BridgeBio на конференции Wells Fargo: план роста до 2027 года

Среда, 09.09.2026 — На 21-й ежегодной конференции Wells Fargo по здравоохранению компания BridgeBio (BBIO) представила стратегию, основанную на одном быстрорастущем коммерческом препарате и трёх крупных запусках, запланированных на 2027 год. Руководство заявило, что компания демонстрирует сильный рост выручки от акорамидиса, однако сталкивается с типичными для биотехнологического сектора рисками, связанными с клинической реализацией, конкуренцией на рынке и будущим давлением на ценообразование.

Ключевые выводы

• Акорамидис, продаваемый под брендом Attruby, уже генерирует годовую глобальную выручку свыше $1 млрд, при этом выручка в США составила $222 млн во втором квартале 2024 года.
• BridgeBio ожидает три новых запуска в 2027 году: BBP-418 для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии, энкалерет для ADH1 и инфигратиниб для ахондроплазии.
• Руководство заявило, что компания располагает потенциалом пиковых продаж в размере $8 млрд с пониженным уровнем риска от активов, прошедших фазу III, и $10 млрд скорректированного на риск потенциала продаж по всему портфелю.
• Компания рассчитывает на рост доли акорамидиса на рынке ATTR-CM как дифференцированного стабилизатора, даже с учётом ожидаемого появления дженерика тафамидиса в 2031 году.
• BridgeBio обозначила долгосрочную цель — расширение с четырёх препаратов до 40, сосредоточившись на генетических заболеваниях.

Финансовые результаты и коммерческий импульс

Наиболее очевидным краткосрочным активом BridgeBio является акорамидис — терапия для лечения ATTR-CM. Директор по коммерческим вопросам Чинмай Шукла сообщил, что в годовом исчислении глобальная выручка от препарата во втором квартале 2024 года превысила $1 млрд, а выручка в США достигла $222 млн.

• Руководство ожидает, что акорамидис будет добавлять от $25 млн до $30 млн выручки в квартал вплоть до 2026 года.
• Компания сообщила, что текущая доля рынка превышает 25% и продолжает расти, хотя и медленно.
• BridgeBio оценивает пиковую долю акорамидиса в 30–40%, допуская возможность дальнейшей корректировки по мере продолжения исследований рынка.
• Компания заявила, что её портфель активов, прошедших фазу III, представляет $8 млрд потенциала пиковых продаж с пониженным уровнем риска.
• Общий скорректированный на риск потенциал продаж по всему портфелю составляет около $10 млрд.

BridgeBio также указала на более широкий рынок ATTR-CM, чем предполагалось ранее. Руководство сообщило, что популяция пациентов первой линии выросла с 8 000–12 000 в год до 2024 года до не менее 16 000 в настоящее время.

• По данным компании, более 80% новых пациентов первой линии с ATTR-CM теперь начинают лечение со стабилизатора.
• Vyndamax, бренд тафамидиса компании Pfizer, занимает около 55–60% доли первой линии, по данным BridgeBio.
• На терапию нокдауна приходится менее 20% назначений первой линии.
• BridgeBio заявила, что контроль через специализированные аптеки должен помочь поддержать объёмы даже после появления дженерика тафамидиса в 2031 году.

Операционные обновления

Акорамидис и рынок ATTR-CM

BridgeBio сообщила, что акорамидис выигрывает как от клинических данных, так и от более благоприятной рыночной структуры для стабилизаторов. Шукла заявил, что компания считает стабилизаторы очевидным выбором первой линии для большинства новых пациентов с ATTR-CM.

• Компания сослалась на три реальных исследования, показывающих превосходство акорамидиса над тафамидисом, включая два исследования, не связанных с BridgeBio.
• Руководство выделило данные подгрупп, демонстрирующие статистически значимую пользу у пациентов с вариантом фибрилляции предсердий, даже при небольшой выборке.
• BridgeBio также указала на недавно опубликованный нефропротективный эффект, который, по её словам, может потребовать шести-девяти месяцев для полного осмысления широким медицинским сообществом.
• Крупная презентация данных реальной практики ожидается на конференции HFSA.
• Услуги персонализированной поддержки пациентов и врачей остаются центральной частью коммерческого развёртывания.

Шукла заявил, что компания считает акорамидис стабилизатором нового поколения с потенциалом для завоевания доли у существующих терапий.

«Мы считаем, что Attruby как стабилизатор следующего, второго поколения будет занимать всё большую долю рынка, и всё больше пациентов будут начинать лечение именно с этого препарата, потому что, говоря просто, это лучший препарат», — сказал он.

BBP-418 для поясно-конечностной мышечной дистрофии

BBP-418 компании BridgeBio разрабатывается для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии типа 2I/R9 — редкого заболевания, для которого не существует одобренной терапии. Анна Уэйд, генеральный директор нейромышечного подразделения, сообщила, что промежуточный анализ фазы III показал статистически значимые различия по сравнению с плацебо по всем первичным конечным точкам.

• Компания сообщила, что исследование показало улучшение от исходного уровня на фоне лечения, что она охарактеризовала как необычное явление при мышечной дистрофии.
• Преимущества наблюдались уже через три месяца по показателям двигательной активности.
• BridgeBio заявила, что уже идентифицировала более 500 пациентов для запуска.
• Целевая популяция составляет около 7 000 пациентов в США и Европе, из которых 2 000–2 500 находятся в США.
• Компания нацелена на 150–160 центров лечения мышечной дистрофии в США для запуска.

BridgeBio сообщила, что формирует коммерческую базу через обучение врачей, работу с плательщиками, базы данных генетического тестирования и код МКБ-10, введённый в октябре 2023 года. Руководство заявило, что обратная связь от плательщиков оказалась сильной, поскольку данные получены из плацебо-контролируемого исследования и демонстрируют функциональную пользу.

Энкалерет для ADH1 и гипопаратиреоза

Ещё одним ключевым кандидатом для запуска является энкалерет, который BridgeBio разрабатывает для лечения аутосомно-доминантной гипокальциемии типа 1 (ADH1). Компания сообщила, что препарат нормализует уровни кальция в крови и моче, а также уровень паратиреоидного гормона.

• BridgeBio оценивает популяцию пациентов с ADH1 приблизительно в 12 000 человек.
• Около 500 случаев подтверждены генетически, тогда как данные о страховых претензиях указывают примерно на 2 200 выявленных пациентов.
• Компания рассматривает годовое ценообразование в диапазоне $300 000–$500 000, с позиционированием, вероятно, ближе к верхней границе.
• BridgeBio заявила, что стратегия запуска включает спонсируемое семейное тестирование, которое она считает полезным инструментом при аутосомно-доминантном заболевании.
• Компания ожидает, что исследование фазы III по гипопаратиреозу представит результаты к концу 2027 года или в начале 2028 года.

Руководство заявило, что возможности в области гипопаратиреоза шире, чем при ADH1, и могут расширить коммерческий охват энкалерета. В исследовании фазы II BridgeBio сообщила, что препарат нормализовал кальций в крови и моче у большинства из 10 пациентов даже при отсутствии паращитовидной железы. Компания также сослалась на поддержку ключевых лидеров мнений, в том числе доктора Майкла Коллинза из Национальных институтов здравоохранения.

Инфигратиниб для ахондроплазии

BridgeBio также обсудила инфигратиниб, который, по её словам, может стать первой пероральной терапией при ахондроплазии. Компания представила данные фазы III на конференции ASPET и заявила, что препарат продемонстрировал преимущества, выходящие за рамки роста.

• Руководство указало на улучшения при апноэ сна и ушных инфекциях как часть клинического профиля.
• Компания заявила, что пероральная форма может привлечь пациентов, желающих альтернативу инъекционному лечению.
• BridgeBio выделяет три группы пациентов: текущие пользователи VOXZOGO или Uvelaw, желающие перейти на пероральный вариант; пациенты, прекратившие инъекционную терапию; и пациенты, ранее не получавшие лечения.
• Компания сообщила, что охват лечением составляет около 75% в Европе, но лишь около 25% в США.

BridgeBio позиционировала препарат как возможный вариант для семей, стремящихся к пропорциональному развитию и более удобному доступу к лечению, особенно там, где боязнь игл является барьером.

Перспективы

Краткосрочный план BridgeBio предусматривает финансирование запуска Attruby и трёх запусков 2027 года, а затем инвестиции в исследование фазы III по гипопаратиреозу для энкалерета. Руководство заявило, что результаты этого исследования должны быть получены к концу 2027 года или в начале 2028 года.

• Компания заявила, что акорамидис должен продолжать расти квартал за кварталом вплоть до 2026 года.
• Ожидается более сильное ускорение во второй половине 2027 года по мере запуска новых продуктов и укрепления клинической истории акорамидиса.
• BridgeBio заявила, что появление дженерика тафамидиса в 2031 году не должно привести к резкому падению выручки от акорамидиса, поскольку пациенты, как правило, остаются на терапии годами.
• Руководство ожидает, что пациенты, начавшие лечение в 2029 и 2030 годах, останутся на терапии четыре-пять лет.
• Компания заявила, что контроль через специализированные аптеки должен помочь защитить объёмы после утраты эксклюзивности тафамидиса.

BridgeBio также заявила, что ожидает продолжения расширения рынка ATTR-CM по мере улучшения диагностики и повышения осведомлённости благодаря конференционным данным. Руководство не ожидает, что комбинированная терапия станет значимым сегментом.

Распределение капитала и долгосрочная стратегия

На фоне снижения убытков и того, что компания охарактеризовала как избыточный капитал, BridgeBio заявила, что располагает возможностями для инвестиций в рост и рассмотрения более широких стратегических шагов. Шукла сообщил, что компании принадлежит около 12–13% GondolaBio, дочерней компании, и рассматривается та или иная форма интеграции в будущем.

• BridgeBio заявила, что предпочтительным использованием капитала является органический рост через новые программы исследований и разработок в области генетических заболеваний.
• Обратный выкуп акций остаётся альтернативным использованием денежных средств.
• Руководство заявило, что долгосрочная цель — построить значительно более крупную компанию в области генетических заболеваний.
• «Мы хотели бы интегрировать эти компании, использовать денежные потоки и капитал, которыми мы располагаем, для ускорения этого процесса и для того, чтобы создать не просто четыре препарата, а 40 препаратов», — сказал Шукла.

Основные моменты сессии вопросов и ответов

В ходе вопросов руководство вернулось к теме рынка ATTR-CM и заявило, что недавние конференционные данные подтвердили мнение о том, что стабилизаторы останутся первым методом лечения для большинства новых пациентов.

• BridgeBio сообщила, что более 80% пациентов первой линии теперь начинают лечение со стабилизаторов.
• Компания заявила, что рынок расширился с 8 000–12 000 пациентов в год до не менее 16 000.
• Было отмечено, что активность Pfizer по предоставлению скидок является сдерживающим фактором, однако он компенсируется ростом рынка и дифференциацией акорамидиса.
• Руководство заявило, что данные реальной практики, данные подгрупп и нефропротективный эффект, вероятно, будут поддерживать внедрение препарата со временем.

По BBP-418 BridgeBio заявила, что запуску должны способствовать концентрированная специализированная помощь, более быстрое генетическое тестирование и отсутствие барьеров для возмещения расходов. По энкалерету компания заявила, что подход со спонсируемым семейным тестированием может помочь выявить больше пациентов при заболевании, при котором многие случаи остаются невыявленными. По инфигратинибу BridgeBio заявила, что пероральный профиль и более широкие преимущества могут помочь ему привлечь как пациентов, переходящих с других препаратов, так и новых пациентов.

BridgeBio заявила, что общая картина — это компания с растущей коммерческой базой, несколькими активами на поздних стадиях и планом использования текущих денежных потоков для построения более крупной платформы в области генетической медицины.

Читатели могут обратиться к полному тексту стенограммы ниже для получения более подробной информации.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.