РОКВИЛЛ, Мэриленд - Компания REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) сообщила о значительных успехах в лечении влажной формы возрастной макулярной дегенерации (влажной ВМД), распространенного заболевания сетчатки. На конференции Американской академии офтальмологии были представлены данные подисследования II фазы, демонстрирующие снижение потребности в лечении на 97% у пациентов с двусторонней влажной ВМД, получавших ABBV-RGX-314, кандидат на генную терапию.
В подисследовании лечили второй глаз пациентов, ранее получавших ABBV-RGX-314 в один глаз, с целью определения безопасности и эффективности однократной дозы в обоих глазах. Через девять месяцев после лечения большинству пациентов не требовалось дополнительных инъекций или требовалась только одна, а 78% полностью обходились без инъекций, сохраняя стабильную остроту зрения и толщину сетчатки.
Курран Симпсон, президент и генеральный директор REGENXBIO, подчеркнул потенциал ABBV-RGX-314 для трансформации вариантов лечения влажной ВМД, предлагая однократное лечение заболевания, которое обычно требует частых пожизненных инъекций. Доктор Аршад Ханани, представивший данные, подчеркнул, что это является важной вехой для генной терапии в лечении распространенных заболеваний сетчатки.
Данные по безопасности до 11.09.2024 показали, что ABBV-RGX-314 хорошо переносился, без серьезных побочных эффектов, связанных с препаратом, или случаев внутриглазного воспаления. Наиболее распространенные побочные эффекты были легкими и быстро разрешались.
REGENXBIO в сотрудничестве с AbbVie исследует ABBV-RGX-314 как потенциальное лечение не только влажной ВМД, но и диабетической ретинопатии и других хронических заболеваний сетчатки. Терапия работает путем ингибирования VEGF, фактора, участвующего в росте проницаемых кровеносных сосудов, которые способствуют накоплению жидкости в сетчатке.
Влажная ВМД является значительной причиной потери зрения, особенно в США, Европе и Японии. Текущие методы лечения требуют постоянных внутриглазных инъекций, что затрудняет соблюдение режима и часто приводит к ухудшению зрения с течением времени.
Эта новость основана на пресс-релизе REGENXBIO Inc. и представляет собой многообещающее развитие в области генной терапии заболеваний сетчатки, потенциально предлагая новый стандарт лечения для миллионов людей, страдающих влажной ВМД.
В других недавних новостях Regenxbio достигла значительных успехов в своих программах генной терапии. Компания сообщила о положительных долгосрочных результатах исследования CAMPSIITE генной терапии RGX-121 для синдрома Хантера, показывающих устойчивое снижение ключевого биомаркера заболевания мозга и позволяющих значительному числу пациентов прекратить стандартную заместительную ферментную терапию. Raymond James возобновил освещение Regenxbio с рейтингом "Превосходит рынок", подчеркивая потенциал роста, обусловленный разнообразным портфелем методов лечения компании.
Regenxbio также объявила о назначении Митчелла Чана новым исполнительным вице-президентом и финансовым директором. H.C. Wainwright сохранил рейтинг "Покупать" для Regenxbio, отражая позитивный взгляд на перспективы компании после недавних результатов испытаний. Биотехнологическая фирма готовится к поэтапной подаче заявки на лицензирование биологических препаратов в третьем квартале 2024 года, что может привести к получению ваучера на приоритетное рассмотрение в 2025 году.
Во время телеконференции по результатам второго квартала 2024 года Regenxbio сообщила о прочном финансовом положении с 327 миллионами долларов в наличных средствах, их эквивалентах и рыночных ценных бумагах. Компания также обсудила прогресс в других приоритетных программах, включая генную терапию, направленную на лечение мышечной дистрофии Дюшенна, влажной возрастной макулярной дегенерации и диабетического макулярного отека. Это последние разработки Regenxbio в области исследований и разработки генной терапии.
Аналитика InvestingPro
Многообещающие достижения REGENXBIO в лечении влажной ВМД приходятся на критический момент для компании. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация REGENXBIO составляет 548,6 миллиона долларов, что отражает интерес инвесторов к ее инновационному портфелю генной терапии. Однако компания сталкивается с финансовыми проблемами: выручка за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2023 года составила 89,04 миллиона долларов, что на 8,18% меньше по сравнению с аналогичным периодом прошлого года.
Несмотря на эти трудности, советы InvestingPro подчеркивают, что у REGENXBIO больше наличных средств, чем долгов на балансе, что обеспечивает финансовую гибкость для продолжения исследований и разработок. Это особенно важно, учитывая, что компания быстро расходует денежные средства, что является типичным сценарием для биотехнологических фирм, инвестирующих значительные средства в прорывные методы лечения, такие как ABBV-RGX-314.
Недавние положительные данные подисследования II фазы могут объяснить, почему REGENXBIO показала значительную доходность за последнюю неделю, с общей доходностью за 1 неделю в 8,82%. Этот рост предполагает, что инвесторы положительно реагируют на клинический прогресс компании.
Стоит отметить, что путь REGENXBIO к прибыльности остается неопределенным. Советы InvestingPro указывают, что аналитики не ожидают, что компания станет прибыльной в этом году, что отражается в ее отрицательном коэффициенте P/E -2,32 за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2023 года. Однако для биотехнологической компании, сосредоточенной на разработке революционных методов лечения, текущая прибыльность может быть менее важна, чем потенциальное влияние ее терапий на рынок.
Инвесторы, заинтересованные в более глубоком анализе финансового здоровья и рыночного потенциала REGENXBIO, могут получить доступ к дополнительным советам InvestingPro, где доступны еще 8 советов на платформе для руководства инвестиционными решениями в отношении этой динамичной биотехнологической акции.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.