КЕМБРИДЖ, Массачусетс – Prime Medicine, Inc. (NASDAQ:PRME), биотехнологическая компания, специализирующаяся на методах редактирования генов, сегодня объявила о стратегической переориентации своего портфеля, делая акцент на высокоценных программах в областях с хорошо изученной биологией и четкими путями клинического развития. Компания ожидает получить первые клинические данные из исследования фазы 1/2 по хронической гранулематозной болезни (ХГБ) в 2025 году и планирует подать заявку на исследование нового лекарственного препарата (IND) для программы по болезни Вильсона в первой половине 2026 года.
Фокус компании включает два метода лечения ХГБ: PM359, ex vivo аутологичный продукт на основе гемопоэтических стволовых клеток, и последующую программу для Х-сцепленной ХГБ с использованием технологии Prime Assisted Site-Specific Integrate Gene Editing (PASSIGE™). PM359 получил от FDA статус орфанного препарата и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний, и в настоящее время проводится клиническое исследование фазы 1/2, за которым, как ожидается, последует основное исследование после установления доказательства концепции.
Кроме того, Prime Medicine объявила о сотрудничестве с Bristol Myers Squibb для разработки нескольких ex vivo Т-клеточных терапий с применением Prime Editing для иммунологических заболеваний и рака. Prime Medicine получит 110 миллионов долларов в виде авансовых платежей и инвестиций в акционерный капитал, с потенциалом получения более 3,5 миллиардов долларов в виде поэтапных платежей и роялти от чистых продаж.
Портфель компании также включает редактор Prime на основе липидных наночастиц (LNP) для печени при болезни Вильсона, доклинические данные по которому ожидаются в четвертом квартале 2024 года, и редакторы Prime на основе LNP/аденоассоциированного вируса (AAV) для легких при муковисцидозе, поддерживаемые Фондом муковисцидоза.
В рамках стратегической приоритизации портфеля Prime Medicine планирует оптимизировать свои операционные расходы и капитальные затраты. Ожидается, что авансовый платеж от Bristol Myers Squibb вместе с ожидаемой экономией средств продлит финансовую обеспеченность компании до первой половины 2026 года.
Этот фокус на высокоценных программах призван использовать модульность платформы Prime Medicine для быстрого и эффективного создания последующих кандидатов, потенциально позволяя компании ускорить развитие своих программ.
Prime Medicine основана на пресс-релизе и развивает диверсифицированный портфель исследовательских терапевтических программ, организованных вокруг основных областей: гематология, иммунология, онкология, печень и легкие. Компания стремится максимизировать потенциал и охват своей технологии Prime Editing, которая может открыть возможности для тысяч потенциальных показаний.
В других недавних новостях, Prime Medicine Inc. инициировала стратегическое исследовательское сотрудничество и лицензионное соглашение с Bristol Myers Squibb. Партнерство направлено на продвижение разработки новых ex vivo Т-клеточных терапий, используя возможности точного редактирования генов Prime Medicine и опыт Bristol Myers Squibb в разработке и коммерциализации клеточной терапии. Prime Medicine получит авансовый платеж в размере 110 миллионов долларов с потенциалом получения более 3,5 миллиардов долларов в виде поэтапных платежей, включая 1,4 миллиарда долларов, связанных с этапами разработки, и более 2,1 миллиарда долларов в виде коммерческих этапов, а также роялти от чистых продаж.
В рамках соглашения Prime Medicine будет разрабатывать оптимизированные реагенты Prime Editor для конкретных мишеней, интегрируя свою уникальную технологию Prime Assisted Site-Specific Integrase Gene Editing (PASSIGE™). Bristol Myers Squibb возьмет на себя разработку, производство и коммерциализацию полученных клеточных терапий, а Prime Medicine будет оказывать поддержку в стратегии редактирования генов и разработке реагентов.
Эти недавние разработки подчеркивают потенциал технологий Prime Editing и PASSIGE для трансформации клеточной терапии при иммунологических заболеваниях и раке. Технология PASSIGE, в частности, предлагает невирусный одноэтапный подход к редактированию генов, который может привести к более точным и эффективным методам генетической модификации.
Выводы InvestingPro
Стратегическая переориентация Prime Medicine происходит в критический момент для компании, что отражено в последних финансовых данных от InvestingPro. С рыночной капитализацией в 402,4 миллиона долларов компания преодолевает сложные воды, о чем свидетельствует отрицательный коэффициент P/E -1,97. Это указывает на то, что компания в настоящее время работает в убыток, что не является необычным для биотехнологических фирм на ранних стадиях разработки лекарств.
Выручка компании за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года составляет скромные 0,59 миллиона долларов, при валовой прибыли -162,68 миллиона долларов. Эти цифры подчеркивают значительные инвестиции, которые Prime Medicine делает в свой исследовательский и разработческий портфель, особенно в высокоценные программы, такие как ХГБ и болезнь Вильсона.
Один из советов InvestingPro подчеркивает, что рост выручки Prime Medicine в последнее время был сильным, что согласуется с объявлением компании о получении авансового платежа в размере 110 миллионов долларов от Bristol Myers Squibb. Это сотрудничество может стать переломным моментом для Prime Medicine, потенциально обеспечивая финансовую стабильность, необходимую для продвижения ключевых программ.
Другой совет InvestingPro отмечает, что аналитики недавно пересмотрели свои ожидания по прибыли компании в сторону повышения. Этот позитивный настрой может быть связан со стратегической приоритизацией портфеля и ожидаемой экономией средств, которые, как ожидается, продлят финансовую обеспеченность компании до первой половины 2026 года.
Для инвесторов, стремящихся к более глубокому пониманию финансового здоровья и будущих перспектив Prime Medicine, InvestingPro предлагает 11 дополнительных советов, которые могут предоставить ценную информацию о потенциале компании.
Цена акций компании в настоящее время составляет 35,09% от 52-недельного максимума, отражая осторожную позицию рынка. Однако, с оценкой справедливой стоимости в 14 долларов согласно целевым показателям аналитиков, может быть потенциал роста, если Prime Medicine сможет успешно реализовать свою сфокусированную стратегию и достичь клинических этапов.
По мере того как Prime Medicine продвигается к ожидаемым результатам клинических данных и подаче заявок на IND, инвесторы будут внимательно следить за признаками успеха, которые могут подтвердить подход компании к генной терапии и потенциально привести к переоценке акций.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.