НЬЮ-ЙОРК - Компания Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LXEO), занимающаяся генной терапией, объявила о положительных промежуточных результатах исследования фазы 1/2 своего препарата-кандидата LX1001, предназначенного для лечения болезни Альцгеймера (БА), связанной с APOE4. Исследование показало дозозависимое увеличение экспрессии нейропротекторного APOE2 и снижение биомаркеров тау, которые связаны с когнитивными исходами при БА.
Лечение хорошо переносилось во всех группах дозировки, без сообщений о связанных с амилоидом аномалиях на изображениях (ARIA) - распространенном побочном эффекте при анти-амилоидной терапии у пациентов с болезнью Альцгеймера, особенно у носителей аллеля APOE4.
Доктор Ким Джонсон, главный исследователь в этом исследовании, заявила, что результаты указывают на потенциал LX1001 как хорошо переносимого лечения, демонстрирующего возможное влияние на патологию болезни Альцгеймера. В исследовании, набор участников для которого завершился в четвертом квартале 2023 года, приняли участие пятнадцать пациентов с легкими когнитивными нарушениями или легкой и умеренной формой болезни Альцгеймера.
LX1001 - это кандидат генной терапии, разработанный для доставки защитного аллеля APOE2 пациентам, имеющим две копии токсичного аллеля APOE4. Промежуточные данные включают 12-месячные наблюдения для первых трех групп дозировки и 6-месячные наблюдения для четвертой группы, показывающие стабильное улучшение биомаркеров и стабилизацию амилоидной патологии.
Основной целью исследования была оценка безопасности и переносимости, а вторичные результаты были сосредоточены на экспрессии белка APOE2 в спинномозговой жидкости и изменениях биомаркеров тау и амилоида. Было зарегистрировано четыре серьезных нежелательных явления, три из которых были признаны не связанными с лечением. Один случай легкой-умеренной сенсоневральной тугоухости был возможно связан с лечением.
Lexeo планирует предоставить обновленную информацию о взаимодействии с регулирующими органами и дальнейших планах разработки LX1001 в 2025 году. Компания также провела сегодня вебкаст для обзора данных и обсуждения следующих шагов программы. LX1001 получил от FDA статус ускоренного рассмотрения, что подчеркивает его потенциал как значимой разработки в лечении болезни Альцгеймера.
Эти результаты были представлены на конференции по клиническим испытаниям болезни Альцгеймера в Мадриде, Испания. Информация в этой статье основана на пресс-релизе Lexeo Therapeutics.
В других недавних новостях, Lexeo Therapeutics показала многообещающие промежуточные данные фазы 1/2 для своего препарата LX-2006 в лечении кардиомиопатии при атаксии Фридрейха (FA-CM), как сообщает Stifel. Фирма сохраняет рейтинг "Покупать" для Lexeo, приписывая положительные признаки эффективности и чистый профиль безопасности укреплению уверенности. Активное взаимодействие Lexeo с отделом CBER FDA и ожидание дополнительных регуляторных деталей к концу 2024 года дополнительно поддерживают этот прогноз.
В финансовых обновлениях Lexeo сообщила о чистом убытке в размере 0,64 доллара на акцию за второй квартал 2024 года, что немного лучше прогнозируемого H.C. Wainwright убытка в 0,65 доллара на акцию. Расходы компании на НИОКР составили 16,6 млн долларов, а расходы на продажи и административные расходы - 7,0 млн долларов. Lexeo завершила квартал с примерно 175,0 млн долларов денежных резервов, которых, как ожидается, хватит для поддержания операций до 2027 года.
Несмотря на недавнее снижение целевой цены с 22,00 до 21,00 долларов, H.C. Wainwright сохраняет рейтинг "Покупать" для Lexeo. Фирма также обновила свой прогноз чистого убытка Lexeo на весь 2024 год до 2,75 доллара на акцию. Среди других недавних событий - избрание Метте Кристине Аггер в качестве директора класса I и утверждение KPMG LLP в качестве независимого аудитора компании.
Аналитика InvestingPro
Поскольку Lexeo Therapeutics (NASDAQ:LXEO) сообщает о многообещающих промежуточных результатах лечения болезни Альцгеймера, инвесторам может быть интересен более глубокий финансовый взгляд на компанию. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Lexeo составляет 329,62 млн долларов, что отражает ее позицию как относительно небольшого игрока в секторе биотехнологий.
Советы InvestingPro подчеркивают, что Lexeo имеет больше денежных средств, чем долгов на своем балансе, что может быть crucial для финансирования текущих исследований и разработок, таких как исследование LX1001. Этот финансовый запас может обеспечить компании необходимый запас прочности для продвижения многообещающего лечения болезни Альцгеймера через клинические испытания и потенциальную коммерциализацию.
Однако важно отметить, что Lexeo в настоящее время не является прибыльной, с отрицательным коэффициентом P/E -4,29 за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года. Это не является необычным для биотехнологических компаний на ранней стадии, которые активно инвестируют в НИОКР. Валовая прибыль компании за тот же период составляет -57,76 млн долларов, что указывает на значительные затраты, связанные с разработкой новых генных терапий.
Несмотря на эти финансовые вызовы, акции Lexeo показали некоторую положительную динамику, с доходностью 10,29% за последний месяц. Это может отражать оптимизм инвесторов в отношении недавних клинических результатов компании.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает дополнительные советы и аналитику. Доступно еще 7 советов InvestingPro для Lexeo Therapeutics, которые могут предоставить ценный контекст для понимания финансового здоровья и рыночной позиции компании по мере продвижения ее инновационного лечения болезни Альцгеймера.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.