Во вторник, 10 ноября 2026 года, компания Amylyx Pharmaceuticals (AMLX) выступила на медицинской конференции Stifel 2026 Healthcare Conference 2026, представив план вывода на поздние стадии разработки препарата авексатид — экспериментального средства для лечения постбариатрической гипогликемии. Руководство компании отметило сильные результаты третьей фазы испытаний, растущий коммерческий план и значительную неудовлетворённую потребность рынка, подчеркнув при этом, что итоговая маркировка препарата и условия возмещения со стороны страховщиков всё ещё могут повлиять на первые годы его присутствия на рынке.
Ключевые моменты
- Amylyx сообщила, что авексатид достиг первичной конечной точки в третьей фазе испытаний со значением P-value 0,000003, что подтверждает подачу заявки NDA до конца 2024 года.
- По оценкам компании, около 160 000 пациентов в США страдают постбариатрической гипогликемией, из которых примерно 120 000 связаны с операцией шунтирования желудка по методике Ру-ен-Y (Roux-en-Y).
- Руководство ожидает коммерческого запуска препарата в 2027 году и уже готовит программы обучения страховщиков, взаимодействия с врачами и программу раннего доступа.
- FDA присвоило препарату статус прорывной терапии (Breakthrough Therapy Designation), а компания заявила, что профиль безопасности остаётся на уровне предыдущих исследований.
- Amylyx также разрабатывает инъекционную форму пролонгированного действия совместно с компанией Gubra, с целью подачи заявки NDA в 2025 году.
Обновления по клиническим испытаниям и регуляторному процессу
Генеральный директор Джош Коэн заявил, что третья фаза исследования LUCIDITY дала именно тот результат, которого компания ожидала для авексатида — антагониста рецептора глюкагоноподобного пептида-1 (GLP-1), предназначенного для пациентов с постбариатрической гипогликемией (ПБГ).
- Исследование достигло заранее определённой первичной конечной точки со значением P-value 0,000003.
- Конечная точка измеряла частоту эпизодов гипогликемии 2-го и 3-го уровней.
- Гипогликемия 2-го уровня определялась как уровень глюкозы в крови ниже 54 мг/дл — диапазон, связанный с нейрогликопеническими и тяжёлыми неврологическими симптомами.
- Эпизоды 3-го уровня описывались как случаи, достаточно тяжёлые для того, чтобы потребовать постороннего вмешательства для купирования.
- Все вторичные конечные точки также были достигнуты.
- Профиль безопасности был назван благоприятным и соответствующим результатам предыдущей, второй фазы испытаний.
Коэн отметил, что более 90% участников завершили исследование, и более 90% перешли в открытое продолжение исследования, что в компании расценивают как признак переносимости препарата и приверженности пациентов лечению. Наиболее частыми побочными эффектами были желудочно-кишечные симптомы и реакции в местах инъекций.
Amylyx сообщила, что планирует представить полные данные исследования LUCIDITY на конференции ObesityWeek, где будут показаны подробные таблицы и графики, выходящие за рамки уже раскрытых основных результатов. Компания также заявила, что рассчитывает подать заявку на регистрацию нового препарата до конца 2024 года и нацелена на коммерческий запуск в 2027 году.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) уже присвоило препарату статус прорывной терапии, что, по словам Amylyx, должно ускорить разработку и рассмотрение заявки.
Размер рынка и бремя заболевания
Большая часть обсуждения была посвящена масштабу и тяжести рынка постбариатрической гипогликемии — руководство компании утверждало, что это заболевание встречается чаще, чем многие врачи и страховые компании могут предполагать.
- По оценкам Amylyx, около 160 000 человек в США живут с диагнозом ПБГ.
- Около 120 000 из этих пациентов перенесли операцию шунтирования желудка по методике Ру-ен-Y.
- Оценка основана на нескольких методах, включая проспективные когортные исследования, анализ страховых заявок и опросные исследования.
- По словам руководства, проспективные исследования показывают, что примерно у 8% пациентов, перенёсших бариатрическую операцию, развиваются устойчивые, неприемлемые симптомы гипогликемии.
- Компания применила этот показатель к примерно 2 млн бариатрических операций, проведённых за последнее десятилетие.
- Отдельный анализ выявил около 30 000 пациентов с критической формой ПБГ, обращавшихся за неотложной медицинской помощью, хотя в Amylyx отметили, что реальное число, вероятно, выше из-за проблем с кодированием диагнозов.
Коэн отметил, что около 90% людей с ПБГ считают себя инвалидами из-за этого заболевания, что подчёркивает его тяжесть и потенциальную потребность в целевой терапии.
Компания отметила, что ПБГ по-прежнему остаётся относительно новым заболеванием. Бариатрические операции стали более распространёнными в 1990-х и начале 2000-х годов, а ПБГ часто проявляется через один-три года после операции. По словам Amylyx, недавние изменения в кодировании по системе МКБ-10 (ICD-10) и рост внимания к теме на профильных конференциях помогают этой области медицины развиваться.
Коммерческая стратегия и подготовка страховщиков
Дэн Монахан, директор по коммерции Amylyx, рассказал, что компания выстраивает план запуска вокруг просвещения о заболевании, взаимодействия с врачами и подготовки страховых компаний.
- В июне 2024 года компания запустила сайт uncoverpbh.com в рамках программы по информированию о заболевании.
- Компания взаимодействует с ключевыми лидерами мнений в области эндокринологии и бариатрической хирургии.
- Нанята национальная команда по работе с ключевыми клиентами, которая сейчас проходит обучение.
- Работа со страховщиками и их информирование должны начаться в 2025 году.
- По словам Amylyx, у компании есть около 12 месяцев или более для информирования страховщиков, прежде чем формальные переговоры о включении препарата в формуляры станут срочными.
Монахан сообщил, что в программу раннего доступа уже зачислено около 200 пациентов. Он охарактеризовал эту программу как способ предоставить пациентам доступ к препарату до его одобрения, а не как инструмент продвижения. По словам Amylyx, интерес со стороны врачей оказался высоким, и программа должна помочь перевести пациентов на коммерческое лечение после запуска препарата.
Руководство компании заявило, что первые переговоры со страховщиками, вероятно, будут сосредоточены на том, что представляет собой ПБГ и сколько пациентов с этим диагнозом есть среди застрахованных по каждому конкретному плану. Компания ожидает, что страховщики отложат решения о предварительном согласовании, поэтапных требованиях и включении в формуляр до получения одобрения.
Масштаб маркировки и коммерческие последствия
Один из главных открытых вопросов — насколько широкой будет первоначальная маркировка препарата. В Amylyx заявили, что, с клинической и медицинской точки зрения, авексатид должен применяться у всех пациентов с ПБГ независимо от типа перенесённой операции, поскольку лежащая в основе биология заболевания выглядит схожей.
- Компания считает, что маркировка может охватить все случаи ПБГ либо изначально быть ограничена пациентами, перенёсшими шунтирование желудка по методике Ру-ен-Y.
- Более широкая маркировка охватила бы весь рынок в 160 000 пациентов.
- Маркировка только для случаев Ру-ен-Y всё равно покрыла бы около 120 000 пациентов.
- Руководство заявило, что план коммерческого запуска существенно не изменится в любом из этих сценариев.
- Если FDA ограничит маркировку, Amylyx готова собрать дополнительные доказательства и впоследствии добиваться её расширения.
Коэн отметил, что данные фазы 2b, в которой участвовали пациенты с разными типами хирургических операций, показали схожую эффективность препарата вне зависимости от вида бариатрической процедуры. Тем не менее он признал, что FDA может выбрать более узкую первоначальную маркировку.
Перспективы и пролонгированная форма препарата
Помимо ежедневной инъекционной формы авексатида, Amylyx также разрабатывает форму пролонгированного действия совместно с компанией Gubra, специализирующейся на химии пептидов.
- Компания сообщила, что потратила более года на отбор кандидатов среди пептидов.
- Отбор проводился на основе активности в пробирке (in vitro), эффективности в организме (in vivo) и увеличения периода полувыведения препарата.
- Цель — создать препарат, который нужно вводить раз в неделю или реже.
- Исследования, необходимые для подачи заявки IND, уже ведутся и успешно продвигаются.
- Amylyx рассчитывает подать заявку NDA на пролонгированную форму препарата в 2025 году.
Руководство компании заявило, что ежедневные инъекции не должны стать серьёзным препятствием для применения препарата, поскольку ПБГ — тяжёлое заболевание с ограниченным числом вариантов лечения. Тем не менее в компании рассматривают пролонгированную форму как способ повысить удобство применения и укрепить коммерческие позиции продукта.
Текущая ситуация с лечением и осведомлённостью о заболевании
Amylyx охарактеризовала текущий ландшафт лечения ПБГ как ограниченный. Пациентам чаще всего назначают изменение диеты и препараты off-label (не по прямому назначению), которые часто плохо переносятся и обладают лишь умеренной эффективностью.
- Согласно анализу страховых заявок компании, агонисты рецепторов GLP-1 применяются при ПБГ крайне редко.
- По данным Amylyx, три контролируемых исследования не выявили положительного эффекта агонистов GLP-1 в отношении гипогликемии в данном контексте.
- Акарбоза и другие ингибиторы альфа-глюкозидазы могут помочь некоторым пациентам, однако их переносимость зачастую плохая.
- Многие пациенты сначала обращаются к бариатрическим хирургам, затем к врачам общей практики, а уже позже, при появлении симптомов, — к эндокринологам.
- По словам компании, многие пациенты с ПБГ сосредоточены в академических медицинских центрах и специализированных клиниках, хотя с этим заболеванием сталкиваются и эндокринологи в обычной практике.
Коэн отметил, что эндокринологи, как правило, стремятся лечить тяжёлую гипогликемию, если сталкиваются с ней. Он добавил, что врачи на недавних профильных мероприятиях проявили высокий интерес к препарату, поскольку у них часто есть пациенты без доступных одобренных вариантов лечения.
Он также отметил, что бариатрическая хирургия остаётся стандартным подходом для глубокого и устойчивого снижения веса у пациентов с ожирением, и не ожидает, что рост популярности препаратов для похудения на основе GLP-1 резко снизит число операций. Он подчеркнул, что пациенты могут терять от 150 до 200 фунтов веса за период от шести до 12 месяцев после операции, что во многом объясняет, почему эта процедура остаётся широко востребованной.
Основные моменты сессии вопросов и ответов
В ходе сессии вопросов и ответов руководство компании вновь вернулось к нескольким ключевым темам: убедительности данных, размеру рынка и практическому пути к запуску препарата.
- Amylyx сообщила, что презентация на ObesityWeek будет включать полный набор данных, а не только основные результаты.
- Профиль безопасности остаётся на уровне второй фазы испытаний, основными проблемами по-прежнему являются желудочно-кишечные явления и реакции в местах инъекций.
- Руководство отметило, что высокий процент завершивших исследование пациентов и их переход в открытое продолжение исследования подтверждают возможность длительного удержания пациентов на терапии.
- Компания заявила, что не выявила очевидного «простого» сегмента внутри рынка ПБГ, поскольку эндокринологи в целом стремятся лечить всех пациентов с тяжёлой гипогликемией.
- Amylyx отметила, что её оценка размера рынка подтверждается несколькими источниками данных, включая когортные исследования, данные страховых заявок и опросы.
- Компания сообщила, что ценообразование всё ещё разрабатывается и ориентируется на цены редких эндокринологических препаратов, однако не назвала конкретную целевую цену.
Монахан отметил, что компания воодушевлена не только возможностью просвещать рынок, но и шансом предоставить пациентам, возможно, первый одобренный препарат для лечения ПБГ.
Читателям, желающим узнать больше о дизайне исследования, рыночных допущениях и коммерческих планах компании, рекомендуется ознакомиться с полной стенограммой выступления.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.
