БЕДФОРД, МАССАЧУСЕТС - Компания Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK) получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статус прорывной терапии для своего препарата-кандидата zorevunersen, предназначенного для лечения синдрома Драве, редкой формы эпилепсии. Это обозначение имеет ключевое значение для биотехнологической фирмы, так как приближает препарат к потенциальному одобрению и выходу на рынок.
Zorevunersen, который может стать первым препаратом, модифицирующим течение заболевания при синдроме Драве, нацелен на подтвержденную мутацию в гене SCN1A, не связанную с усилением функции. Пациенты с синдромом Драве страдают от тяжелых судорожных приступов, которые часто устойчивы к существующим лекарствам.
Решение FDA последовало за положительными результатами исследований фазы 1/2a и открытого продленного исследования (OLE), которые показали, что zorevunersen значительно снижает частоту приступов и улучшает когнитивные и поведенческие показатели у пациентов. Эти преимущества были отмечены в дополнение к эффектам существующих противосудорожных препаратов. Препарат в целом хорошо переносился, было введено более 600 доз, некоторые пациенты получали лечение более трех лет.
Акции Stoke Therapeutics выросли на 2,1% в ходе предрыночных торгов после объявления.
Компания продолжает обсуждения с FDA и другими глобальными регулирующими органами, чтобы продвинуть zorevunersen в глобальное рандомизированное контролируемое регистрационное исследование фазы 3. Обновленная информация о планах фазы 3 ожидается к концу года.
Шамим Рафф, директор по регуляторным вопросам Stoke Therapeutics, выразила благодарность FDA за присвоение статуса и подчеркнула клинические данные, которые свидетельствуют о том, что zorevunersen может существенно улучшить существующие методы лечения синдрома Драве, воздействуя на первопричину заболевания.
Фонд синдрома Драве в лице исполнительного директора Мэри Энн Мескис также приветствовал это обозначение, подчеркнув острую необходимость в инновационных методах лечения, которые выходят за рамки управления симптомами и направлены на устранение первопричины синдрома Драве.
Статус прорывной терапии предназначен для ускорения процесса разработки и рассмотрения препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний, когда предварительные клинические данные указывают на потенциал значительного улучшения по сравнению с существующими методами лечения. Он предоставляет такие преимущества, как функции ускоренного рассмотрения, интенсивное руководство по эффективной разработке препаратов и участие старших менеджеров FDA.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.