В понедельник Raymond James подтвердила рейтинг "Лучше рынка" и целевую цену $18,00 для акций Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX). Это последовало за публикацией обнадеживающих предварительных функциональных данных из продолжающегося клинического исследования фазы 1/2 генной терапии RGX-202 компании для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Данные показали функциональные улучшения у пациентов, что особенно примечательно, учитывая более старший возраст участников исследования, которые обычно находятся на стадии ухудшения заболевания.
В исследовании, в котором участвовали пациенты со средним возрастом восемь лет, были продемонстрированы дифференцированные результаты по сравнению с аналогичными методами лечения. У одного 12-летнего пациента наблюдалось значительное улучшение на 10 пунктов по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA) через девять месяцев. Эта шкала измеряет двигательную функцию у детей с МДД, и улучшения рассматриваются как положительный показатель потенциальной эффективности терапии.
Regenxbio также объявила о значительном регуляторном достижении, согласовав с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) использование экспрессии микродистрофина в качестве суррогатного биомаркера для ускоренного одобрения RGX-202. Ключевое исследование уже началось, первый пациент получил дозу. Это развитие ставит RGX-202 примерно в двух годах от потенциального выхода на рынок в качестве конкурентоспособного продукта генной терапии.
Признавая небольшой размер выборки данных (n=5), Raymond James отметила, что первоначальные результаты выглядят весьма конкурентоспособными, особенно по сравнению с препаратом Elevidys компании Sarepta Therapeutics, который показал минимальные улучшения или их отсутствие в более старшей когорте пациентов. Фирма подтвердила свою положительную позицию по отношению к Regenxbio, ссылаясь на первоначальные результаты испытаний как основу для продолжения поддержки.
В других недавних новостях, Regenxbio Inc., ведущая биотехнологическая компания, раскрыла свои финансовые и операционные результаты за третий квартал 2024 года. Объявление было сделано во время телефонной конференции по доходам, которая включала прогнозные заявления о финансовых перспективах компании и планах разработки продуктов. Однако эти прогнозы подвержены рискам и неопределенностям, которые могут привести к значительному отклонению фактических результатов от ожидаемых.
Аналогичным образом, Morgan Stanley возобновил освещение Regenxbio, присвоив акциям рейтинг "Выше рынка" и подчеркнув потенциал генной терапии в лечении заболеваний, опосредованных VEGF. Фирма выразила осторожный оптимизм в отношении достижений компании в области генной терапии, несмотря на опасения по поводу коммерческой жизнеспособности из-за проблем, связанных с методами субретинальной доставки.
Наконец, Morgan Stanley выразила озабоченность по поводу необходимости стероидной профилактики для управления повышенным риском воспаления, связанным с RGX-314 от Regenxbio. Однако было отмечено, что процесс снижения дозы стероидов короче по сравнению с конкурентами.
Аналитика InvestingPro
Недавние данные InvestingPro проливают дополнительный свет на финансовое положение Regenxbio по мере продвижения ее многообещающей генной терапии МДД. Рыночная капитализация компании составляет 501,4 млн долларов, отражая настроения инвесторов после обнадеживающих результатов испытаний. Однако Regenxbio сталкивается с финансовыми проблемами: выручка за последние двенадцать месяцев снизилась на 15,14% до 84,33 млн долларов.
Советы InvestingPro подчеркивают, что Regenxbio имеет больше денежных средств, чем долгов на своем балансе, что может обеспечить финансовую гибкость по мере прохождения клинических испытаний. Это особенно важно, учитывая, что компания быстро расходует денежные средства, что является обычным сценарием для биотехнологических фирм на стадии разработки.
Акции компании недавно значительно упали: снижение на 16,7% за последнюю неделю и на 50,59% за последний год. Эта волатильность подчеркивает высокорисковый характер биотехнологических инвестиций, особенно когда Regenxbio приближается к потенциальному выходу на рынок с RGX-202.
Инвесторам следует отметить, что аналитики не ожидают прибыльности в этом году, что соответствует фокусу компании на исследованиях и разработках. Для тех, кто ищет более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 6 дополнительных советов, которые могут предоставить ценную информацию об инвестиционном потенциале Regenxbio.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.