ПАСАДЕНА, Калифорния - Компания Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) подала заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для плозасирана, препарата, предназначенного для лечения семейного синдрома хиломикронемии (FCS). Это генетическое расстройство приводит к чрезвычайно высокому уровню триглицеридов и повышает риск острого панкреатита, при этом в настоящее время нет одобренных FDA методов лечения.
Заявка основана на результатах исследования PALISADE фазы 3, которое достигло своей первичной конечной точки и ключевых вторичных конечных точек, продемонстрировав значительное снижение уровня триглицеридов и риска острого панкреатита. Плозасиран, разработанный с использованием запатентованной платформы Targeted RNAi Molecule (TRiM™) компании Arrowhead, предназначен для снижения уровня аполипопротеина C-III, ключевого регулятора метаболизма триглицеридов.
Президент и генеральный директор Arrowhead Крис Анзалоне, Ph.D., подчеркнул значимость этой заявки как результата более чем 15 лет инноваций. Главный медицинский специалист Брюс Гивен, M.D., отметил острую необходимость в эффективном лечении для пациентов с FCS, которые часто испытывают низкое качество жизни из-за тяжести заболевания.
Компания планирует получить одобрение для плозасирана на других рынках в 2025 году. Препарат уже получил статус прорывной терапии, статус орфанного препарата и статус ускоренного рассмотрения от FDA, что указывает на его потенциал в удовлетворении неудовлетворенной медицинской потребности.
Arrowhead также создала программу расширенного доступа (EAP) для некоторых лиц, живущих с FCS, чтобы они могли потенциально получить плозасиран до его коммерческой доступности, подчеркивая приверженность компании к обеспечению доступа пациентов к исследуемым препаратам.
Результаты эффективности и безопасности исследования PALISADE были представлены на крупных медицинских конференциях и опубликованы в ведущих медицинских журналах, что отражает значимость полученных данных в научном и медицинском сообществах.
Arrowhead Pharmaceuticals фокусируется на разработке терапевтических средств на основе РНК-интерференции для лечения трудноизлечимых заболеваний, используя механизм, который естественным образом происходит в клетках для подавления определенных генов. Этот пресс-релиз служит источником информации для данной статьи.
В других недавних новостях, Arrowhead Pharmaceuticals сообщила о чистом убытке в размере 170,8 млн долларов за третий квартал 2024 финансового года, в то время как денежные средства и инвестиции составили 436,7 млн долларов. Компания получила кредит в размере 400 млн долларов от Sixth Street для поддержки разработки своего портфеля препаратов. На недавнем вебинаре по исследованиям и разработкам компания представила прогресс своих программ РНК-интерференции, нацеленных на центральную нервную систему (ЦНС). В частности, Arrowhead планирует начать клиническую разработку фазы 1 препарата ARO-ATXN2, siRNA, нацеленной на ЦНС, предназначенной для пациентов со спиноцеребеллярной атаксией 2 типа (SCA2), в первом квартале 2025 года.
Кроме того, Arrowhead представила платформу нового поколения, нацеленную на ЦНС, которая позволяет проводить подкожные инъекции, и компания планирует подать заявку на проведение клинических испытаний для ARO-MAPT, новой siRNA, разрабатываемой для лечения болезни Альцгеймера, во второй половине 2025 года. Аналитики сохранили различные рейтинги акций компании: H.C. Wainwright и TD Cowen подтвердили рейтинг "Покупать", в то время как Goldman Sachs, Citi и Piper Sandler сохранили свои рейтинги "Нейтральный", "Нейтральный" и "Выше рынка" соответственно. Это последние события в продолжающихся усилиях Arrowhead по улучшению результатов лечения пациентов.
Аналитика InvestingPro
Поскольку Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) делает значительный шаг вперед с подачей заявки NDA для плозасирана, инвесторам следует учитывать некоторые ключевые финансовые показатели и аналитику от InvestingPro.
Рыночная капитализация компании составляет 2,31 млрд долларов, что отражает ожидания инвесторов относительно потенциала ее портфеля препаратов. Однако данные InvestingPro показывают, что выручка Arrowhead за последние двенадцать месяцев по состоянию на третий квартал 2024 года составила всего 19,65 млн долларов, при этом снижение выручки составило 92,33% за тот же период. Этот резкий контраст подчеркивает текущую зависимость компании от будущих одобрений препаратов и их коммерциализации.
Один из советов InvestingPro указывает на то, что Arrowhead "быстро сжигает наличные средства", что не является необычным для биотехнологических компаний на поздних стадиях разработки лекарств. Эта высокая скорость расходования денежных средств подчеркивает важность заявки NDA для плозасирана для финансового будущего компании.
Другой релевантный совет InvestingPro отмечает, что аналитики не ожидают, что компания станет прибыльной в этом году. Это согласуется с акцентом статьи на потенциальном одобрении и будущей коммерциализации плозасирана, поскольку компания активно инвестирует в вывод своих инновационных методов лечения на рынок.
Стоит отметить, что, несмотря на недавние трудности, включая снижение цены на 15,48% за последнюю неделю, Arrowhead сохраняет сильную позицию с точки зрения ликвидности. Один из советов InvestingPro указывает на то, что ликвидные активы компании превышают краткосрочные обязательства, что обеспечивает некоторую финансовую гибкость в процессе получения разрешения регулирующих органов.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 8 дополнительных советов, которые могут предоставить ценную информацию о финансовом здоровье и рыночной позиции Arrowhead.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.