ДАРЕМ, Северная Каролина - Компания Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), специализирующаяся на генном редактировании, объявила о начале клинического исследования фазы 1 препарата PBGENE-HBV, что является первой в мире терапией in vivo с использованием генного редактирования для лечения хронического гепатита B, вступившей в глобальные клинические испытания. Заявка на проведение клинического исследования (CTA) была одобрена в Молдове, дополнительные заявки находятся на рассмотрении в других регионах.
PBGENE-HBV направлен на излечение хронического гепатита B путем воздействия на ковалентно замкнутую кольцевую ДНК (cccDNA), основной источник репликации вируса гепатита B (HBV), и инактивации интегрированной ДНК HBV в клетках печени. Этот подход потенциально может обеспечить функциональное излечение заболевания, чего не удается достичь с помощью существующих методов лечения.
Платформа ARCUS, лежащая в основе PBGENE-HBV, разработана для осуществления точного генного редактирования с помощью компактной и простой структуры. Эта новая терапия включает доставку мРНК, кодирующей нуклеазу ARCUS, в печень с помощью липидных наночастиц, которая затем специфически разрезает геном вируса гепатита B в инфицированных гепатоцитах.
Майкл Аморозо, генеральный директор Precision BioSciences, подчеркнул стремление компании быстро продвигать клиническую программу путем скрининга и дозирования пациентов в Молдове. Он также отметил стремление получить дополнительные разрешения регулирующих органов для ускорения набора участников исследования и получения клинических данных.
Д-р Мюррей Абрамсон, старший вице-президент и руководитель клинического развития, отметил высокую распространенность хронического гепатита B в Молдове и выразил уверенность в способности клинической команды продвигать это новое лечение. Компания планирует поделиться дополнительными деталями о данных по безопасности и планах исследования фазы 1 на мероприятии для инвесторов перед ежегодной встречей AASLD в ноябре.
Согласно пресс-релизу, хронический гепатит B является серьезной проблемой глобального здравоохранения, с оценочным числом 300 миллионов человек, живущих с этой инфекцией во всем мире. Существующие методы лечения предлагают лишь небольшой шанс на функциональное излечение и обычно требуют пожизненного применения.
Precision BioSciences продолжит подавать дополнительные заявки CTA и IND в рамках своей глобальной регуляторной стратегии для PBGENE-HBV. Компания будет предоставлять обновления по мере получения дальнейших разрешений регулирующих органов для начала лечения пациентов на дополнительных рынках.
Эта новость основана на пресс-релизе компании Precision BioSciences, Inc.
В других недавних новостях, Precision BioSciences добилась значительных успехов в технологии генного редактирования. Компания подала заявки на проведение клинических исследований для начала исследования фазы 1 препарата PBGENE-HBV, потенциального средства лечения хронического гепатита B. Этот шаг крайне важен, поскольку Precision BioSciences стремится решить глобальную проблему здравоохранения, затрагивающую, по оценкам Всемирной организации здравоохранения, около 300 миллионов человек.
Компания также реорганизовала свою команду клинического руководства: д-р Мюррей Абрамсон назначен старшим вице-президентом, руководителем клинического развития, а Джон Фрай назначен стратегическим клиническим советником. Этот шаг является частью их стратегических усилий по продвижению терапий генного редактирования. Кроме того, Precision BioSciences получила платеж в размере 13 миллионов долларов в виде конвертируемых облигаций от Imugene Limited, что дополнительно укрепило ее финансовые ресурсы.
В дополнение к этим событиям, Precision BioSciences готовится представить окончательные данные по безопасности клинического кандидата и детали исследования фазы 1 в ноябре. Компания также недавно завершила частную продажу акций своей команде высшего руководства, собрав 300 000 долларов для финансирования текущих исследований и разработок. Наконец, партнер Precision BioSciences, компания iECURE, получила от FDA статус ускоренного рассмотрения для своего кандидата генной терапии ECUR-506, что еще больше продвигает терапии генного редактирования компании.
Аналитика InvestingPro
Поскольку Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL) начинает это революционное клиническое исследование фазы 1 для PBGENE-HBV, инвесторам может быть особенно полезен дополнительный контекст из данных и советов InvestingPro в реальном времени.
Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Precision BioSciences составляет 61,85 миллиона долларов, что отражает ее позицию как небольшого игрока в биотехнологическом секторе. Эта относительно скромная оценка может представлять возможность для инвесторов, если PBGENE-HBV окажется успешным в клинических испытаниях.
Примечательно, что рост выручки компании был впечатляющим, с увеличением квартальной выручки на 152,15% по состоянию на второй квартал 2024 года. Этот существенный рост соответствует инновационному подходу компании к генному редактированию и ее потенциалу для решения значительных неудовлетворенных медицинских потребностей, таких как хронический гепатит B.
Однако важно отметить, что Precision BioSciences в настоящее время работает с убытком, с скорректированным операционным доходом -7,29 миллиона долларов за последние двенадцать месяцев. Это не является необычным для биотехнологических компаний на стадии клинической разработки, поскольку они часто отдают приоритет исследованиям и разработкам, а не немедленной прибыльности.
Советы InvestingPro предоставляют дополнительную информацию, которая может быть актуальна для потенциальных инвесторов. Один из советов указывает, что компания "имеет больше наличных средств, чем долга на своем балансе", что может быть критически важным для финансирования текущих клинических испытаний и исследований. Другой совет предполагает, что акции "торгуются близко к 52-недельному минимуму", что потенциально представляет возможность для покупки для тех, кто уверен в долгосрочных перспективах компании.
Эти выводы - лишь образец ценной информации, доступной через InvestingPro. Фактически, на платформе перечислено еще 8 дополнительных советов для Precision BioSciences, предлагающих более комплексный взгляд на финансовое здоровье и рыночную позицию компании.
По мере того как Precision BioSciences продвигает свою инновационную терапию генного редактирования, эти финансовые показатели и экспертные мнения могут помочь инвесторам принимать более обоснованные решения о потенциале компании в развивающемся биотехнологическом ландшафте.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.