Fulcrum Therapeutics на конференции H.C. Wainwright: перспективы Posiradir при серповидноклеточной анемии

Во вторник, 09.09.2025, компания Fulcrum Therapeutics (NASDAQ:FULC) выступила на 27-й ежегодной глобальной инвестиционной конференции H.C. Wainwright. Компания представила свой ведущий препарат Posiradir для лечения серповидноклеточной анемии, подчеркнув многообещающие результаты клинических испытаний и прочное финансовое положение. Генеральный директор Алекс Сапир отметил как потенциал Posiradir, так и недостатки существующих методов лечения, представив осторожно оптимистичный прогноз.

Ключевые моменты

• Posiradir, препарат на основе малых молекул, показал значительную эффективность в исследовании фазы 1B, увеличивая уровень фетального гемоглобина и снижая частоту вазоокклюзивных кризов (VOC).
• Fulcrum Therapeutics имеет стабильную денежную позицию в размере $214 миллионов, обеспечивающую финансовую устойчивость до 2028 года.
• Компания набирает пациентов в новую когорту, данные по которой ожидаются к концу 2025 года.
• Планируется взаимодействие с регулирующими органами для будущих регистрационных исследований.

Финансовые результаты

• Fulcrum Therapeutics сообщила о денежном балансе в размере $214 миллионов по состоянию на второй квартал 2025 года.
• Эта финансовая стабильность поддерживает операционную деятельность до 2028 года.
• Компания работает эффективно, обеспечивая экономичную операционную модель.

Операционные обновления

• Продолжается набор пациентов для когорты Posiradir с дозировкой 20 миллиграмм, результаты ожидаются к концу года.
• В исследовании фазы 1B участвовали 16 пациентов, большинство из США и Южной Африки.
• Планируется встреча с регулирующими органами по завершении фазы 1B для обсуждения начала регистрационного исследования.
• Новая заявка на исследуемый новый препарат (IND) для синдромов костномозговой недостаточности ожидается в 2026 году.

Данные клинических испытаний

• Исходный уровень фетального гемоглобина составлял 7,6%, повысившись до 16,2% после лечения Posiradir.
• Присутствие фетального гемоглобина в эритроцитах увеличилось с 34% до почти 70%.
• Наблюдалось снижение вазоокклюзивных кризов на 50%, причем у половины пациентов кризы отсутствовали.
• Побочные эффекты, связанные с лечением, были легкими и разрешились в ходе исследования.

Перспективы на будущее

• Fulcrum планирует в ближайшее время взаимодействовать с регулирующими органами для начала регистрационных исследований Posiradir.
• Компания оптимистично оценивает потенциал Posiradir для трансформации лечения серповидноклеточной анемии, особенно учитывая ограничения существующих методов лечения.

Для детального ознакомления с конференц-звонком, пожалуйста, обратитесь к полной стенограмме ниже.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.