БАЛА-СИНВИД, Пенсильвания - Компания Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), биотехнологическая фирма, на прошлой неделе сообщила о прогрессе в исследовании номлабофуспа, экспериментального препарата для лечения атаксии Фридрейха (FA), на Международном конгрессе по исследованию атаксии в Лондоне. Согласно данным исследований компании фазы 1 и фазы 2, номлабофусп связан с изменением экспрессии генов, улучшением липидного профиля и повышением уровня фратаксина у взрослых с FA.
В исследованиях приняли участие 61 взрослый с FA, и было показано, что ежедневная доза 50 мг номлабофуспа может достичь уровня фратаксина у большинства пациентов, сходного с уровнем у бессимптомных гетерозиготных носителей. Эти результаты имеют большое значение, поскольку дефицит фратаксина является основной причиной FA - изнурительного нейродегенеративного расстройства.
Д-р Кэрол Бен-Маймон, президент и генеральный директор Larimar, подчеркнула, что экспрессия генов и липидные профили у пациентов с FA улучшились в сторону значений, наблюдаемых у здоровых людей, после лечения номлабофуспом. Это указывает на потенциальные преимущества в метаболических путях, нарушенных заболеванием.
Клинические исследования также установили, что характеристики заболевания у участников исследования были репрезентативны для более широкой популяции взрослых с FA. Это имеет решающее значение для разработки номлабофуспа, поскольку поддерживает моделирование прогнозирования дозы и помогает в выборе подходящих доз для пациентов разных возрастных групп и исходных характеристик.
Д-р Расти Клейтон, главный медицинский директор Larimar, выразил оптимизм по поводу результатов исследования фазы 2, которые указывают на тенденцию к нормализации нарушенной экспрессии генов и липидных профилей. Эти первоначальные данные будут дополнительно проанализированы с учетом долгосрочных данных из продолжающегося открытого расширенного исследования.
Larimar планирует предоставить обновленную информацию о программе в середине декабря 2024 года и нацелена на подачу заявки на лицензирование биологических препаратов во второй половине 2025 года. Компания также намерена начать педиатрическое фармакокинетическое исследование позже в этом году, расширив исследование на более молодых пациентов.
Larimar Therapeutics стремится разрабатывать методы лечения редких заболеваний и использует свою платформу внутриклеточной доставки для разработки дополнительных гибридных белков, нацеленных на другие заболевания. Информация в этой статье основана на пресс-релизе Larimar Therapeutics.
В других недавних новостях Larimar Therapeutics привлекла значительное внимание различных аналитических фирм. Citi подтвердила рейтинг "Покупать" для Larimar с неизменной целевой ценой в 14 долларов США и сосредоточена на предстоящем выпуске первоначальных данных открытого расширенного исследования (OLE) препарата компании номла. Leerink Partners также сохранила рейтинг "Превосходит рынок" для Larimar с целевой ценой в 25 долларов США, ожидая ключевых результатов данных исследования OLE компании. Фирма Wedbush присвоила Larimar рейтинг "Превосходит рынок", прогнозируя, что препарат Larimar, номлабофусп, может выйти на рынок к 2027 финансовому году и потенциально принести выручку в размере 1 502 млн долларов США к 2031 финансовому году.
Jones Trading начала освещение Larimar с рейтингом "Покупать" и целевой ценой в 14 долларов США, прогнозируя, что номлабофусп может достичь пика продаж в 1,3 млрд долларов США к 2031 году без учета корректировок. Baird начала освещение с рейтингом "Превосходит рынок" и целевой ценой в 16 долларов США, оценивая вероятность одобрения номлабофуспа в 60%, возможно, с ускоренным одобрением к 2026 году.
Эти недавние события подчеркивают позитивный взгляд на перспективы Larimar Therapeutics в области лечения атаксии Фридрейха. Уникальный механизм действия номлабофуспа, непосредственно нацеленный на основную причину заболевания, рассматривается как потенциальное конкурентное преимущество на рынке. Все эти оценки и прогнозы сделаны независимыми аналитическими фирмами и не являются мнением автора данной статьи.
Аналитика InvestingPro
Недавний прогресс Larimar Therapeutics с номлабофуспом согласуется с некоторыми интересными финансовыми показателями и взглядами аналитиков. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация компании составляет 426,87 млн долларов США, что отражает интерес инвесторов к ее потенциальным прорывным методам лечения атаксии Фридрейха.
Совет InvestingPro указывает, что три аналитика пересмотрели свои прогнозы по прибыли в сторону повышения на предстоящий период, что свидетельствует о растущей уверенности в перспективах Larimar и потенциальном влиянии номлабофуспа на рынок. Этот позитивный настрой дополнительно подкрепляется впечатляющей общей доходностью акций компании за 1 год в размере 103,34%, что подчеркивает сильные рыночные показатели за прошедший год.
Однако важно отметить, что Larimar в настоящее время не является прибыльной, с отрицательным коэффициентом P/E -6,59 за последние двенадцать месяцев. Это не является необычным для биотехнологических компаний на стадии разработки, поскольку они часто отдают приоритет исследованиям и клиническим испытаниям, а не немедленной прибыльности.
Интересно, что еще один совет InvestingPro показывает, что Larimar имеет больше денежных средств, чем долгов на своем балансе, что может обеспечить финансовую гибкость по мере продвижения компании к целевой подаче заявки на лицензирование биологических препаратов во второй половине 2025 года.
Для инвесторов, ищущих более всесторонний анализ, InvestingPro предлагает 7 дополнительных советов, которые могут предоставить ценную информацию о финансовом здоровье и рыночной позиции Larimar Therapeutics.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.