РЕДВУД-СИТИ, Калифорния - Компания Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM), занимающаяся разработкой генной терапии, объявила о результатах исследования LUNA фазы 2 и долгосрочных данных исследования OPTIC, которые свидетельствуют о том, что ее экспериментальная генная терапия Ixo-vec может предложить устойчивый вариант лечения влажной возрастной макулярной дегенерации (влажной ВМД). Ixo-vec разработан как однократная интравитреальная инъекция, потенциально снижающая частоту необходимых пациентам процедур.
В исследовании LUNA оценивались две дозы Ixo-vec у 60 пациентов, показав, что обе поддерживали визуальные и анатомические показатели в течение 52 недель со значительным снижением нагрузки лечения. Доза 6E10 продемонстрировала 88% снижение среднего количества ежегодных анти-VEGF инъекций, при этом 54% пациентов достигли свободы от инъекций. Доза 2E11 привела к 92% снижению, при этом 69% пациентов не нуждались в инъекциях.
В исследовании OPTIC долгосрочное наблюдение за 21 пациентом показало, что доза 2E11 обеспечивала стабильный терапевтический уровень афлиберцепта до пяти лет после лечения, с 86% снижением ежегодных анти-VEGF инъекций в течение четырех лет. Почти половина пациентов оставалась свободной от инъекций в течение всех четырех лет.
У пациентов, получавших местную стероидную профилактику в исследовании LUNA, не было зарегистрировано значительного воспаления на 52-й неделе или при последующих визитах, а все пациенты OPTIC были свободны от воспаления с первого по четвертый год.
Adverum планирует продвигать дозу 6E10 с использованием стероидных глазных капель в двух регистрационных исследованиях фазы 3, при этом ожидается, что первое исследование ARTEMIS начнется в первой половине 2025 года. В исследовании будет проводиться сравнение Ixo-vec с афлиберцептом в широкой популяции пациентов, включая как ранее не получавших лечения, так и опытных пациентов.
Компания сообщила о высоком предпочтении пациентами Ixo-vec в опросе LUNA, причем большинство предпочло генную терапию предыдущим методам лечения и готово рекомендовать ее другим. По состоянию на 30 сентября 2024 года денежная позиция Adverum составляла 153,2 млн долларов, что, как ожидается, обеспечит финансирование операций до второй половины 2025 года, не включая завершение исследования ARTEMIS.
Эта информация основана на пресс-релизе Adverum Biotechnologies. Влажная форма ВМД является ведущей причиной слепоты у пожилых людей, и текущие методы лечения требуют частых инъекций. Ixo-vec направлен на снижение этой нагрузки и улучшение результатов лечения пациентов.
В других недавних новостях Adverum Biotechnologies объявила о долгосрочных клинических данных своего продукта генной терапии, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), направленного на лечение возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Компания сообщила о 52-недельных результатах исследования LUNA фазы 2 и 4-летних данных исследования OPTIC. Ixo-vec получил статус ускоренного рассмотрения от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США, статус PRIME от Европейского агентства по лекарственным средствам и Инновационный паспорт от Агентства по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании.
Adverum также назначила Джейсона Л. Митчелла новым главным коммерческим директором, что, как ожидается, улучшит запуск и коммерциализацию Ixo-vec. Финансовые результаты компании за второй квартал 2024 года были сильными, с прибылью на акцию (-0,89 долларов), превзошедшей как оценки компании, так и консенсус-прогнозы.
Несколько аналитических фирм, включая H.C. Wainwright, RBC Capital Markets, Oppenheimer, Mizuho Securities и Truist Securities, представили свои прогнозы по Adverum. H.C. Wainwright сохранила рейтинг "Покупать" и целевую цену 30,00 долларов, в то время как RBC Capital Markets скорректировала целевую цену до 10,00 долларов с предыдущих 12,00 долларов. Oppenheimer сохранила рейтинг "Превосходит рынок" с целевой ценой 28,00 долларов, Mizuho Securities снизила целевую цену до 20,00 долларов, а Truist Securities пересмотрела свою цель с 60,00 долларов до 40,00 долларов. Это среди последних событий для Adverum Biotechnologies.
Выводы InvestingPro
Недавнее объявление Adverum Biotechnologies о многообещающих результатах генной терапии Ixo-vec согласуется с несколькими ключевыми финансовыми показателями и выводами от InvestingPro.
Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Adverum составляет 142,7 млн долларов, что отражает текущую оценку компании по мере продвижения ее клинических программ. Эта относительно скромная рыночная капитализация предполагает потенциал роста, если Ixo-vec продолжит показывать положительные результаты в предстоящих исследованиях фазы 3.
Совет InvestingPro указывает, что Adverum "имеет больше денежных средств, чем долгов на своем балансе", что крайне важно для биотехнологической компании на стадии клинических исследований. Эта сильная денежная позиция соответствует заявленным компанией 153,2 млн долларов наличности по состоянию на 30 сентября 2024 года, обеспечивая финансирование до второй половины 2025 года. Однако другой совет InvestingPro отмечает, что компания "быстро сжигает наличность", что типично для биотехнологических компаний на поздних стадиях клинической разработки.
Фокус компании на Ixo-vec как потенциальном прорыве в лечении влажной формы ВМД особенно важен, учитывая, что данные InvestingPro показывают значительное снижение выручки на 72,22% за последние двенадцать месяцев. Это подчеркивает важность успешных клинических результатов и потенциальной коммерциализации Ixo-vec для будущего финансового здоровья Adverum.
Стоит отметить, что InvestingPro предлагает 11 дополнительных советов по Adverum Biotechnologies, предоставляя инвесторам более комплексный анализ финансового положения и рыночной позиции компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.