САН-ДИЕГО - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA) объявила о начале биомаркерной когорты для своего исследования FORTITUDE фазы 1/2, в котором оценивается делпацибарт браксолозиран (del-brax/AOC 1020) у лиц с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (FSHD). Биофармацевтическая компания, специализирующаяся на РНК-терапевтике, нацелена на потенциальный ускоренный путь одобрения, при этом ожидается, что набор в биомаркерную когорту завершится в первой половине 2025 года, а функциональная когорта начнется в тот же период.
Del-brax является первым исследуемым препаратом, направленным на устранение первопричины FSHD путем воздействия на ген DUX4, ответственный за заболевание. FSHD - это редкое генетическое расстройство, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью, для которого в настоящее время нет одобренных методов лечения. В биомаркерной когорте будет оцениваться влияние дозы del-brax 2 мг/кг, вводимой каждые шесть недель, на экспрессию генов, регулируемых DUX4, и циркулирующий биомаркер у пациентов в возрасте 16-70 лет.
Первоначальные данные исследования показали многообещающие результаты: del-brax продемонстрировал снижение регулируемых DUX4 генов, уменьшение нового циркулирующего биомаркера и креатинкиназы, а также тенденции к функциональному улучшению на четырехмесячном этапе, наряду с благоприятной безопасностью и переносимостью. Эти результаты были представлены на 31-м ежегодном Международном исследовательском конгрессе Общества FSHD ранее в этом году.
Исследование FORTITUDE - это рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование, предназначенное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики del-brax. Исследование также включает открытое расширенное исследование FORTITUDE-OLE, предлагающее долгосрочную оценку безопасности и переносимости препарата для участников, завершивших исследование FORTITUDE.
Del-brax от Avidity получил статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), а также статус ускоренного рассмотрения от FDA. Миссия компании заключается в значительном улучшении жизни путем разработки новых РНК-терапевтических средств с акцентом на редкие мышечные заболевания.
Эта статья основана на пресс-релизе, представляющем начало биомаркерной когорты как ключевой шаг в стратегии Avidity по потенциальному ускорению процесса одобрения del-brax. Компания срочно продвигает свои клинические исследования, чтобы предоставить потенциальный новый вариант лечения для людей, живущих с FSHD.
В других недавних новостях Avidity Biosciences добилась значительного прогресса в своих клинических испытаниях. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сняло частичную клиническую приостановку на кандидат в препараты Avidity, del-desiran, открыв путь для продолжения испытания HARBOR фазы 3. Это решение последовало за положительными предварительными результатами клинического испытания фазы 1/2 для другого терапевтического кандидата, делпацибарта зотадирсена.
Avidity Biosciences также объявила о публичном размещении обыкновенных акций на сумму 250 млн долларов США под управлением Leerink Partners и TD Cowen для поддержки своих клинических программ и продвижения исследований и разработок. Goldman Sachs и TD Cowen подтвердили свой рейтинг "Покупать" для акций Avidity, подчеркнув потенциал ее препаратов del-brax и del-desiran с прогнозируемым пиковым объемом продаж 2,7 млрд долларов и 4,0 млрд долларов соответственно.
Аналитики из BofA Securities и Wells Fargo также сохранили положительные рейтинги акций Avidity, отражая недавние события. К ним относится присвоение FDA статуса прорывной терапии ведущему исследуемому препарату Avidity, делпацибарту этедесирану, для лечения миотонической дистрофии 1 типа. Это последние события в развитии компании.
Аналитика InvestingPro
Недавнее объявление Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) о биомаркерной когорте для своего исследования FORTITUDE соответствует фокусу компании на разработке инновационных РНК-терапевтических средств. Несмотря на многообещающий клинический прогресс, данные InvestingPro выявляют некоторые финансовые проблемы, которые инвесторам следует учитывать.
По данным за последние двенадцать месяцев, заканчивающихся во втором квартале 2024 года, выручка Avidity составила 10,6 млн долларов США с умеренным ростом 8,15%. Однако финансовые показатели компании отражают типичный профиль биофармацевтической компании на клинической стадии, активно инвестирующей в исследования и разработки. Это очевидно из отрицательной валовой прибыли в размере 220,7 млн долларов и маржи операционной прибыли -2690,64%.
Советы InvestingPro подчеркивают, что Avidity "имеет больше денежных средств, чем долга на своем балансе" и "ликвидные активы превышают краткосрочные обязательства", что является положительными индикаторами для компании в капиталоемком биотехнологическом секторе. Эти факторы обеспечивают финансовую гибкость по мере того, как Avidity продвигает свои клинические программы, включая испытание del-brax для FSHD.
Рынок, похоже, оптимистично настроен в отношении потенциала Avidity, при этом акции показывают замечательную доходность в 775,64% за последний год. Это соответствует совету InvestingPro, отмечающему "высокую доходность за последний год". Однако инвесторы должны знать, что компания "не была прибыльной за последние двенадцать месяцев" и "ожидается снижение чистой прибыли в этом году", что отражает продолжающиеся инвестиции в клиническую разработку.
Для тех, кто заинтересован в более глубоком анализе, InvestingPro предлагает 10 дополнительных советов для Avidity Biosciences, предоставляя более комплексный взгляд на финансовое здоровье и рыночную позицию компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.