Jazz Pharmaceuticals: Ziihera стимулирует рост компании

В среду, 16.09.2026, Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) выступила на саммите Deutsche Bank 2026 Healthcare Summit, представив план роста, в основе которого лежит онкологический препарат Ziihera. Компания также обновила инвесторов по программам в области эпилепсии и нарушений сна и бодрствования. Руководство выразило оптимизм относительно коммерческой динамики и глубины портфеля разработок, однако указало на сохраняющуюся конкуренцию на рынке, риски будущих клинических испытаний и необходимость трансформации ранних данных в более широкое применение препарата.

Ключевые выводы

• Jazz повысила прогноз пиковых продаж Ziihera до $3–5 млрд с прежнего ориентира свыше $2 млрд.
• Компания сообщила, что Ziihera уже выведена на рынок для лечения аденокарциномы желудка и пищевода и позиционируется как стандарт первой линии терапии.
• EPIDIOLEX остаётся самым продаваемым препаратом против эпилепсии; Jazz добавляет четыре новых исследования для расширения его применения.
• Jazz также продвигает агонист орексина 2 нового поколения и заявляет, что её франшиза Xywav сохраняет устойчивость, несмотря на давление со стороны дженериков.
• Руководство позиционирует Jazz как компанию в области редких заболеваний с тремя основными направлениями: онкология, эпилепсия и нарушения сна и бодрствования.

Запуск Ziihera и перспективы рынка

Главной темой мероприятия стал занидатамаб, продаваемый под торговым названием Ziihera, который Jazz вывела на рынок тремя неделями ранее для лечения аденокарциномы желудка и пищевода. Директор по коммерческим вопросам Джек заявил, что компания рассчитывает на то, что препарат станет стандартом лечения первой линии, и отметил, что Jazz — «единственный режим, который активно продвигается в первой линии».

• Jazz оценивает адресный рынок первой линии в 3 000–4 000 пациентов, исходя из примерно 8 000 новых случаев HER2-положительного рака в год.
• Руководство заявило, что Ziihera должна заменить трастузумаб у каждого HER2-положительного пациента при первой линии лечения аденокарциномы желудка и пищевода.
• Компания теперь прогнозирует пиковые продажи в размере $3–5 млрд по нескольким показаниям, что выше прежнего ориентира свыше $2 млрд.
• Jazz сообщила, что тройная схема лечения — Ziihera, химиотерапия и тислелизумаб — выглядит предпочтительным вариантом для большинства пациентов, если нет противопоказаний к применению ингибитора PD-1.

Роб, директор по исследованиям и разработкам Jazz, заявил, что компания считает тройной подход особенно важным при заболевании с высоким риском летального исхода. По его словам, врачи должны стремиться применять все эффективные методы лечения с самого начала, учитывая неблагоприятный прогноз при распространённом раке желудка.

Чем Ziihera отличается от старых препаратов против HER2

Руководство уделило значительное время объяснению того, почему считает Ziihera отличной от более старых антител, направленных против HER2, таких как Herceptin и Perjeta. Роб рассказал, что биспецифический дизайн препарата позволяет ему связываться с двумя различными участками HER2, что способствует кластеризации рецепторов, их интернализации и активации иммунного ответа.

• Антитело связывается с эпитопами, связанными с сайтами связывания Herceptin и Perjeta.
• Оно может вызывать кэппинг, кластеризацию и интернализацию рецепторов.
• Jazz заявила, что препарат уникально активирует систему комплемента — по словам компании, это не происходит при применении других антител против HER2.
• Препарат также обладает высокоактивным Fc-фрагментом, который помогает привлекать макрофаги и NK-клетки.
• Руководство заявило, что эти свойства могут объяснять активность у PD-L1-отрицательных пациентов, хотя четыре предыдущих исследования с тремя различными антителами против PD-1 не показали активности в этой группе.

Роб сообщил, что сочетание блокады HER2 и активации иммунитета является основой коммерческой и клинической стратегии Jazz. Он также отметил, что компания считает данный механизм действия обоснованием для применения в сочетании с терапией PD-1, особенно в первой линии лечения.

Клинические обновления по программе Ziihera

Jazz представила широкое обновление по разработке препарата при нескольких типах опухолей. Компания сообщила, что доказательная база расширяется за рамки первоначальных одобрений при раке желудка и желчевыводящих путей.

• Рак желчевыводящих путей: Jazz сообщила о частоте ответа более 40% с устойчивым эффектом, особенно в популяции IHC 3+.
• Аденокарцинома желудка и пищевода: Второй промежуточный анализ показал статистически значимое преимущество в общей выживаемости для группы Ziihera плюс химиотерапия по сравнению с контролем. Руководство сообщило, что показатели отношения рисков улучшились по сравнению с первым промежуточным анализом, а тройная схема продемонстрировала более сильные данные с течением времени.
• Первая линия при раке желчевыводящих путей: Ключевое исследование ведётся, и Jazz заявила, что рассчитывает на успешный набор пациентов, поскольку одобренного компаратора на основе HER2 не существует.
• Рак молочной железы: Ожидается, что результаты исследования IMpower03 фазы III при метастатическом раке молочной железы после HER2-терапии будут получены в конце 2027 — начале 2028 года.
• Колоректальный рак: Jazz имеет статус прорывной терапии для применения во второй линии и ведёт переговоры с FDA о пути ускоренного одобрения.
• Немелкоклеточный рак лёгкого: Компания видит потенциал при заболевании с гиперэкспрессией HER2 — показании, при котором одобренной HER2-терапии не существует.
• Пан-опухолевая разработка: Ведётся корзинное исследование с включением пациентов с опухолями с гиперэкспрессией HER2 различных гистологических типов.
• Ранние стадии рака желудка: Jazz планирует неоадъювантные и адъювантные исследования при резектабельном заболевании.

Роб также сообщил, что компания видит возможности для комбинирования Ziihera с новыми ингибиторами киназы HER2, включая зонгертиниб компании Boehringer Ingelheim и IAM1363 компании Iambic, а также в условиях ранних стадий заболевания в рамках сотрудничества с I-SPY, MD Anderson и собственных исследований Jazz фазы II.

Коммерческая стратегия и конкурентное позиционирование

Jazz сообщила, что её коммерческий запуск строится на обучении врачей и продвижении идеи о том, что Ziihera должна широко применяться при HER2-положительных заболеваниях. Компания также прокомментировала ограничение в инструкции, которое сужает применение двойной схемы до пациентов с IHC 3+.

• Роб сообщил, что менее 20% популяции в исследовании составляли пациенты с IHC 2+.
• По его словам, подгруппа не была сбалансирована на исходном уровне, а контрольная группа показала необычные результаты у пациентов с IHC 2+.
• Руководство заявило, что данное ограничение не должно существенно повлиять на реальную клиническую практику.
• Jazz сообщила, что тройная схема должна быть выбором по умолчанию для большинства пациентов, а противопоказание к PD-1 является основной причиной отказа от неё.

Компания также утверждает, что Ziihera имеет преимущество перед конъюгатами антитело-лекарственное средство (ADC), поскольку не привязана к химиотерапевтической нагрузке. Роб заявил, что при применении ADC врачи остаются привязанными к химиотерапии, тогда как Ziihera предлагает большую гибкость с течением времени.

По словам компании, это важно как при раке желудка, так и при раке молочной железы в первой линии. Jazz также отметила, что результаты исследований ADC первой линии, включая исследования T-DXd при HER2-положительном заболевании, ожидаются не ранее 2029 года.

EPIDIOLEX и франшиза в области эпилепсии

Помимо онкологии, Jazz выделила EPIDIOLEX — свой продукт на основе каннабидиола для лечения эпилепсии, который, по её словам, стал самым продаваемым препаратом против эпилепсии. Компания сообщила, что период эксклюзивности распространяется до конца 2030-х годов, что обеспечивает длительный горизонт для дальнейшего развития.

• Jazz объявила о четырёх новых исследованиях: исследование фазы II при фокальных приступах с началом в фокусе, исследование фазы II/III при ювенильной миоклонической эпилепсии, исследование фазы III в широкой группе пациентов с эпилептической энцефалопатией с нарушением развития (DEE) и исследование по сбору доказательной базы у взрослых с синдромом Леннокса–Гасто.
• Компания также подала заявку на регистрацию твёрдой пероральной формы в капсулах.
• Текущие одобренные показания охватывают судороги, связанные с синдромом Драве, туберозным склерозом и синдромом Леннокса–Гасто.
• Jazz стремится к получению более широкого показания DEE, которое могло бы охватить любого пациента с эпилепсией и эпилептической энцефалопатией с нарушением развития.
• Руководство сослалось на опубликованные данные EpiCom, свидетельствующие о возможных преимуществах, не связанных с судорогами, включая улучшение поведения и когнитивных функций у пациентов с туберозным склерозом.

Jazz также сообщила о завершении приобретения Actio Pharmaceuticals, которая разрабатывает таргетный ингибитор малых молекул для лечения эпилепсии, связанной с KCNT1. Роб охарактеризовал этот шаг как часть более широкого научного сдвига в области эпилепсии в сторону лечения на основе генетических факторов.

Дополнительные обновления по портфелю разработок в области эпилепсии включали программу при абсансной эпилепсии в фазе I и запланированный старт фазы I для активатора каналов Kv7, который Jazz называет потенциально лучшим в своём классе.

Нарушения сна и бодрствования и Xywav

Jazz также рассказала о своём бизнесе в области нарушений сна и бодрствования, где Xywav продолжает конкурировать с дженериком Xyrem и LUMRYZ. Руководство заявило, что франшиза сохраняет устойчивость благодаря низкосодержащей натрий формуле и гибкому дозированию.

• Jazz сообщила, что Xywav снижает сердечно-сосудистый риск благодаря низкому содержанию натрия.
• Компания заявила, что двукратный приём на ночь с различными разделёнными дозами обеспечивает гибкость, которой нет у препаратов с однократным ночным приёмом.
• Роб заявил, что агонисты орексина следует рассматривать как дневные средства, стимулирующие бодрствование, а не как замену Xywav.
• По его словам, эти препараты не устраняют лежащее в основе нарушение ночного сна при нарколепсии и идиопатической гиперсомнии.
• Jazz сообщила, что её агонист орексина 2 нового поколения получил статус IND (разрешение на исследование нового препарата) и должен войти в исследования на здоровых добровольцах в текущем году.

Компания сообщила, что новая программа по орексину разработана с более коротким периодом полувыведения и улучшенным проникновением в мозг для предотвращения системной токсичности и ночного остаточного эффекта. Роб отметил, что орексины с более длительным периодом полувыведения могут дополнительно нарушать сон, тогда как более селективный профиль может обеспечить лучший баланс между дневным покрытием и переносимостью.

Основные моменты сессии вопросов и ответов

В ходе сессии вопросов и ответов аналитики задавали руководству вопросы о механизме действия Ziihera, стратегии запуска, планах в отношении рака молочной железы, опухоль-агностической возможности и долгосрочной роли препаратов-агонистов орексина.

• Почему Ziihera выделяется: Роб заявил, что активация системы комплемента молекулой и привлечение иммунных клеток являются главными отличиями от других антител против HER2.
• Применение в первой линии: Джек сообщил, что Jazz ожидает, что Ziihera станет единственным активно продвигаемым режимом в первой линии при аденокарциноме желудка и пищевода.
• Тройная схема против двойной: Роб заявил, что тройная схема должна быть стандартной для большинства пациентов ввиду преимущества в выживаемости и синергии с терапией PD-1.
• Рак молочной железы: Роб сообщил, что исследование IMpower03 имеет хорошие шансы на успех, поскольку является прямым сравнительным исследованием против Herceptin в условии, где HER2-терапия уже является стандартом.
• Опухоль-агностическая стратегия: Роб заявил, что Ziihera эффективна везде, где наблюдается гиперэкспрессия HER2, и что корзинное исследование может поддержать более широкое показание.
• Xywav и орексин: Роб заявил, что агонисты орексина дополняют Xywav, а не заменяют её, поскольку не восстанавливают архитектуру ночного сна.
• Расширение EPIDIOLEX: Роб сообщил, что компания рассчитывает на дальнейший рост за счёт новых исследований и возможного широкого показания DEE.
• Структура через пять лет: Роб заявил, что Jazz видит себя компанией в области редких заболеваний с сильными позициями в эпилепсии, нарушениях сна и онкологии, а не производителем препаратов для широкого рынка.

Общая стратегия руководства

Роб заявил, что за последние восемь лет Jazz стала более сфокусированной, уделяя больше внимания науке в области редких заболеваний и таргетным разработкам. Он сослался на работу компании в области эпилепсии, её успехи в онкологии и портфель препаратов для нарушений сна и бодрствования как на свидетельство этого сдвига.

По его словам, область эпилепсии переживает «научный ренессанс» благодаря генетическим открытиям, тогда как онкология остаётся крупной возможностью через Ziihera и связанные комбинации. В области нарушений сна он заявил, что компания по-прежнему видит место для дифференцированного агониста орексина 2.

В целом Jazz представила себя как компанию с несколькими возможностями для успеха, во главе которых стоит недавно выведенный на рынок онкологический препарат, поддерживаемый устоявшимися франшизами в области редких заболеваний.

Читатели могут обратиться к полной стенограмме ниже для получения более подробной информации об обсуждении и сессии вопросов и ответов.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.