ХЬЮСТОН - Компания Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), фармацевтическая компания на поздней стадии разработки, объявила о внесении изменений в протокол клинического исследования для фазы 3 исследования "MIRACLE" препарата Annamycin в лечении острого миелоидного лейкоза (ОМЛ). Это изменение, согласованное с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), ускорит раскрытие предварительных данных о первичной эффективности и безопасности/переносимости для первых 45 участников исследования.
Исследование MIRACLE оценивает эффективность Annamycin в комбинации с цитарабином у пациентов с ОМЛ, не ответивших на начальную терапию. Измененный протокол позволит провести более раннюю оценку трех групп исследования, с ожидаемым раскрытием данных во второй половине 2025 года. Ожидается, что этот ранний выпуск данных облегчит финансирование и потенциальные стратегические партнерства для исследования.
Адаптивный дизайн исследования изначально будет включать от 75 до 90 субъектов, рандомизированных для получения либо высокой дозы цитарабина с плацебо, либо с Annamycin в дозах 190 мг/м2 или 230 мг/м2. После первоначального раскрытия данных дополнительные 244 субъекта будут рандомизированы для получения либо плацебо, либо оптимальной дозы Annamycin, определенной на основе баланса безопасности, эффективности и фармакокинетики.
Annamycin имеет статус ускоренного рассмотрения и статус орфанного препарата от FDA для лечения рецидивирующего или рефрактерного ОМЛ, а также статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Это обозначение указывает на значительную потребность в новых методах лечения в этой области и потенциальные преимущества, которые может предложить Annamycin.
В настоящее время Экспертный совет учреждения (IRB) рассматривает измененный протокол, который после утверждения будет подан в FDA в рамках заявки компании на первоначальное новое лекарственное средство (IND). Приверженность Moleculin решению проблемы трудноизлечимых опухолей и вирусов дополнительно подтверждается разработкой других терапевтических кандидатов, включая WP1066 для опухолей мозга и WP1122 для патогенных вирусов.
Это объявление основано на пресс-релизе Moleculin Biotech, Inc. и предназначено для предоставления фактической информации о разработках клинических испытаний компании.
В других недавних новостях Moleculin Biotech, Inc. добилась значительных успехов в своих клинических испытаниях и финансовом положении. Компания получила одобрение Экспертного совета учреждения на проведение ключевого исследования фазы 3 своего кандидата в лекарственные препараты Annamycin, набор в которое начнется в первом квартале 2025 года. Этот препарат, направленный на лечение рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза, получил статус ускоренного рассмотрения и статус орфанного препарата от FDA и EMA.
В финансовом плане Moleculin завершила квартал с 9,4 млн долларов наличными, которые, как ожидается, обеспечат финансирование операций до первого квартала 2025 года. Компания также планирует поэтапную подачу заявки на новый лекарственный препарат к концу 2028 года.
Эти события происходят наряду с продолжающимся исследованием фазы 3 MIRACLE для Annamycin, при этом усилия по набору участников ведутся в 60 центрах, и еще 17 дополнительных центров намечены по всему миру. Moleculin Biotech ожидает получения важных данных из этого исследования к середине 2026 года. Руководство компании, включая генерального директора Уолтера Клемпа, выразило уверенность в рыночном потенциале препарата и дизайне исследования. Эти недавние события представляют собой важные шаги в продолжающихся усилиях Moleculin Biotech по продвижению Annamycin через процесс клинических испытаний.
Аналитика InvestingPro
Недавнее изменение протокола Moleculin Biotech для исследования фазы 3 MIRACLE происходит в критический момент для компании, что отражается в ее финансовых показателях и рыночных результатах. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Moleculin составляет скромные 7,14 млн долларов, что указывает на ее текущий статус компании с малой капитализацией в биотехнологическом секторе.
Финансовое здоровье компании представляет собой смешанную картину. Один из советов InvestingPro подчеркивает, что Moleculin "имеет больше денежных средств, чем долгов на своем балансе", что может быть решающим для финансирования текущих клинических испытаний, включая исследование MIRACLE. Этот финансовый запас может обеспечить некоторую стабильность по мере того, как компания продвигается через фазы исследований и разработок.
Однако инвесторам следует отметить, что Moleculin "быстро сжигает денежные средства", еще один совет InvestingPro, который подчеркивает капиталоемкий характер биотехнологических исследований и важность ускоренного раскрытия предварительных данных из исследования MIRACLE. Этот ранний выпуск данных действительно может быть критически важным для обеспечения дополнительного финансирования или партнерств, как упоминалось в статье.
Показатели акций компании были сложными, с данными InvestingPro, показывающими значительную общую доходность цены с начала года -80,51% по последним доступным данным. Это снижение соответствует совету InvestingPro, указывающему, что "цена значительно упала за последний год". Предстоящий выпуск данных из исследования MIRACLE потенциально может послужить катализатором для акций, в зависимости от результатов.
Стоит отметить, что аналитики не ожидают, что компания станет прибыльной в этом году, согласно еще одному совету InvestingPro. Это ожидание соответствует фокусу компании на клиническом развитии, а не на немедленной коммерциализации.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает дополнительные советы и аналитику, с 11 дополнительными советами, доступными для Moleculin Biotech. Эти дополнительные сведения могут предоставить ценный контекст для понимания позиции компании по мере продвижения ее клинических программ.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.