CELEBRATION, Fla. - Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA), компания, специализирующаяся на терапии редких заболеваний, объявила сегодня об одобрении FDA препарата MIPLYFFA (аримокломол) для лечения болезни Ниманна-Пика типа C (NPC). MIPLYFFA, первый одобренный FDA препарат для лечения NPC, показан для использования в сочетании с миглустатом для лечения неврологических симптомов у взрослых и детей в возрасте от двух лет и старше.
Решение FDA основано на 12-месячном плацебо-контролируемом исследовании и 48-месячном открытом продленном исследовании. Исследование показало, что MIPLYFFA в сочетании с миглустатом останавливает прогрессирование заболевания через 12 месяцев по сравнению с пациентами, получавшими только миглустат.
NPC - это редкое прогрессирующее нейродегенеративное расстройство, известное примерно в 900 случаях в США. Оно приводит к тяжелым физическим и когнитивным нарушениям, и до этого одобрения не было доступно ни одного одобренного FDA лечения.
Zevra также получила ваучер на приоритетное рассмотрение редких педиатрических заболеваний вместе с одобрением препарата. Компания запустила AmplifyAssist™, программу поддержки пациентов, предоставляющую такие ресурсы, как информирование о страховании, помощь в доплате и управление терапией.
Капсулы MIPLYFFA, принимаемые перорально три раза в день, будут доступны в продаже в США в течение восьми-двенадцати недель. Дозировки варьируются от 47 мг до 124 мг в зависимости от массы тела.
Одобрение знаменует собой значительный прогресс для пациентов с NPC и медицинского сообщества. Zevra проведет телефонную конференцию и вебкаст в понедельник, чтобы обсудить одобрение.
Эта статья основана на пресс-релизе Zevra Therapeutics.
В других недавних новостях, Zevra Therapeutics получила значительное одобрение FDA для лечения редкого генетического расстройства, что является важной вехой для компании. Это одобрение является первым в своем роде для данного заболевания, давая новую надежду пациентам и их семьям. В финансовой сфере Canaccord Genuity пересмотрела свой прогноз по Zevra Therapeutics, снизив целевую цену, но сохранив рейтинг "покупать" после недавнего привлечения капитала. Несмотря на это, фирма прогнозирует первые коммерческие продажи в США в 2025 году с потенциальным запуском на европейском рынке в 2026 году.
Roth/MKM также сохраняет рейтинг "покупать" для акций Zevra, ссылаясь на многообещающие результаты испытаний. Эти клинические испытания включают исследование фазы 2/3 аримокломола, препарата, исследуемого для лечения болезни Ниманна-Пика типа C. Оптимизм фирмы подкрепляется потенциалом скорого одобрения аримокломола FDA.
В отчете о доходах за второй квартал 2024 года Zevra Therapeutics сообщила о чистой выручке в размере 4,4 млн долларов и чистом убытке в 19,9 млн долларов, а также об успешном публичном размещении, которое принесло около 64,5 млн долларов. Компания также отметила продолжение исследования целипролола фазы III и подготовку к потенциальному запуску аримокломола и OLPRUVA. Это последние события в рамках обязательства Zevra Therapeutics удовлетворять неудовлетворенные медицинские потребности в секторе редких заболеваний.
Выводы InvestingPro
В свете недавнего одобрения FDA препарата MIPLYFFA от Zevra Therapeutics инвесторы и заинтересованные стороны внимательно следят за финансовым здоровьем компании и динамикой ее акций. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Zevra в настоящее время составляет около 402 млн долларов. Несмотря на положительные новости, аналитики выразили обеспокоенность, ожидая снижения продаж и чистой прибыли в текущем году. Эти прогнозы могут быть связаны с высокими затратами на запуск нового препарата и узким рынком для лечения редких заболеваний.
Данные InvestingPro показывают, что соотношение цены к балансовой стоимости Zevra составляет высокие 12,38, что может свидетельствовать о том, что акции в настоящее время оцениваются выше чистой стоимости активов компании. Кроме того, Zevra работала со значительным дефицитом операционной маржи в -315,77% за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года. Это может свидетельствовать о значительных инвестициях компании в исследования и разработки, а также о затратах, связанных с выводом MIPLYFFA на рынок.
На более позитивной ноте, Zevra продемонстрировала сильную доходность за последние три месяца с общей доходностью по цене 79,59%, и аналитики пересмотрели прогнозы по прибыли на предстоящий период в сторону повышения. Этот оптимизм может отражать уверенность инвесторов в долгосрочном потенциале MIPLYFFA и портфеле компании. Для инвесторов, заинтересованных в более глубоком анализе, доступны дополнительные советы InvestingPro, предоставляющие дальнейшее понимание финансовых показателей Zevra и динамики акций.
Для тех, кто стремится принимать обоснованные решения, InvestingPro предлагает комплексный набор из 12 дополнительных советов по Zevra Therapeutics, доступных по адресу https://ru.investing.com/pro/ZVRA. Эти советы могут предоставить ценные рекомендации при оценке перспектив компании после этого значительного регуляторного достижения.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.