В понедельник, 09.11.2026, компания Celldex (CLDX) выступила на 3-й ежегодной конференции Guggenheim Healthcare Innovation Conference, представив аргументы в пользу того, что препарат барзолволимаб способен изменить подход к лечению хронической спонтанной крапивницы (ХСК). Руководство компании подчеркнуло убедительные данные поздней стадии испытаний и значительную неудовлетворённую потребность рынка, отметив при этом, что подача регуляторной заявки по-прежнему зависит от полных 52-недельных результатов, а коммерческий запуск препарата ещё впереди.
Ключевые моменты
- Celldex сообщила, что барзолволимаб обеспечил полный ответ на лечение у большинства пациентов в исследованиях фазы III по ХСК — результат, который руководство назвало первым в истории изучения этого заболевания.
- Компания заявила, что препарат показал эффективность у пациентов, резистентных к омализумабу, при этом удобная схема дозирования предполагает всего семь введений в год.
- На конец третьего квартала у Celldex было $650 миллионов денежных средств, которых, по словам компании, хватит на финансирование деятельности до 2028 года включительно и на начальный этап запуска препарата.
- Руководство охарактеризовало рынок ХСК как недостаточно диагностируемый и недостаточно леченный: менее 20% клинически подходящих пациентов получают терапию продвинутого уровня.
- Помимо ХСК, Celldex продвигает исследования в области хронической индуцируемой крапивницы, атопического дерматита, а также разрабатывает CDX-622 — биспецифическое антитело для лечения астмы.
Клинические данные: убедительные результаты фазы III для барзолволимаба
Главный посыл Celldex заключался в том, что барзолволимаб — моноклональное антитело, направленное на истощение тучных клеток — продемонстрировал клинический профиль, который, по мнению руководства, выгодно отличается от существующих методов лечения ХСК.
- Компания сообщила, что исследования фазы III EMBARQ показали полный ответ на лечение у большинства пациентов.
- Руководство отметило, что это первые исследования по ХСК, проспективно продемонстрировавшие исчезновение ангионевротического отёка к 12-й неделе.
- Дайан Янг, главный медицинский директор компании, сообщила, что пациенты, резистентные к омализумабу, отвечали на лечение так же хорошо, как и общая популяция пациентов.
- Celldex уточнила, что один из режимов дозирования, Q8, требует всего семи введений в год, а альтернативный вариант — Q4.
- Компания сообщила, что уже получены итоговые данные за 24 недели, однако для подачи заявки на регистрацию биологического препарата (BLA) в 2027 году по-прежнему необходимы полные данные за 52 недели.
Янг отметила: «Это первые исследования, в которых полный ответ на лечение достигнут у большинства пациентов, первые исследования, проспективно продемонстрировавшие исчезновение ангионевротического отёка к 12-й неделе. Мы показали, что пациенты с резистентностью к омализумабу отвечают на лечение не хуже, чем общая популяция, и один из наших режимов дозирования при всех этих улучшениях требует всего семи введений в год».
Профиль безопасности и переносимость
Celldex заявила, что данные по безопасности подтверждают биологический профиль, соответствующий стандартным требованиям маркировки на рынке, включая предупреждения и меры предосторожности в отношении гиперчувствительности и анафилаксии.
- В рамках программы подкожного введения препарата с участием 2 400 пациентов было зафиксировано два подтверждённых вероятных случая анафилаксии, оба — после первой дозы барзолволимаба.
- Компания сообщила, что ещё один случай анафилаксии был подтверждён в группе плацебо.
- Серьёзные нежелательные явления и нежелательные явления 3–4 степени тяжести регистрировались с одинаковой частотой в группах барзолволимаба и плацебо.
- Наиболее частыми нежелательными явлениями были явления, опосредованные KIT-рецептором, которые руководство охарактеризовало как преимущественно лёгкие или умеренные и, как ожидается, обратимые.
- Celldex пояснила, что классификация по 4-й степени тяжести отражала оценку исследователя — например, обращение в отделение неотложной помощи или госпитализацию, — а не оценку тяжести со стороны комитета по анафилаксии.
Финансовые результаты и состояние капитала
Celldex не раскрывала данные о выручке, что типично для компании клинической стадии, приближающейся к коммерциализации продукта. Вместо этого в центре внимания оказались денежные средства и запас финансовой прочности.
- По состоянию на третий квартал у компании было $650 миллионов денежных средств.
- Руководство сообщило, что этих средств хватит для финансирования деятельности компании до 2028 года.
- По словам Celldex, этого запаса хватит и на начальный этап запуска барзолволимаба на рынок.
- Прогнозы компании строились вокруг достижения ключевых этапов разработки, а не показателей выручки.
Сара Кавано, старший вице-президент по корпоративным вопросам, заявила: «Мы отчитались на прошлой неделе, и по состоянию на третий квартал у нас $650 миллионов денежных средств, которых хватит до 2028 года. Важно, что этого достаточно вплоть до начального этапа запуска препарата».
Коммерческая стратегия: ставка на большой и фрагментированный рынок
Терри Харман, директор по коммерциализации, сообщила, что Celldex видит значительный потенциал на рынке ХСК, поскольку многие пациенты до сих пор не диагностированы и не получают терапию продвинутого уровня.
- По данным Celldex, в настоящее время диагностировано лишь 30% от оценочной распространённости заболевания в США.
- Среди диагностированных пациентов, прошедших курс антигистаминной терапии, менее 20% клинически подходящих пациентов получают хотя бы один препарат продвинутой терапии.
- Компания охарактеризовала рынок как находящийся на ранней стадии эволюции методов лечения.
- Руководство отметило, что компания Novartis оценивает объём рынка своей терапии ХСК в $4 млрд, что указывает на потенциал для дальнейшего расширения.
- Celldex сравнила возможную траекторию развития этого рынка с рынком терапии псориаза, где появление нескольких биологических препаратов в конечном итоге привело к расширению всей категории.
Харман отметила, что компания выделяет две основные группы пациентов для барзолволимаба:
- Пациенты первой линии терапии с тяжёлым течением заболевания или выраженным ангионевротическим отёком — по оценке Celldex, эта группа может составлять не менее 25% от популяции пациентов первой линии.
- Пациенты второй линии терапии, у которых не удаётся достичь адекватного контроля заболевания на фоне приёма омализумаба или дупилумаба.
По её словам, в реальной клинической практике отмечается высокий уровень отказа от терапии: около 50% пациентов прекращают приём омализумаба и дупилумаба через год. По мнению Celldex, это создаёт пространство для препарата с более глубоким и устойчивым эффектом.
Харман подчеркнула: «Это и гибкость выбора между Q4 и Q8, но что особенно важно — именно Q8 является единственной терапией, предполагающей всего семь дней введения препарата в год. Это весьма убедительное предложение уже на основе итоговых данных за 24 недели».
Она также отметила: «Самая дорогая терапия для плательщика — это та, которая не работает. Полный ответ на лечение — а плательщики уже привыкли к аналогии с рынком терапии псориаза в части полного очищения кожи, — поэтому показатели полного ответа и высокая эффективность в крупных популяциях пациентов первой и второй линии с неудовлетворённой потребностью легко воспринимаются плательщиками как трансляция клинической дифференциации в экономическую».
Ценообразование и переговоры с плательщиками
Celldex заявила, что планирует придерживаться премиальной, ценностно-ориентированной модели ценообразования, аргументируя это тем, что клинический профиль препарата должен обеспечить и экономическую дифференциацию.
- Руководство отметило, что плательщики восприимчивы к клинической дифференциации, способной привести к снижению долгосрочных издержек.
- Компания сообщила, что не ожидает применения практики пошагового назначения терапии (step edits) ввиду дифференцированного профиля препарата.
- По мнению Celldex, показатели полного ответа на лечение могут иметь значение для плательщиков, поскольку неэффективная терапия обходится дорого.
- Переговоры с плательщиками ожидаются в первой половине 2027 года в рамках обмена данными PIE.
Регуляторный путь и предстоящие данные
Celldex сообщила, что планирует подать заявку BLA в 2027 году на основе полных 52-недельных данных программы EMBARQ. Компания также рассчитывает включить в инструкцию по применению оба режима дозирования — Q4 и Q8, а также в той или иной форме популяцию пациентов, резистентных к омализумабу, при условии согласования с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
- Статус приоритетного рассмотрения заявки пока не определён.
- Celldex заявила о стремлении как можно быстрее довести терапию до пациентов.
- На конференции AAAAI в феврале 2027 года компания планирует представить полные данные об эффективности за 24 недели, а также вторичные показатели эффективности.
- Руководство отметило, что новых данных по безопасности сверх уже раскрытых результатов за 24 недели не ожидается.
- Данные о долгосрочной устойчивости эффекта, включая ремиссию после отмены терапии, появятся позже — после завершения 52-недельного периода лечения и последующего наблюдения.
Celldex сослалась на результаты последующего наблюдения в рамках фазы II как на доказательство устойчивости эффекта: у 41% пациентов полный ответ на лечение сохранялся спустя семь месяцев после последней дозы препарата. Руководство назвало этот результат беспрецедентным.
Портфель разработок за пределами ХСК
Celldex также рассказала о программах, не связанных с барзолволимабом, что указывает на стремление компании сформировать более широкую линейку препаратов в области иммунологии.
- Продолжаются исследования фазы III по хронической индуцируемой крапивнице, набор пациентов идёт успешно.
- Компания сообщила, что в ближайшие месяцы предоставит более подробные ориентиры по срокам.
- Проводится исследование фазы III по атопическому дерматиту с участием пациентов со среднетяжёлым течением заболевания, включая как ранее не получавших биологическую терапию, так и уже имевших опыт её применения.
- По данным Celldex, результаты по атопическому дерматиту ожидаются к концу 2024 года.
- Компания также разрабатывает CDX-622 — биспецифическое антитело, нацеленное на растворимый фактор стволовых клеток и TSLP.
Руководство отметило, что CDX-622 дополняет барзолволимаб и может в будущем стать основой для подхода, воздействующего сразу на несколько патологических путей при иммуновоспалительных заболеваниях. В настоящее время проводится исследование по подтверждению механизма действия при астме для валидации роли пути TSLP, а пищевая аллергия рассматривается как одно из возможных направлений применения в будущем.
Celldex также сообщила, что анализирует уроки, извлечённые из программы разработки препарата против зуда, где результаты фазы II не удалось воспроизвести на фазе III.
Что компания планирует развивать дальше
Помимо клинических данных, Celldex рассказала о поэтапном формировании своей коммерческой структуры.
- Компания расширяет команду медицинских научных консультантов после получения результатов фазы III.
- Также формируются команды по рыночной аналитике, бренд-менеджменту и работе с плательщиками.
- Руководство сообщило, что уже определило врачей, назначающих продвинутую терапию ХСК, с разбивкой по децилям, и планирует применять точечный подход, ориентированный на конкретные медицинские учреждения.
- Коммерческую стратегию в компании описывают как дисциплинированную, основанную на данных и ориентированную на достижение ключевых этапов.
Значение для рынка
Из презентации следует, что Celldex рассматривает рынок ХСК как способный к расширению по мере улучшения диагностики и перехода большего числа пациентов к продвинутой терапии. Компания делает ставку на то, что сочетание полного ответа на лечение, устойчивого эффекта, гибкого дозирования и эффективности у резистентных пациентов позволит барзолволимабу конкурировать как в сегменте первой, так и второй линии терапии.
Вместе с тем компания по-прежнему сталкивается с типичными рисками поздней стадии разработки лекарственных препаратов: регуляторной проверкой, согласованием инструкции по применению, доступом к системе возмещения со стороны плательщиков и необходимостью трансформировать клинические данные в успешный коммерческий запуск.
С полной стенограммой конференц-звонка можно ознакомиться ниже для получения дополнительных деталей.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.
