом MCT8 и поражает как мужчин, так и женщин.

По оценкам компании, RTH-beta встречается примерно у одного из 20 000 — одного из 40 000 человек. Указывается, что медиана ожидаемой продолжительности жизни при этом расстройстве составляет около 11 лет, а риск сердечной недостаточности в шесть раз выше.

• В программе управляемого доступа по RTH-beta участвуют более 50 пациентов.
• Опубликованные данные показали нормализацию уровней T4 и T3 у восьми пациентов.
• Руководство Европейской тиреоидной ассоциации включает тиратрикол в качестве терапии первой линии как при дефиците MCT8, так и при RTH-beta.
• Egetis планирует начать ключевое исследование RTH-beta в 2025 году.
• Компания ведёт переговоры с регуляторами по вопросам дизайна исследования и конечных точек.

Вестерхольм сообщил, что компания завершает разработку плана клинического развития и целевого профиля продукта. По его словам, консультативный совет на конференции Европейской тиреоидной ассоциации собрал ключевых лидеров мнений из США и Европы для обсуждения дизайна исследования.

Географическая экспансия и партнёрства

Egetis сообщила о расширении коммерческого присутствия посредством прямой деятельности и партнёрств. Компания уже представлена в нескольких регионах и рассматривает новые возможности.

• Германия является первым коммерческим рынком компании.
• Taiba Arkim охватывает Центральную и Восточную Европу и Турцию.
• Taiba Rare охватывает регион Персидского залива.
• Недавно было подписано соглашение о поставках для Новой Зеландии и Австралии.
• Компания имеет соглашение о разработке и коммерциализации в Японии и планирует подачу заявки на регистрацию в PMDA в начале 2025 года.
• Канада, Великобритания и Латинская Америка рассматриваются в качестве возможных направлений для партнёрства.

Финансовые показатели и рыночные возможности

Руководство не предоставило подробного финансового обновления, однако изложило коммерческую логику программы. Сопоставимые ультраредкие нарушения тиреоидных гормонов могут требовать ежегодных затрат на лечение в размере от $750 000 до $1 000 000 на пациента, и Egetis заявила, что тиратрикол может быть оценён в аналогичном диапазоне.

• Краткосрочная выручка может быть получена за счёт перевода более 60 пациентов программы расширенного доступа на коммерческую терапию.
• Среднесрочный и долгосрочный рост зависит от выявления новых пациентов в ходе диагностических мероприятий.
• По оценкам компании, рынок США по дефициту MCT8 насчитывает около 1 000 пациентов.
• RTH-beta может представлять более широкие возможности, чем дефицит MCT8.
• Egetis заявила, что её экономичная структура затрат может обеспечить прибыльность при ожидаемом росте выручки.

Компания также сообщила о получении патентной защиты в начале весны 2024 года, охватывающей состав и метод применения, со сроком действия до 2045 года и правом на включение в Orange Book. Кроме того, Egetis сослалась на эксклюзивность орфанного препарата сроком семь лет в США и десять лет в Европе.

Основные моменты сессии вопросов и ответов

В ходе вопросов руководство подтвердило отсутствие существенных изменений в дате PDUFA — 28.09.2024. Отмечается, что рассмотрение FDA остаётся активным и конструктивным.

• По вопросу регуляторного процесса Egetis сообщила, что ожидает завершения или приближения к завершению стандартных этапов приоритетного рассмотрения.
• По вопросу перехода из программы расширенного доступа компания сообщила, что медицинские центры готовятся к одобрению, а работа со страховщиками ведётся заблаговременно.
• По вопросу RTH-beta руководство указало, что нормализация уровней T4 и T3 ожидается в качестве ключевых конечных точек наряду с сердечно-сосудистыми показателями.
• По вопросу дизайна исследования компания сообщила о намерении получить одобрение как FDA, так и европейских регуляторов в рамках единого ключевого исследования.
• По вопросу оценки стоимости Вестерхольм воздержался от прямых комментариев, однако отметил, что коммерческие возможности весьма значительны.

Заключение

Egetis вступает в ключевое регуляторное окно, располагая активом для лечения редкого заболевания, растущей базой пациентов и расширенным коммерческим присутствием. Дополнительные подробности можно найти в полном тексте стенограммы ниже.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.