Во вторник, 10.11.2026, компания Eupraxia Pharmaceuticals представила свою стратегию на конференции Stifel 2026 Healthcare Conference, рассказав о платформе длительного высвобождения препаратов, которая, по заявлению компании, способна изменить подход к лечению эозинофильного эзофагита и других заболеваний желудочно-кишечного тракта. Eupraxia Pharmaceuticals (EPRX) отметила обнадеживающие клинические сигналы и коммерческую модель, привязанную к плановой эндоскопии, однако подчеркнула, что промежуточные данные в ближайшей перспективе пока не рассчитаны на доказательство статистической значимости.
Ключевые моменты
- Платформа Diffusphere от Eupraxia разработана для доставки препарата непосредственно в ткань с эффектом примерно на 52 недели после однократной инъекции.
- Компания сообщила, что в рамках открытого исследования EP-104 клиническая ремиссия через шесть месяцев была достигнута у 80% пациентов, а через 52 недели эффект сохранялся у 64% пациентов.
- По оценкам FDA, которые приводит компания, число пациентов с эозинофильным эзофагитом в США резко выросло — с 150 000 в 2022 году до 500 000–600 000 в настоящее время.
- Компания позиционирует EP-104 как препарат, закупаемый и вводимый по модели buy-and-bill (медицинская льгота), который вписывается в существующие схемы эндоскопии и возмещения расходов.
- Руководство также указало на возможное расширение применения препарата на доброкачественные стриктуры пищевода, болезнь Крона и язвенный колит с проктитом.
Платформа и стратегия
Генеральный директор Джеймс Хелливелл заявил, что ключевая технология Eupraxia упаковывает активные фармацевтические ингредиенты в частицы размером 100 микрон, которые можно вводить непосредственно в ткань. Он описал систему как способ удержания препарата в локальной ткани с высвобождением по кинетике нулевого порядка в течение примерно 52 недель.
- Компания заявила, что платформа способна обеспечивать эффект дольше 52 недель, однако считает годичный срок наиболее практичной целью для большинства случаев применения.
- Руководство сообщило, что на сегодняшний день выполнено 3 000 инъекций без осложнений, связанных с процедурой введения.
- По словам компании, врачи уже используют похожие техники подслизистых инъекций в рамках рутинной эндоскопической практики.
Хелливелл отметил, что интервал дозирования раз в год особенно важен, поскольку он совпадает с ежегодным эндоскопическим наблюдением, уже рекомендованным для пациентов с эозинофильным эзофагитом. По его мнению, это делает терапию более практичной по сравнению с ежедневными пероральными препаратами или биологическими средствами, вводимыми раз в неделю или раз в две недели.
Рыночные возможности в сегменте эозинофильного эзофагита
В Eupraxia заявили, что рынок препаратов для лечения эозинофильного эзофагита вырос гораздо быстрее, чем ожидалось. Компания сослалась на оценки FDA, согласно которым число пациентов в США выросло с 150 000 в 2022 году до 500 000–600 000 в настоящее время — рост на 233–300% за два года.
- Руководство отметило, что большая часть роста, по всей видимости, связана с улучшением диагностики пациентов, которые годами оставались невыявленными.
- По словам компании, ведущие эксперты отрасли также считают, что экологические факторы могут способствовать реальному росту заболеваемости.
- Компания сообщила, что многие пациенты живут с симптомами четыре–десять лет до постановки диагноза.
Компания также указала на разрыв в соблюдении рекомендаций. По ее данным, лишь около 60% пациентов с эозинофильным эзофагитом в настоящее время следуют рекомендациям по ежегодной эндоскопии.
- Около 20% пациентов наблюдаются у аллергологов, которые могут не направлять их к гастроэнтерологам.
- Некоторые пациенты сомневаются в целесообразности повторной эндоскопии, если на момент процедуры недоступно лечение.
Клинические данные и безопасность
Основной клинический актив Eupraxia — EP-104, препарат на основе флутиказона, доставляемый с помощью платформы Diffusphere. Компания заявила, что данные открытого исследования показали сильные сигналы по симптомам, гистологии и эндоскопическим показателям.
- Среднее улучшение индекса дисфагии Штраумана составило 3,4 балла по 9-балльной шкале через шесть месяцев.
- 80% пациентов достигли клинической ремиссии через шесть месяцев, определяемой как улучшение не менее чем на 3 балла по индексу SDI.
- 64% пациентов оставались в клинической ремиссии через 52 недели после всего одной дозы.
- Показатели гистологии по шкале EoEHSS снизились на 50–60% относительно исходного уровня, что, по мнению компании, свидетельствует как о снижении воспаления, так и об обратном развитии фиброза.
- Эндоскопические референсные показатели улучшились примерно на 50% относительно исходного уровня по шкале от 0 до 9.
- Компания сообщила, что на сегодняшний день не зафиксировано ни одного случая кандидоза, тогда как у существующих стероидных терапий этот показатель составляет 5–50%.
Хелливелл отметил, что полученные данные указывают на то, что терапия делает больше, чем просто снижает воспаление. По его словам, компания также наблюдала признаки снижения и обратного развития фиброза.
Дизайн исследования и промежуточные данные
В Eupraxia сообщили, что набор пациентов в рамках исследования фазы 2b полностью завершен и даже превышен. По данным компании, набор пациентов проходил вдвое быстрее — в пересчете на один исследовательский центр в месяц, — чем в любом другом известном компании исследовании по эозинофильному эзофагиту.
- Компания заявила, что высокие темпы набора отражают интерес как со стороны врачей, так и со стороны пациентов.
- Руководство сообщило, что исследование на промежуточном этапе не рассчитано на статистическую значимость из-за размера выборки и разброса в показателях, которые сообщают сами пациенты.
- Биостатистик, имевший доступ к незаслепленным данным, проверил их перед закрытием исследования и подтвердил, что мощности исследования по-прежнему достаточно как минимум для одной, а возможно, и для обеих доз.
- Компания заявила, что увеличение размера исследования не требуется.
Предстоящий пакет промежуточных данных будет включать плацебо-контролируемые данные за шесть месяцев и данные по устойчивости эффекта за 52 недели. Конечные точки будут включать показатели DSQ, SDI, EoEHSS, EREFS, PEC и безопасность.
Компания сообщила, что пациенты, получавшие плацебо, в рамках перекрестного дизайна перейдут на активную терапию через шесть месяцев. Руководство также отметило, что промежуточный анализ не является регистрационным и не расходует «альфа» (допустимый уровень ошибки первого рода), оставляя статистическую гибкость для финального исследования.
Коммерческая модель и экономика для врачей
Значительную часть презентации Eupraxia посвятила тому, как терапия впишется в существующую медицинскую практику. Компания заявила, что препарат будет оплачиваться как медицинская льгота по модели buy-and-bill, а не как аптечная льгота.
- Врачи будут выставлять счета за терапию как за лечебную процедуру, а не как за скрининговую.
- По словам компании, гастроэнтерологи смогут использовать существующий код CPT с модификатором 59 для лечебной части процедуры.
- Компания заявила, что возмещение будет производиться по средней цене продажи плюс 6%.
- Руководство отметило, что процедура добавит к плановому визиту на эндоскопию всего 5–10 минут.
Хелливелл сравнил модель с препаратом Entyvio, который был выведен на рынок в 2014 году и помог сформировать экономику инфузионных центров вокруг модели возмещения buy-and-bill. По его словам, гастроэнтерологам часто платят больше за процедурную работу, чем за когнитивную, что может способствовать внедрению терапии.
- Компания отметила, что более строгое соблюдение рекомендаций по ежегодной эндоскопии также может увеличить объем процедур.
- По ее словам, терапия не требует новой инфраструктуры или серьезного обучения персонала.
- По данным компании, врачи уже выполняют похожие инъекции при удалении полипов и лечении стриктур.
Более широкий портфель разработок и перспективы
Помимо эозинофильного эзофагита, Eupraxia описала несколько возможных направлений расширения.
- Доброкачественные стриктуры пищевода, которыми, по данным компании, страдают около 1 миллиона пациентов в США.
- Около 500 000 из этих пациентов регулярно проходят процедуры баллонной дилатации, иногда каждую одну–две недели.
- Фибростенозирующая болезнь Крона.
- Язвенный колит с проктитом.
Применительно к доброкачественным стриктурам пищевода компания отметила, что стандартом лечения сейчас часто служит триамцинолон — стероид, эффект которого длится лишь несколько дней. Eupraxia назвала это серьезной возможностью для терапии более длительного действия. По словам компании, исследование фазы 2 может начаться в конце 2027 года, возможно, с адаптивным дизайном, позволяющим перейти к фазе 3, если результаты и регуляторы это поддержат.
Компания также сообщила, что исследования фазы 2 по фибростенозирующей болезни Крона и язвенному колиту с проктитом могут начаться позднее в 2027 году. По эозинофильному эзофагиту руководство ожидает начала исследования фазы 3 в середине 2027 года.
Основные моменты сессии вопросов и ответов
В ходе сессии вопросов и ответов руководство компании затронуло темы распространенности заболевания, соблюдения рекомендаций, безопасности и дизайна исследования.
- Отвечая на вопрос о том, действительно ли растет распространенность эозинофильного эзофагита, Хелливелл сказал, что основным фактором является улучшение выявления ранее недиагностированных пациентов, хотя экологические факторы также могут вносить свой вклад.
- Говоря о низком уровне соблюдения рекомендаций по ежегодной эндоскопии, он отметил, что часть пациентов наблюдается у аллергологов, которые не направляют их дальше, в то время как другие не видят смысла в процедуре, если лечение недоступно.
- Относительно соблюдения режима приема пероральных стероидов компания сообщила, что растворяющиеся таблетки и суспензии требуют от пациентов воздерживаться от еды и питья в течение примерно часа после приема, что затрудняет их применение в реальной практике.
- Говоря об уверенности в данных открытого исследования, руководство отметило, что гистологические показатели особенно убедительны, поскольку у пациентов, получавших плацебо, не наблюдается динамики по шкале EoEHSS, тогда как показатели симптомов могут быть более разрозненными.
- Говоря об оценке ремиссии, компания сообщила, что использует индекс дисфагии Штраумана, в котором улучшение на 3 балла по 9-балльной шкале определяет клиническую ремиссию.
- Относительно промежуточных данных руководство сообщило, что исследование изначально закладывалось со статистической гибкостью, и анализ незаслепленных данных подтвердил достаточную мощность без необходимости увеличивать размер выборки.
- Говоря о безопасности, компания сообщила, что игла диаметром 4 миллиметра не проникает через стенку пищевода, а сама процедура похожа на рутинные подслизистые инъекции, уже применяемые в эндоскопических кабинетах.
Конкурентное окружение
Eupraxia противопоставила EP-104 существующим методам лечения эозинофильного эзофагита и другим процедурам в гастроэнтерологии.
- Пероральный будесонид и аналогичные стероиды требуют ежедневного применения и могут вызывать кандидоз, что, по словам компании, становится серьезным бременем для пациентов.
- Биологические препараты обычно вводятся раз в неделю или раз в две недели.
- По данным компании, при доброкачественных стриктурах нынешний подход с инъекциями стероидов дает лишь кратковременный эффект и не обеспечивает долгосрочного контроля над заболеванием.
Руководство отметило, что привлекательность EP-104 заключается в сочетании длительного действия, локальной доставки препарата и удобства для процедурной практики. Хелливелл сказал, что компания считает годичную продолжительность эффекта «трансформационной», поскольку она совпадает с периодичностью уже существующей эндоскопической практики наблюдения.
Читатели могут ознакомиться с полной расшифровкой выступления ниже для получения дополнительных деталей и контекста.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.
