РИЧМОНД, Калифорния - Компания Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO), занимающаяся геномной медициной с рыночной капитализацией 492 млн долларов, сегодня объявила о предстоящем возвращении прав на разработку и коммерциализацию гироктокогена фительпарвовека, кандидата генной терапии для лечения гемофилии А, после решения Pfizer Inc. прекратить сотрудничество. Согласно данным InvestingPro, компания продемонстрировала впечатляющую динамику акций с доходностью 614% за последние шесть месяцев, хотя она сталкивается с проблемами, связанными с расходованием денежных средств. Sangamo рассмотрит все доступные варианты, включая поиск нового партнера, для продвижения программы после положительных результатов испытаний фазы 3.
Исследование AFFINE, завершенное в июле 2024 года, достигло своих первичных и ключевых вторичных целей, продемонстрировав эффективность терапии по сравнению со стандартной профилактикой у пациентов с умеренно тяжелой и тяжелой формой гемофилии А. Несмотря на эти результаты, Pfizer не будет подавать заявки на регистрацию или коммерциализацию, что побудило Sangamo вернуть контроль над программой с 21 апреля 2025 года. Анализ InvestingPro показывает, что компания работает с умеренным уровнем долга, поддерживая текущий коэффициент 1,35, что может повлиять на ее способность самостоятельно продвигать программу. Подписчики могут получить доступ к 12 дополнительным ProTips и комплексным финансовым показателям на платформе. Компания выразила разочарование, но остается приверженной поиску пути вперед для многообещающего лечения.
Генеральный директор Sangamo Сэнди Макрей подчеркнул потенциал терапии как жизнеизменяющего лечения и приверженность компании продвижению своего портфеля геномной медицины. Хотя акции компании торгуются близко к справедливой стоимости InvestingPro, инвесторам следует отметить, что аналитики ожидают снижения продаж в текущем году, при этом выручка за последние двенадцать месяцев упала на 74% до 52,29 млн долларов. Для получения подробной информации и экспертного анализа рекомендуется ознакомиться с комплексным отчетом Pro Research, доступным на InvestingPro, охватывающим эту и более 1400 других американских компаний. Текущие проекты Sangamo включают портфель препаратов в области неврологии и программу генной терапии болезни Фабри, с потенциальной подачей заявки на лицензирование биологических препаратов во второй половине 2025 года.
В рамках перехода все участники исследования AFFINE продолжат находиться под наблюдением. Положительные результаты исследования показали статистически значимое снижение годовых показателей кровотечений после лечения, при этом гироктокоген фительпарвовек в целом хорошо переносился.
Компания также отметила свои партнерские отношения с Genentech и Astellas, а также продвинутые обсуждения по программе генной терапии болезни Фабри, как факторы, способствующие развитию ее портфеля геномной медицины в области неврологии. Ожидается, что набор пациентов для исследования фазы 1/2 препарата ST-503 для идиопатической невропатии мелких волокон начнется в середине 2025 года, а подача заявки на разрешение клинических испытаний для программы лечения прионных заболеваний запланирована на четвертый квартал 2025 года при условии получения дополнительного финансирования.
Sangamo Therapeutics фокусируется на разработке геномных препаратов для серьезных неврологических заболеваний с ограниченными возможностями лечения или их отсутствием. Подход компании включает использование цинк-пальцевых эпигенетических регуляторов и платформу для открытия капсидов с целью потенциального решения проблем неврологических расстройств и расширения возможностей доставки.
Эта новость основана на пресс-релизе и отражает текущие ожидания и планы Sangamo относительно будущего своего кандидата генной терапии и текущих проектов.
В других недавних новостях Sangamo Therapeutics заключила лицензионное соглашение на 20 млн долларов с Astellas Pharma, предоставив Astellas эксклюзивную всемирную лицензию на технологию капсидов STAC-BBB Sangamo для применения генной терапии при неврологических заболеваниях. Эта технология, разработанная Sangamo, направлена на решение проблем, связанных с лечением неврологических расстройств. Сделка потенциально может принести Sangamo до 1,3 млрд долларов в виде платежей за достижение этапов и многоуровневых роялти от чистых продаж продуктов, разработанных в рамках сотрудничества.
Кроме того, акции Sangamo выросли после решения Roche прекратить свою программу генной терапии гемофилии А. В настоящее время Sangamo сотрудничает с Pfizer над конкурирующей генной терапией, нацеленной на то же заболевание.
Более того, Truist Securities повысила рейтинг акций Sangamo с "Держать" до "Покупать", отметив несколько ключевых событий, таких как потенциальная подача заявки на лицензирование биологических препаратов (BLA) и заявки на регистрацию (MAA) для генной терапии гемофилии А фазы 3 в начале 2025 года. Они также отметили ожидаемые полные данные по лечению болезни Фабри в первой половине 2025 года, что потенциально делает Sangamo привлекательным партнером для продвижения лечения.
Наконец, во время телефонной конференции по результатам третьего квартала 2024 года Sangamo сообщила о значительных успехах в своих программах генной терапии, включая прогресс в программе по болезни Фабри и сотрудничество с Pfizer по лечению гемофилии А. Они готовятся к подаче нескольких заявок на BLA и получили платеж в размере 50 млн долларов от Genentech за достижение этапа, что указывает на сильную финансовую позицию.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.