Abeona Therapeutics, биофармацевтическая компания, предоставила обновленную информацию о своем финансовом состоянии и разработке своего ведущего продукта генной терапии, Pradimogene zamykerathal (PZ cell), во время телефонной конференции по итогам третьего квартала 2024 года. Компания сообщила о чистом убытке в размере 30,3 млн $ за квартал, значительная часть которого связана с переоценкой обязательств по варрантам. Несмотря на убыток, Abeona сохраняет сильную денежную позицию с резервами в 110 млн $, которых, по оценкам, хватит для финансирования операций до 2026 года. Был отмечен регуляторный прогресс с повторной подачей заявки на лицензирование биологических препаратов для PZ cell и ее принятием FDA, что установило дату PDUFA на апрель 2025 года. Компания готовится к коммерческому запуску с пятью квалифицированными лечебными центрами и изучает ценовые стратегии для одноразовой генной терапии.
Ключевые моменты
- Abeona Therapeutics сообщила о чистом убытке в размере 30,3 млн $ в 3 квартале 2024 года, при этом расходы на исследования и разработки составили 8,9 млн $.
- По прогнозам, денежных резервов компании хватит для поддержки ее деятельности до 2026 года.
- FDA установило дату PDUFA на 29 апреля 2025 года для ведущего продукта-кандидата компании, PZ cell.
- Abeona продвигается в коммерческой подготовке, включая создание лечебных центров и команды по коммерциализации.
- Производственная мощность установлена на уровне 10 пациентов в месяц, с планами расширения из-за ожидаемого спроса.
Перспективы компании
- Денежных средств, по оценкам, хватит до 2026 года, что позволит продолжать инвестировать в разработку продуктов и коммерческую подготовку.
- Выданы два новых патента, усиливающие портфель интеллектуальной собственности компании и обеспечивающие защиту до 2037 и 2040 годов.
Негативные моменты
- Компания понесла значительный чистый убыток, включая убыток в размере 15,2 млн $ от переоценки обязательств по варрантам.
Позитивные моменты
- FDA не запросило дополнительных клинических испытаний или данных для PZ cell, что указывает на более гладкий регуляторный путь.
- Положительный прогноз относительно уникального позиционирования PZ cell для заживления ран и снижения боли у пациентов с RDEB.
Недостатки
- На финансовые показатели компании повлияли убытки, особенно от переоценки обязательств по варрантам.
Основные моменты сессии вопросов и ответов
- Генеральный директор Виш Сешадри выразил уверенность в потенциале PZ cell как первой генной терапии с использованием кератиноцитных листов для лечения RDEB.
- Главный коммерческий директор Мадхав Васантхавада подчеркнул приверженность компании доступу пациентов и взаимодействию с плательщиками в рамках ценовой стратегии.
Abeona Therapeutics (тикер: ABEO) продолжает фокусироваться на продвижении своего продукта генной терапии, PZ cell, с сильным акцентом на регуляторный успех и коммерческую стратегию. Финансовое здоровье компании, с существенным денежным резервом, позволяет ей преследовать свои цели в течение следующих нескольких лет. По мере приближения даты PDUFA, Abeona продолжает взаимодействовать с плательщиками для обеспечения доступности и возмещения расходов на то, что может стать новаторским лечением для пациентов с RDEB.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.