Cytokinetics на саммите Citigroup: ставка на расширение HCM

В среду, 09.09.2026, компания Cytokinetics (CYTK) выступила на саммите Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026, представив стратегию роста, основанную на препарате для лечения сердечных заболеваний MYQORZO. Руководство указало на сильную динамику запуска в сегменте обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (OHCM) и положительные результаты поздней стадии испытаний при необструктивной HCM, одновременно признав наличие вопросов по безопасности, рост расходов и длительный путь разработки в рамках отдельной программы по сердечной недостаточности.

Ключевые выводы

• Запуск MYQORZO в сегменте OHCM опережает ожидания: к концу второго квартала 2026 года доля новых назначений бренда составила 40%.
• ACACIA-HCM был представлен как первое успешное исследование фазы 3 с доказательством превосходства при необструктивной HCM, что поддерживает планируемую подачу заявки по данному показанию.
• По оценкам Cytokinetics, NHCM может составлять около 50% всего рынка HCM, что открывает значительно более широкие коммерческие возможности в случае одобрения.
• Руководство прокомментировало небольшой дисбаланс в частоте серьёзных нежелательных явлений, связанных с сердечной недостаточностью, и высказало мнение, что лечение под наблюдением врача может снизить риски на практике.
• Компания также продвигает омекамтив мекарбил при тяжёлой сердечной недостаточности — ожидается, что набор участников в подтверждающее исследование завершится в 2027 году.

Финансовые результаты и коммерческие показатели

Cytokinetics сообщила, что второй квартал 2026 года стал успешным периодом для запуска MYQORZO: коммерческие показатели улучшились по нескольким направлениям. Руководство ожидает, что третий квартал будет аналогичным и продолжит превосходить ожидания.

• Конверсия в оплаченные рецепты происходит в течение нескольких недель — значительно быстрее, чем примерно 60 дней, которые прогнозировал рынок.
• MYQORZO достиг 40% доли новых назначений бренда к концу второго квартала 2026 года.
• Компания рассчитывает занять приоритетную долю новых рецептов к концу года, несмотря на то что конкурирующий препарат присутствует на рынке уже четыре года.
• Коммерческие расходы (SG&A) ожидаются значительно выше в 2026 году и далее — для поддержки возможного запуска в сегменте NHCM и расширения в Европе.
• Запуск в Германии состоялся летом 2026 года, в Великобритании — запланирован на четвёртый квартал 2026 года, в других крупных европейских рынках — в 2027 году.
• Европейская полевая команда ещё не сформирована полностью, что должно привести к дополнительным расходам в будущем.

Руководство отметило, что запуск выигрывает от дифференцированной инструкции по применению и программы управления рисками (REMS) по сравнению с конкурирующим ингибитором сердечного миозина. Также было указано, что врачебное сообщество всё активнее признаёт клинический профиль MYQORZO и гибкость режима дозирования.

Операционные обновления

Главным стратегическим посылом компании стало то, что афикамтен, продаваемый под названием MYQORZO, в конечном счёте может охватить весь спектр гипертрофической кардиомиопатии. Cytokinetics сообщила, что одновременно готовится к работе как в сегменте OHCM, так и необструктивной HCM (NHCM).

• По оценкам руководства, NHCM и OHCM составляют примерно по половине всего рынка HCM — это расходится с прежними взглядами, отдававшими предпочтение OHCM.
• NHCM исторически недодиагностировалась, поскольку существовало мало эффективных методов лечения и меньше оснований направлять пациентов в специализированные центры.
• Врачи нередко уже имеют в своей практике от 10 до 12 пациентов с NHCM, однако многие из них получали лишь бета-блокаторы или блокаторы кальциевых каналов.
• Cytokinetics считает, что многие диагностированные пациенты с NHCM могут быть кандидатами на лечение ингибитором сердечного миозина.
• Компания сообщила, что коммерческие команды формировались с учётом высокого пересечения клиентской базы OHCM и NHCM.

Генеральный директор Роберт Блум назвал результаты исследования ACACIA-HCM, представленные на конгрессе Европейского общества кардиологов в Мюнхене, ключевым этапом. По его словам, данные могут поддержать подачу заявки в FDA и другие регуляторные органы и способны помочь MYQORZO стать первым ингибитором сердечного миозина, одобренным для всей популяции пациентов с HCM.

Руководство отметило, что популяция исследования ACACIA-HCM соответствует симптоматическим пациентам с NHCM, наблюдаемым на практике, включая пациентов с фибрилляцией предсердий и имплантированными дефибрилляторами. Также было указано, что в исследование включались более тяжёлые пациенты, чем в исследование SEQUOIA-HCM по OHCM, что соответствует естественному течению заболевания.

Безопасность ACACIA-HCM и ведение пациентов врачами

Значительная часть обсуждения была посвящена вопросам безопасности после того, как в исследовании ACACIA-HCM был выявлен небольшой дисбаланс в частоте серьёзных нежелательных явлений, связанных с сердечной недостаточностью. Руководство пояснило, что эти события затронули лишь небольшое меньшинство пациентов и, как правило, купировались стандартными методами, например короткими курсами диуретиков.

• У пациентов с явлениями сердечной недостаточности нередко имелись другие факторы риска: фибрилляция предсердий, пожилой возраст, инфузионная терапия по другим показаниям или более тяжёлое течение заболевания.
• Руководство отметило, что некоторые пациенты, возможно, не являлись оптимальными кандидатами для участия в исследовании и впоследствии нуждались в трансплантации сердца.
• В рамках открытого расширенного исследования FOREST-HCM, где врачи имели большую свободу действий, компания зафиксировала лишь два эпизода сердечной недостаточности во всей когорте.
• Cytokinetics объяснила более низкую частоту событий клиническим суждением врачей, включая коррекцию доз, управление диуретической терапией и оценку рисков пациентов.
• Компания сообщила о планах публикации более детальных данных по безопасности для медицинского сообщества.

Дэн Джейкоби, руководитель клинических исследований, подчеркнул важность различия между слепым клиническим испытанием и реальной клинической практикой. «Как только врач включается в процесс лечения и может применять клиническое суждение, частота сердечной недостаточности резко снижается», — сказал он.

Инструкция, REMS и коммерческая стратегия

Руководство сообщило, что действующая инструкция по применению MYQORZO и программа REMS уже отличаются от конкурентных, и эти различия становятся частью коммерческого позиционирования препарата. Компания ожидает, что будущая заявка по NHCM, вероятно, будет использовать ту же структуру REMS, а руководство по дозированию и мониторингу будет отражено в инструкции, а не в отдельной программе.

• Базовый сценарий компании предусматривает единую программу REMS для OHCM и NHCM.
• По словам представителей компании, прецедентов раздельных программ REMS для разных показаний одного препарата не существует.
• Ожидается, что инструкция по применению при NHCM будет акцентировать внимание на симптоматических пациентах и рекомендациях по мониторингу, а не на узком ограничении по классу Нью-Йоркской ассоциации сердца.
• В обеих ключевых программах использовались одинаковые ступени дозирования: 5, 10, 15 и 20 миллиграммов.
• Руководство отметило, что программа REMS может упроститься со временем по мере накопления данных реальной клинической практики.

Трейси, руководитель отдела маркетинга в США, сообщила, что врачи отмечают дифференциацию не только по эффективности и безопасности, но и по гибкости программы REMS. По её словам, данные исследования MAPLE-HCM, продемонстрировавшего статистически значимое превосходство над бета-блокаторами, способствуют расширению применения препарата в более широком врачебном сообществе.

Компания также сообщила, что значительная доля рецептов во втором квартале поступила от врачей, которые ранее редко назначали ингибиторы сердечного миозина или не назначали их вовсе. По мнению руководства, это свидетельствует о расширении рынка за пределы ранних последователей.

Перспективы

Cytokinetics сообщила, что продолжает подготовку дополнительной заявки на регистрацию нового препарата по показанию NHCM, однако ещё не подала её. Компания уже сейчас формирует коммерческую и медицинскую инфраструктуру, чтобы охватить обе крупные популяции пациентов с HCM в случае одобрения расширенной инструкции регуляторами.

• Компания ожидает, что формулировки инструкции по NHCM будут соответствовать формулировкам по OHCM в части симптоматических пациентов.
• Руководство считает, что многие диагностированные пациенты с NHCM могут быть реальными кандидатами на лечение.
• Компания сохраняет все маркетинговые опции, включая возможную прямую рекламу для потребителей.
• Планируется продолжать наращивание коммерческих ресурсов для OHCM при одновременной подготовке к выходу в сегмент NHCM.
• Компания также намерена реализовать широкую стратегию публикаций, отмечая, что пациенты сегодня получают медицинскую информацию из таких источников, как OpenEvidence и ChatGPT, а не только из научных журналов.

Блум заявил, что компания стремится опубликовать полную информацию о профиле препарата, включая данные об эффективности, безопасности и практическом применении. По его словам, Cytokinetics подходит к рынку с «гибкостью» по мере развития просветительской работы среди пациентов и взаимодействия с врачами.

Омекамтив мекарбил и программа по сердечной недостаточности

Помимо HCM, Cytokinetics рассказала об омекамтив мекарбиле — активаторе сердечного миозина для лечения тяжёлой сердечной недостаточности со сниженной фракцией выброса (HFrEF). Компания сообщила, что подтверждающее исследование COMET-HF набирает около 2 000 пациентов с фракцией выброса ниже 30% — более узкую группу, чем в более раннем исследовании GALACTIC-HF.

• Ожидается, что набор участников завершится в 2027 году, а результаты могут быть получены в 2028 году.
• Исследование включает вводную фазу для исключения пациентов с низкой приверженностью лечению и ранних событий, на которые терапия не может повлиять.
• Руководство отметило, что в исследование GALACTIC-HF было включено более 8 000 пациентов, и оно достигло своей основной клинической конечной точки со значением p ниже 0,05.
• В заранее определённой подгруппе с фракцией выброса ниже 30% наблюдалось удвоение эффекта лечения.
• Блум сообщил, что новое исследование разработано для воспроизведения эффекта, уже наблюдавшегося в более крупной подгруппе, и может принести значительный положительный результат в случае успеха.

Он также добавил, что популяция пациентов с тяжёлой HFrEF включает более 1 миллиона частых пользователей стационарной помощи в США, и ни одна из существующих терапий не воздействует непосредственно на сердечную мышцу в данной ситуации.

Основные моменты сессии вопросов и ответов

В ходе вопросов руководство вернулось к тем же ключевым темам: осведомлённость о заболевании, дизайн исследования, интерпретация данных по безопасности и рыночные возможности.

• По вопросу распространённости NHCM компания отметила, что более ранние данные были смещены в сторону пациентов с обструкцией, поскольку специализированные центры чаще принимали случаи миэктомии.
• По словам представителей компании, пациентов с NHCM не обязательно сложнее диагностировать, однако их реже направляли к специалистам при отсутствии эффективного лечения.
• Руководство указало, что симптоматическая NHCM нередко требует более выраженного поражения миокарда, чем OHCM, при которой симптомы могут быть обусловлены гемодинамической обструкцией.
• По вопросу безопасности компания пояснила, что серьёзное нежелательное явление в клиническом исследовании не всегда означает тяжёлый медицинский кризис, но может отражать плановое усиление терапии.
• По вопросу титрования руководство отметило, что врачи в реальной практике могут повышать, сохранять или снижать дозы на основе клинического суждения, в отличие от фиксированного алгоритма в слепых исследованиях.
• По вопросу коммерциализации компания сообщила о готовности использовать как традиционные, так и новые каналы для работы с врачами и пациентами.

Блум заявил, что рынок реагирует на свойства, заложенные в афикамтен. «Рынок принимает афикамтен именно за те свойства, которые мы в него заложили, и бизнес стартовал отлично — коммерческий запуск превосходит наши ожидания и продолжает их превышать», — сказал он.

В настоящее время Cytokinetics опирается на успешный запуск в сегменте OHCM, возможное расширение в NHCM и долгосрочную программу по сердечной недостаточности как основу своего инвестиционного кейса. Более подробная информация содержится в полной стенограмме ниже.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.