Биофармацевтическая компания Scholar Rock (SRRK) объявила об успешных результатах исследования 3 фазы SAPPHIRE для своего препарата апитегромаб в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) во время телеконференции по итогам третьего квартала 2024 года. Исследование достигло своих первичных конечных точек, показав значительное улучшение двигательной функции. Имея солидный запас денежных средств после дополнительного размещения акций на сумму 345 млн долларов, компания готовится к коммерческому запуску апитегромаба в США в 4 квартале 2025 года и планирует подать заявки на регистрацию в 1 квартале 2025 года.
Ключевые моменты
- Апитегромаб компании Scholar Rock продемонстрировал улучшение на 1,8 балла по шкале двигательной функции Хаммерсмита в исследовании 3 фазы SAPPHIRE для СМА.
- Компания планирует подать заявку на регистрацию биологического препарата (BLA) и заявку на регистрацию лекарственного средства (MAA) в 1 квартале 2025 года.
- Коммерческий запуск в США намечен на 4 квартал 2025 года, за которым последует запуск в Европе.
- Результаты исследования 2 фазы EMBRAZE ожидаются во 2 квартале 2025 года; подача заявки на исследование нового лекарственного препарата (IND) для SRK-439 запланирована на середину 2025 года.
- Scholar Rock завершила дополнительное размещение акций на сумму 345 млн долларов, увеличив свой денежный баланс примерно до 463 млн долларов.
- Компания взаимодействует с заинтересованными сторонами и формирует коммерческую команду в преддверии запуска апитегромаба.
- Апитегромаб имеет потенциал генерировать более 1 млрд долларов выручки.
- Клиническое исследование OPAL апитегромаба у более молодых пациентов с СМА планируется начать в середине 2025 года.
- Компания планирует нанять около 50 торговых представителей перед одобрением FDA.
Перспективы компании
- Scholar Rock оптимистично оценивает потенциал апитегромаба в удовлетворении неудовлетворенной потребности в лечении СМА.
- Компания также фокусируется на управлении ожирением через исследование EMBRAZE и разработку SRK-439.
- Планируется расширить доступ к апитегромабу в Европе и за ее пределами.
Негативные моменты
- Компании необходимо ориентироваться в конкурентной среде терапий для снижения веса.
Позитивные моменты
- Положительные отзывы плательщиков о данных SAPPHIRE.
- Стратегия компании с SRK-439 фокусируется на сохранении мышечной массы, что не зависит от других методов лечения ожирения.
Упущения
- В предоставленном резюме не упоминались конкретные упущения.
Основные моменты сессии вопросов и ответов
- Ожидается, что FDA и европейские органы одобрят лечение апитегромабом для полного возрастного диапазона от 2 до 21 года.
- Scholar Rock уверена в получении широкого показания для апитегромаба, потенциально не ограниченного статусом амбулаторности.
В заключение, недавняя телеконференция Scholar Rock продемонстрировала сильную позицию компании после успеха исследования 3 фазы SAPPHIRE для апитегромаба, а также ее стратегические планы по коммерциализации и дальнейшему развитию линейки препаратов. Уделяя внимание финансовой осмотрительности и взаимодействию с заинтересованными сторонами, Scholar Rock готовится к значительному присутствию на рынке в лечении СМА и управлении ожирением.
Аналитика InvestingPro
Недавний успех Scholar Rock в исследовании 3 фазы SAPPHIRE для апитегромаба не остался незамеченным рынком. Согласно данным InvestingPro, акции компании показали впечатляющую общую доходность в 181,22% за последние три месяца, отражая оптимизм инвесторов относительно потенциала препарата. Это соответствует оптимистичному прогнозу компании относительно рыночных перспектив апитегромаба.
Несмотря на положительные клинические результаты, важно отметить, что Scholar Rock пока не является прибыльной. Совет InvestingPro указывает, что аналитики не ожидают, что компания станет прибыльной в этом году. Это согласуется с текущим фокусом компании на исследованиях и разработках, а также с подготовкой к коммерческому запуску апитегромаба в 4 квартале 2025 года.
Сильная денежная позиция компании после дополнительного размещения акций на сумму 345 млн долларов дополнительно подтверждается еще одним советом InvestingPro, который указывает, что ликвидные активы Scholar Rock превышают краткосрочные обязательства. Эта финансовая стабильность крайне важна, поскольку компания движется к фазе коммерциализации апитегромаба и продолжает инвестировать в свою линейку препаратов.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 13 дополнительных советов по Scholar Rock, обеспечивая более глубокое понимание финансового здоровья компании и ее положения на рынке.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.