КАРЛСБАД, Калифорния - Компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статус ускоренного рассмотрения для препарата zilganersen, потенциального средства лечения болезни Александера (AxD) - ультраредкого и смертельного неврологического заболевания. Этот статус, о котором было объявлено сегодня, призван ускорить процесс разработки и рассмотрения лекарств, направленных на лечение серьезных заболеваний и удовлетворяющих неудовлетворенные медицинские потребности.
Исследуемый препарат zilganersen в настоящее время является единственным клинически разрабатываемым средством для лечения как взрослых, так и детей с AxD - лейкодистрофией, поражающей белое вещество головного мозга. При оценочной глобальной распространенности от одного на миллион до одного на три миллиона, AxD приводит к ухудшению неврологических функций и обычно заканчивается смертью в течение 14-25 лет с момента появления симптомов. Диагноз ставится на основе клинических симптомов, результатов МРТ и генетического тестирования.
Исполнительный вице-президент и главный директор по клиническому развитию Ionis, Юджин Шнайдер, доктор медицины, подчеркнул значимость статуса ускоренного рассмотрения, заявив, что он отражает серьезность AxD и существенную потребность в терапии. Он выразил ожидание компании относительно данных ключевого исследования, ожидаемых во второй половине 2025 года, и цель внедрить первое одобренное лечение AxD.
Zilganersen, также известный под лабораторным названием ION373, представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, предназначенный для снижения продукции глиального фибриллярного кислого белка (GFAP), который накапливается из-за вызывающих заболевание вариантов генов. До этого назначения FDA присвоило zilganersen статусы орфанного препарата и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний, а Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) также присвоило ему статус орфанного препарата в 2019 году.
Ionis, компания, специализирующаяся на РНК-направленной терапии, имеет историю разработки лекарств для серьезных заболеваний, с пятью препаратами на рынке и обширным портфелем разработок, сосредоточенным на неврологии и кардиологии. Ключевое исследование фазы 1-3 для zilganersen завершило набор пациентов, испытания проводились в 13 центрах в восьми странах.
Эта новость основана на пресс-релизе Ionis Pharmaceuticals. Zilganersen еще не одобрен регулирующими органами ни для каких показаний, его безопасность и эффективность остаются предметом исследования. Ionis не предоставила информации о потенциальной коммерциализации препарата или его влиянии на финансовое будущее компании.
В других недавних новостях Ionis Pharmaceuticals объявила о значительном прогрессе в своем продуктовом портфеле на 2024 год, с устойчивыми финансовыми результатами, соответствующими годовому прогнозу. Компания запустила два новых препарата, WAINUA для наследственной ATTR-полинейропатии и QALSODY для БАС, в США и Европе. Ionis также готовится к запуску Olezarsen для FCS и глобальному расширению. Несмотря на прекращение программ разработки ION541 для БАС и IONIS-FB-LRx для географической атрофии, компания остается оптимистичной в отношении своего разнообразного портфеля разработок.
Кроме того, Ionis Pharmaceuticals предложила зарегистрированное публичное размещение своих обыкновенных акций, ожидаемая сумма которого составит 500 млн долларов, с дополнительными 75 млн долларов, потенциально доступными для андеррайтеров. Средства, управляемые Morgan Stanley и Goldman Sachs & Co. LLC, будут направлены на финансирование коммерческих запусков, клинических программ, исследований и разработок, а также общих корпоративных нужд.
RBC Capital сохранил рейтинг "Превосходит рынок" и целевую цену 70,00 долларов для Ionis Pharmaceuticals, подчеркнув потенциал компании в нескольких терапевтических областях. Компания также выразила волнение по поводу возможного запуска своего первого самостоятельного препарата позже в этом году, с датой PDUFA, назначенной на 19 декабря. Это развитие может стать значительной вехой для компании в области сердечно-сосудистых заболеваний.
Аналитика InvestingPro
По мере того как Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) продвигает свой многообещающий препарат для лечения болезни Александера, инвесторы могут найти дополнительный контекст в данных и советах InvestingPro. Рыночная капитализация компании составляет 6,31 млрд долларов, что отражает уверенность инвесторов в ее портфеле разработок и выпущенных на рынок продуктах.
Несмотря на позитивные новости о zilganersen, данные InvestingPro показывают, что Ionis столкнулась с некоторыми финансовыми трудностями. Валовая маржа прибыли компании за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2023 года составила -12,86%, что указывает на проблемы с прибыльностью. Это соответствует совету InvestingPro, отмечающему, что Ionis "страдает от слабой валовой маржи прибыли".
Однако важно отметить, что Ionis продемонстрировала сильный рост выручки - на 29% за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2023 года. Этот рост может быть связан с существующими выпущенными на рынок продуктами и потенциально отражает оптимизм инвесторов в отношении портфеля разработок компании, включая zilganersen.
Совет InvestingPro подчеркивает, что "ликвидные активы превышают краткосрочные обязательства", что говорит о том, что Ionis поддерживает прочное финансовое положение для поддержки своих текущих исследований и разработок, включая ключевое исследование zilganersen, результаты которого ожидаются в конце 2025 года.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 10 дополнительных советов по Ionis Pharmaceuticals, обеспечивая более глубокое понимание финансового здоровья и рыночной позиции компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.